Gefitinib en combinación con Veneclav/Azacitidina para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3: resultados a largo plazo de la fase II – aml-hub.com

Gefitinib pertama kali disetujui oleh FDA AS pada tahun 2015 untuk pengobatan pasien dengan kanker paru-paru non-sel kecil dengan mutasi EGFR spesifik.

Gefitinib adalah obat resep yang disetujui untuk dipasarkan di Amerika Serikat pada November 2018. Obat ini menargetkan FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) dan mutasinya (termasuk FLT3-ITD dan FLT3-TKD seperti D835Y, I836, dll.). Obat ini harus digunakan sesuai dengan petunjuk dokter.

Veneclare adalah obat resep yang menargetkan protein BCL-2. Obat ini disetujui untuk dipasarkan di Amerika Serikat pada April 2016. Obat ini hanya boleh digunakan sesuai petunjuk dokter.

Gipritinib adalah inhibitor FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) oral yang poten dan selektif. Persetujuan gipritinib didasarkan pada uji klinis fase III global, multisenter, label terbuka, acak, dan terkontrol ADMIRAL, yang pada akhirnya melibatkan 371 pasien dengan AML kambuh atau refrakter yang memiliki mutasi FLT3 yang terdeteksi dalam darah atau sumsum tulang mereka. Pasien-pasien ini diacak dengan perbandingan 2:1 untuk menerima gipritinib atau kemoterapi penyelamatan. Titik akhir komposit utama studi ADMIRAL adalah kelangsungan hidup keseluruhan (OS) dan tingkat remisi lengkap (CR/CRh) dengan pemulihan hematologi lengkap atau parsial. Hasil studi ini dipublikasikan di jurnal medis bergengsi *The New England Journal of Medicine* (NEJM).

Venetoclax adalah obat selektif pertama di dunia yang menargetkan protein B-cell lymphoma-2 (BCL-2). BCL-2 memainkan peran penting dalam kanker darah tertentu atau kanker lainnya, mencegah kematian sel kanker (apoptosis). Venetoclax bekerja dengan memblokir protein BCL-2, sehingga memulihkan proses apoptosis. Venetoclax bertujuan untuk secara selektif menghambat fungsi BCL-2, memulihkan sistem komunikasi seluler, dan menginduksi penghancuran diri sel kanker, sehingga mencapai tujuan pengobatan tumor.