Gefitinib en association avec Veneclav/Azacitidine pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë porteuse de la mutation FLT3 : résultats à long terme de phase II – aml-hub.com

Le gefitinib a été approuvé pour la première fois par la FDA américaine en 2015 pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules présentant des mutations spécifiques de l'EGFR.

Le gefitinib est un médicament sur ordonnance autorisé à la vente aux États-Unis en novembre 2018. Il cible la tyrosine kinase 3 de type FMS (FLT3) et ses mutations (notamment FLT3-ITD et FLT3-TKD, telles que D835Y, I836, etc.). Son utilisation doit se faire en respectant scrupuleusement la prescription médicale.

Veneclare est un médicament sur ordonnance ciblant la protéine BCL-2. Il a été autorisé à la vente aux États-Unis en avril 2016. Il doit être utilisé uniquement selon les directives d'un médecin.

Le gipritinib est un inhibiteur oral puissant et sélectif de la tyrosine kinase 3 de type FMS (FLT3). Son autorisation de mise sur le marché s'est appuyée sur l'essai clinique de phase III ADMIRAL, une étude internationale, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée, qui a inclus 371 patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire, présentant des mutations du gène FLT3 détectées dans leur sang ou leur moelle osseuse. Ces patients ont été randomisés selon un ratio 2:1 pour recevoir soit du gipritinib, soit une chimiothérapie de rattrapage. Le critère d'évaluation principal composite de l'étude ADMIRAL était la survie globale (SG) et le taux de rémission complète (RC/RCh) avec récupération hématologique complète ou partielle. Les résultats de cette étude ont été publiés dans la prestigieuse revue médicale *The New England Journal of Medicine* (NEJM).

Le vénétoclax est un médicament sélectif, une première mondiale, ciblant la protéine BCL-2 (lymphome à cellules B-2). BCL-2 joue un rôle crucial dans certains cancers du sang et d'autres cancers, en empêchant la mort des cellules cancéreuses (apoptose). Le vénétoclax agit en bloquant la protéine BCL-2, restaurant ainsi le processus d'apoptose. Son objectif est d'inhiber sélectivement la fonction de BCL-2, de restaurer les systèmes de communication cellulaire et d'induire l'autodestruction des cellules cancéreuses, permettant ainsi le traitement des tumeurs.