Траметиниб может быть эффективным вариантом лечения рецидивирующего/рефрактерного ювенильного миеломоноцитарного лейкоза (ЮММЛ) — Hematology Advisor

Полный текст статьи

Новости по теме: Вакцина против COVID-19 на основе мРНК может не улучшить результаты лечения ингибиторами контрольных точек иммунитета, как сообщалось ранее; Беременность может усугубить иммунную тромбоцитопению;

Психотерапия может улучшить сопутствующие симптомы хронической боли и травмы. Лучшие рекомендации от нашей медицинской сети Haymarket: Длительная поддерживающая терапия ингибиторами PARP может быть ненужной при рецидивирующем раке яичников. Длительная поддерживающая терапия ингибиторами PARP может быть ненужной при рецидивирующем раке яичников. Лечение ювенильного миеломоноцитарного лейкоза (ЮММЛ) траметинибом продемонстрировало многообещающие показатели ответа в небольшом исследовании фазы 2, проведенном Детской онкологической группой, согласно результатам, опубликованным в журнале Cancer Discovery. Исследователи также сообщили, что большинство пациентов были живы на момент последующего наблюдения, а 4-летняя общая выживаемость составила 80%. В этом исследовании фазы 2 ADLV1521 (идентификатор ClinicalTrials. gov: NCT03190915), Исследователи лечили 10 младенцев и детей с запущенной ювенильной миеломоноцитарной лейкемией (ЮММЛ) максимум 12 циклами траметиниба. Средний возраст пациентов составлял 23,6 месяца (диапазон 10,7–78,7 месяца), 8 из них были мужского пола. У всех пациентов была мутация в сигнальном пути Ras, включая мутации KRAS, CBL, PTPN11 или NRAS. На момент включения в исследование у 7 пациентов было рефрактерное заболевание. У 5 пациентов был достигнут объективный ответ, в том числе у 2 пациентов – полный ответ, что составило 50%. У 2 пациентов наблюдалась стабилизация заболевания. При среднем периоде наблюдения в 24 месяца все 7 пациентов были живы. 3 пациента завершили лечение в рамках исследования и продолжали получать траметиниб вне протокола еще в течение 6 или 24 месяцев. В общей сложности 4 пациента с объективным ответом на лечение, которые ранее не подходили для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), прошли ТГСК после улучшения клинического состояния. Эти 4 пациента находились в ремиссии на момент последующего наблюдения. У 3 пациентов наблюдалось прогрессирование заболевания во время лечения траметинибом, все они прошли ТГСК. Однако 2 из этих пациентов умерли от рефрактерного заболевания. Один пациент прошел вторую ТГСК и остается жив. Лечение траметинибом не изменило частоту вариантного аллеля исходной мутации сигнального пути Ras или гиперметилирования ДНК ни у одного из пациентов. Однако мутация больше не обнаруживалась у 4 пациентов, прошедших ТГСК после лечения траметинибом. Данные до и после лечения также показали, что траметиниб подавляет активность сигнального пути MAPK. У семи пациентов развились нежелательные явления 3-й степени тяжести, которые исследователи сочли возможно связанными с траметинибом, включая нейтропению, анемию, вирусный сепсис и гипертонию. Сообщений о сердечной дисфункции не поступало. «Хотя исследование ограничено небольшим числом пациентов, данные о долгосрочной выживаемости и коррелятивный молекулярный анализ, полученные в этом исследовании, поднимают важные вопросы о том, могут ли некоторые пациенты с ювенильным миеломоноцитарным лейкозом (ЮММЛ) избежать долгосрочных неблагоприятных рисков генотоксических режимов подготовки к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) на основе благоприятных молекулярных характеристик на момент постановки диагноза», — заключили исследователи в своем отчете. Раскрытие информации: Некоторые из авторов исследования заявили о своей принадлежности к биотехнологическим, фармацевтическим или медицинским компаниям. Полный список раскрытой информации см. в оригинальной статье. Stieglitz E, Lee AG, Angus SP, et al. Эффективность аллостерического ингибитора MEK траметиниба при рецидивирующем и рефрактерном ювенильном миеломоноцитарном лейкозе: отчет Детской онкологической группы. Cancer Discov. Опубликовано онлайн 11 июня 2024 г. doi: 10.1016/ S2352-3026(24)00132-7 Вакцина против COVID-19 на основе мРНК может не улучшить результаты лечения ингибиторами контрольных точек иммунитета, как сообщалось ранее. Беременность может усугубить иммунную тромбоцитопению. Психотерапия может улучшить сопутствующие симптомы хронической боли и травмы. Длительная поддерживающая терапия ингибиторами PARP может быть не нужна при рецидивирующем раке яичников.