Dabrafenib et tramétinib approuvés pour le traitement des gliomes infantiles – The Brain Tumour Charity

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Il s’agit d’une décision historique qui améliorera les options de traitement pour les enfants atteints de gliomes de bas et de haut grade porteurs de la mutation BRAF V600E. L’approbation de ce traitement marque le premier nouveau traitement depuis des décennies. Il a le potentiel d’améliorer la survie et la qualité de vie des enfants confrontés à ce diagnostic dévastateur. Nous sommes ravis que le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) et le Scottish Medicines Consortium (SMC) aient approuvé l’utilisation de ces médicaments au sein du NHS. C’est une excellente nouvelle pour la communauté des personnes atteintes de tumeurs cérébrales ! Cette annonce s’appuie sur de nombreuses années de recherche, dont certaines ont été financées par nos soins il y a près de 20 ans. Notre administratrice, Suki Sandhu, a également participé à ce processus en partageant son expérience personnelle lors de l’évaluation technique du NICE. Notre association a été un acteur enregistré tout au long du processus d’évaluation.Le dabrafénib et le tramétinib sont des médicaments appelés « inhibiteurs de la croissance tumorale ». Ils ciblent les cellules tumorales qui se développent et se multiplient de façon incontrôlée en raison d’une mutation de l’ADN du gène BRAF V600. Ces médicaments contribuent à ralentir ou à stopper la croissance des cellules tumorales en bloquant les protéines responsables de cette prolifération incontrôlée. En Angleterre, entre 30 et 60 enfants par an pourraient bénéficier de ce traitement, qui consiste à prendre des comprimés de dabrafénib deux fois par jour et du tramétinib sous forme liquide une fois par jour. Les cliniciens estiment que la mutation BRAF V600E touche 15 à 20 % des gliomes de bas grade et 5 à 10 % des gliomes de haut grade chez l’enfant (1,2). Les essais cliniques montrent que l’association dabrafénib-tramétinib est plus efficace que la radiothérapie et la chimiothérapie.et qu’il présente moins d’effets secondaires chez les enfants atteints de gliomes de bas et de haut grade, contribuant ainsi à améliorer leur qualité de vie et leur espérance de vie. Le NICE a approuvé ce traitement en avril 2024, suivi par le SMC en septembre 2024. Le NHS doit désormais le rendre accessible aux enfants éligibles. Ces approbations en Angleterre et en Écosse constituent des étapes importantes pour garantir l’égalité d’accès au Royaume-Uni. Les décisions du NICE sont souvent adoptées par le Centre gallois de thérapeutique et de toxicologie. Nous vous recommandons toutefois de vous renseigner auprès de votre équipe soignante sur les conditions d’éligibilité et l’accès à ce médicament. Le traitement pour les enfants comme Aaliyah. La mère d’Aaliyah, Amie, témoigne : « Trois mois après le début de l’essai, nous avons passé une IRM. C’était la première fois que je me sentais capable de regarder les images. Quand j’ai vu les photos avant et après, j’ai ressenti un immense soulagement. »Je ne m’attendais pas à ce que ça diminue autant, je savais que nous avions pris la bonne décision. Bouffett, E., et al. (2023). « Dabrafenib plus Trametinib dans le gliome pédiatrique porteur de mutations BRAF V600 », The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120. Lien vers l’article. Hargrave, D., et al. (2023). « Essai de phase II du dabrafenib associé au tramétinib dans le gliome de haut grade pédiatrique récidivant/réfractaire porteur de la mutation BRAF V600 ». Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183. Lien vers l’article. Nous sommes ravis que le NICE et le SMC aient approuvé le premier nouveau traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques depuis des décennies. Bien que ce traitement ne concerne qu’une petite population, il est d’une importance capitale pour les enfants et leurs proches et représente un réel progrès. Nous espérons que ce sera le premier d’une longue série de nouveaux traitements qui permettront à notre communauté de vivre plus longtemps et en meilleure santé. Dr Michele Afif – PDG de l’association caritative The Brain Tumour Charity Aaliyah, 12 ans,Aaliyah a rejoint l’essai clinique TADPOLE-G en 2020, douze mois après avoir été placée sous surveillance active en raison d’une tumeur cérébrale inopérable découverte lors d’un examen ophtalmologique de routine. Cet essai clinique évaluait l’efficacité d’un traitement combiné de dabrafenib et de tramétinib contre les gliomes de bas et de haut grade chez l’enfant porteurs de la mutation BRAF V600E. Aaliyah est reconnaissante d’avoir pu suivre son traitement à domicile. Elle est également fière d’avoir participé à cet essai clinique, mené par des chercheurs du Great Ormond Street Hospital de Londres. Elle ajoute : « Je suis fière d’avoir participé à un essai qui a aidé d’autres personnes et je remercie l’équipe qui m’a soutenue. Je suis ravie que d’autres adolescents et enfants puissent désormais prendre ces comprimés au lieu de subir une chimiothérapie, sans avoir besoin de participer à un essai clinique. »« C’est un grand honneur d’y avoir participé et cela fera une réelle différence. » Je peux simplement prendre des comprimés deux fois par jour et aller à l’hôpital tous les quelques mois, au lieu d’y être hospitalisée pour une chimiothérapie. J’ai pu commencer le collège avec mes amis et assister à presque tous mes cours. J’ai également pu rester à la maison, au lieu d’être hospitalisée pour mon traitement, et continuer mes loisirs, comme le majorette. » Aaliyah « Nous sommes ravis que le NICE et le SMC aient approuvé le premier nouveau traitement pour les tumeurs cérébrales pédiatriques depuis des décennies. Bien que cela ne concerne qu’une petite population, c’est extrêmement important pour eux et leurs proches et cela représente un réel progrès. Nous espérons que ce sera le premier d’une longue série de nouveaux traitements qui permettront à notre communauté de vivre plus longtemps et en meilleure santé. » Je peux simplement prendre des comprimés deux fois par jour et aller à l’hôpital tous les quelques mois,Au lieu d’être hospitalisée pour une chimiothérapie, j’ai pu commencer le collège avec mes amis et assister à presque tous mes cours. J’ai également pu rester chez moi, au lieu d’être hospitalisée pour mon traitement, et continuer mes loisirs, comme le majorette.