Dabrafenib dan trametinib diluluskan untuk merawat glioma kanak-kanak – Badan Amal Tumor Otak

Kandungan Artikel Penuh

Ini merupakan keputusan penting yang akan menambah baik pilihan rawatan untuk kanak-kanak yang mempunyai glioma gred rendah dan tinggi dengan mutasi BRAF V600E. Kelulusan rawatan ini menandakan rawatan baharu pertama dalam beberapa dekad. Ia berpotensi untuk meningkatkan kelangsungan hidup dan kualiti hidup kanak-kanak yang menghadapi diagnosis yang dahsyat ini. Kami gembira kerana Institut Kebangsaan untuk Kecemerlangan Kesihatan dan Penjagaan (NICE) dan Konsortium Ubat-ubatan Scotland (SMC) telah meluluskan penggunaan ubat-ubatan ini di NHS. Ia merupakan berita positif untuk komuniti tumor otak! Pengumuman ini dibina berdasarkan penyelidikan selama bertahun-tahun, yang sebahagiannya telah kami danai hampir 20 tahun yang lalu. Ia turut melibatkan Pemegang Amanah kami, Suki Sandhu yang berkongsi pengalaman peribadinya di Penilaian Teknikal NICE. Badan Amal ini telah menjadi pihak berkepentingan berdaftar sepanjang proses penilaian.Dabrafenib dan trametinib ialah ubat yang dikenali sebagai ‘penghalang pertumbuhan kanser’. Ia mensasarkan sel tumor yang sedang membesar dan membiak secara tidak terkawal akibat mutasi DNA dalam gen BRAF V600. Ubat-ubatan ini membantu memperlahankan atau menghentikan pertumbuhan sel tumor dengan menyekat protein yang menyebabkan sel membesar dan membiak secara tidak terkawal. Antara 30 dan 60 kanak-kanak setahun di England mungkin layak untuk rawatan ini yang melibatkan pengambilan tablet dabrafenib dua kali sehari dan trametinib dalam bentuk cecair sekali sehari. Pakar klinik menganggarkan bahawa mutasi BRAF V600E menjejaskan 15-20% glioma gred rendah pediatrik dan antara lima dan 10% glioma gred tinggi pediatrik.(1,2). Percubaan klinikal menunjukkan bahawa gabungan dabrafenib dan trametinib lebih berkesan daripada radioterapi dan kemoterapi.dan ia mempunyai lebih sedikit kesan sampingan pada kedua-dua kanak-kanak dengan glioma gred rendah dan tinggi – membantu kanak-kanak hidup lebih lama dan lebih baik. NICE meluluskan rawatan tersebut pada April 2024, diikuti dengan kelulusan SMC pada September 2024. NHS kini perlu menyediakan rawatan ini kepada kanak-kanak yang layak. Kelulusan di England dan Scotland merupakan langkah penting untuk memastikan ekuiti akses untuk UK. Selalunya, keputusan yang diambil oleh NICE juga diguna pakai oleh Pusat Terapeutik dan Toksikologi All Wales di Wales. Tetapi kami mengesyorkan anda bercakap dengan pasukan rawatan anda tentang kelayakan dan akses kepada ubat ini. Rawatan untuk kanak-kanak seperti Aaliyah Ibu Aaliyah, Amie, berkata: “Tiga bulan selepas kami memulakan percubaan, kami menjalani MRI. Itulah kali pertama saya rasa dapat melihat imbasan. Apabila saya melihat sebelum dan selepas, mungkin pada hari itulah beban yang besar diangkat dari bahu saya.Saya tidak sangka ia akan mengecut sebanyak itu, saya tahu kami telah membuat keputusan yang tepat.” Bouffett, E, dkk.(2023).‘Dabrafenib campur Trametinib dalam Glioma Pediatrik dengan Mutasi BRAF V600’, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120.Pautan ke kertas kerja.Hargrave, D, dkk.(2023).‘Percubaan Fasa II Dabrafenib Plus Trametinib dalam Glioma Gred Tinggi Pediatrik BRAF V600–Mutant yang Berulang/Refraktori’.Jurnal Onkologi Klinikal 41(31), 5174-5183.Pautan ke kertas kerja.Kami gembira kerana NICE dan SMC telah meluluskan rawatan baharu pertama untuk tumor otak pediatrik dalam beberapa dekad.Walaupun ini hanya akan menjejaskan populasi kecil, ia sangat penting bagi mereka dan orang tersayang mereka dan mewakili kemajuan sebenar.Kami berharap ini akan menjadi yang pertama daripada banyak rawatan baharu yang akan memastikan komuniti kami dapat hidup lebih lama dan lebih baik.” Dr Michele Afif – Ketua Pegawai Eksekutif Badan Amal Tumor Otak Aaliyah, 12,menyertai percubaan klinikal TADPOLE-G pada tahun 2020, 12 bulan selepas menjalani ‘perhatian dan tunggu’ untuk tumor otak yang tidak boleh dibedah yang dikesan selepas ujian mata rutin. Percubaan klinikal ini menilai sejauh mana keberkesanan rawatan kombinasi dengan dabrafenib dan trametinib terhadap glioma kanak-kanak gred rendah dan tinggi dengan mutasi BRAF V600E. Aaliyah bersyukur kerana dapat menjalani rawatan di rumah. Dia juga berbangga kerana telah menjadi sebahagian daripada percubaan klinikal, yang diketuai oleh penyelidik di Hospital Great Ormond Street di London. Dia menambah: “Saya berasa bangga kerana saya telah menjadi sebahagian daripada percubaan yang telah membantu orang lain, dan saya berterima kasih kepada pasukan yang telah menyokong saya. Saya sangat gembira kerana remaja dan kanak-kanak lain kini dapat menerima tablet tersebut dan bukannya kemoterapi, tanpa perlu menjadi sebahagian daripada percubaan.”Itulah perkara yang agak besar untuk saya sertai dan akan membuat perbezaan yang nyata.” Saya hanya boleh mengambil tablet dua kali sehari dan pergi ke hospital setiap beberapa bulan, daripada berada di hospital untuk menjalani kemoterapi. Saya dapat memulakan sekolah menengah bersama rakan-rakan saya dan menghadiri hampir semua kelas saya. Saya juga dapat berada di rumah, daripada tinggal di hospital untuk rawatan, dan meneruskan hobi saya seperti majorette.” Aaliyah Kami gembira kerana NICE dan SMC telah meluluskan rawatan baharu pertama untuk tumor otak pediatrik dalam beberapa dekad. Walaupun ini hanya akan menjejaskan populasi yang kecil, ia sangat penting bagi mereka dan orang tersayang mereka dan mewakili kemajuan sebenar. Kami berharap ini akan menjadi yang pertama daripada banyak rawatan baharu yang akan memastikan komuniti kami dapat hidup lebih lama dan lebih baik.” Saya hanya boleh mengambil tablet dua kali sehari dan pergi ke hospital setiap beberapa bulan,daripada berada di hospital untuk menjalani kemoterapi. Saya dapat memulakan sekolah menengah bersama rakan-rakan saya dan menghadiri hampir semua pelajaran saya. Saya juga dapat berada di rumah, daripada tinggal di hospital untuk rawatan, dan meneruskan hobi saya seperti majorette.”