達拉非尼和曲美替尼獲準用於治療兒童膠質瘤－腦瘤慈善機構

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這是一項具有里程碑意義的決定，它將改善攜帶BRAF V600E突變的低級別和高級別膠質瘤患兒的治療選擇。該療法的獲批標誌著數十年來首個新療法的問世。它有望提高面臨這種毀滅性診斷的患兒的生存率和生活品質。我們很高興英國國家健康與臨床優化研究所 (NICE) 和蘇格蘭藥品聯盟 (SMC) 已批准在英國國家醫療服務體系 (NHS) 中使用這些藥物。這對腦瘤患者族群來說無疑是個振奮人心的消息！這項公告建立在多年研究的基礎上，其中一些研究是我們在過去20年前資助的。我們的受託人 Sue Sandhu 也參與其中，她在NICE技術評估中分享了她的個人經歷。在整個評估過程中，本慈善機構一直是註冊利害關係人。達拉非尼和曲美替尼是被稱為「癌症生長阻斷劑」的藥物。它們針對因BRAF V600基因DNA突變而不受控制地生長和增殖的腫瘤細胞。這些藥物透過阻斷導致細胞不受控制地生長和增殖的蛋白質，幫助減緩或阻止腫瘤細胞的生長。在英國，每年約有30至60名兒童可能符合這種治療條件，治療方案包括每天服用兩次達拉非尼片劑和每天服用一次曲美替尼液體。臨床醫師估計，BRAF V600E突變影響15-20%的兒童低度膠質瘤和5-10%的兒童高惡性度膠質瘤。 (1,2) 臨床試驗表明，達拉非尼和曲美替尼聯合治療比放射治療和化學治療更有效。該療法對低度和高級別膠質瘤患兒的副作用都較少，有助於延長患兒的壽命，提高他們的生活品質。英國國家衛生與臨床優化研究所 (NICE) 於 2024 年 4 月批准了該療法，蘇格蘭藥品委員會 (SMC) 隨後於 2024 年 9 月批准了該療法。英國國家醫療服務體系 (NHS) 現在必須為符合條件的兒童提供這種治療。英格蘭和蘇格蘭的批准是確保英國公平獲得治療的重要步驟。通常，NICE 做出的決定也會被威爾斯全威爾斯治療和毒理學中心採納。但我們建議您與您的治療團隊討論您是否符合接受該藥物的條件以及如何獲得治療。像 Aaliyah 這樣的孩子接受治療的情況：Aaliyah 的媽媽 Amie 說：「在我們開始試驗三個月後，我們做了一次核磁共振成像 (MRI) 檢查。那是我第一次感覺能夠看清掃描結果。當我看到治療前後的對比照片時，我感覺肩上的重擔終於卸了下來。」我沒想到它會縮小這麼多，我知道我們做了正確的決定。 Bouffett, E 等人 (2023)。 《達拉非尼聯合曲美替尼治療BRAF V600突變型兒童膠質瘤》，《新英格蘭醫學雜誌》389(12), 1108-1120。論文連結。 Hargrave, D 等人 (2023)。 《達拉非尼聯合曲美替尼治療復發/難治性BRAF V600突變型兒童高級別膠質瘤的II期臨床試驗》，《臨床腫瘤學雜誌》41(31), 5174-5183。論文連結。我們很高興NICE和SMC批准了數十年來首個兒童腦瘤新療法。雖然這項療法僅惠及一小部分患者，但對他們及其家人意義重大，代表著真正的進步。我們希望這將是眾多新療法中的第一個，確保我們的患者群體能夠活得更久，並擁有更美好的未來。更美好的生活。 」 Michele Afif 博士—腦瘤慈善機構執行長 Aaliyah，12 歲2020年，Aaliyah參加了TADPOLE-G臨床試驗。此前12個月，她在一次例行眼科檢查中被發現患有無法手術的腦瘤，醫生建議她「觀察等待」。這項臨床試驗旨在評估達拉非尼和曲美替尼聯合治療對攜帶BRAF V600E突變的低度和高級別兒童膠質瘤的療效。 Aaliyah很感激自己能夠在家接受治療。她也為自己能夠參與這項由倫敦大奧蒙德街兒童醫院的研究人員主導的臨床試驗而感到自豪。她補充說：“我為自己能夠參與這項幫助了其他人的試驗而感到自豪，我感謝支持我的團隊。我很高興其他青少年和兒童現在能夠服用這些藥片來代替化療，而無需參與臨床試驗。”「能夠參與其中意義重大，而且將會帶來真正的改變。」我現在只需要每天服用兩次藥片，每隔幾個月去一次醫院，而不用像以前那樣住院接受化療。我已經能夠和朋友們一起開始中學生活，幾乎可以去上所有的課。我也可以待在家裡，而不是待在醫院接受治療，繼續我的嗜好，像是參加儀仗隊。 「阿莉婭 我們很高興NICE和SMC批准了數十年來首個針對兒童腦瘤的新療法。雖然這只會惠及一小部分人群，但對他們及其親人來說意義非凡，代表著真正的進步。我們希望這將是眾多新療法中的第一個，確保我們的社區能夠活得更長久、更健康。」我現在只需要每天服用兩次藥片，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次醫院，每隔幾個月去一次與其待在醫院接受化療，我不如待在家裡。這樣我就可以和朋友們一起開始中學生活，幾乎每堂課都能去上。而且，我不用待在醫院接受治療，還能繼續我的嗜好，像是參加儀隊。