Ubat-ubatan manusia Laporan penilaian awam Eropah (EPAR): Scemblix, asciminib, Tarikh kebenaran: 25/08/2022, Semakan: 15, Status: Dibenarkan

Kandungan Artikel Penuh

Scemblix ialah ubat kanser. Ia digunakan untuk merawat leukemia myeloid kronik (CML), sejenis kanser sel darah putih, dalam fasa ‘kronik’ (ini adalah apabila kanser berkembang secara perlahan dan pesakit mempunyai sedikit atau tiada gejala). Ia digunakan pada orang dewasa yang kansernya ‘kromosom Philadelphia positif’ (Ph+). Ph+ bermaksud dua kromosom pesakit telah menyusun semula diri mereka dan membentuk kromosom khas yang dipanggil kromosom Philadelphia. Kromosom ini menghasilkan enzim (protein) yang dikenali sebagai BCR: : ABL1 tirosin kinase, yang membawa kepada perkembangan leukemia. Scemblix juga digunakan pada orang dewasa dengan Ph+ CML dalam fasa kronik yang sel kansernya mempunyai mutasi (perubahan) yang dipanggil T315I dalam gen yang menghasilkan protein BCR: : ABL1 dan yang tidak mendapat manfaat daripadanya atau tidak boleh menerima rawatan dengan ubat kanser lain yang dipanggil ponatinib. CML jarang berlaku.dan Scemblix telah ditetapkan sebagai ‘ubat yatim piatu’ (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang ditemui) pada 24 Mac 2020. Scemblix mengandungi bahan aktif asciminib. Bahasa Inggeris (EN) (157.63 KB – PDF) Scemblix: EPAR – Gambaran keseluruhan ubat Scemblix: EPAR – Pelan pengurusan risiko Scemblix hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan mesti dimulakan oleh doktor yang berpengalaman dalam diagnosis dan rawatan leukemia. Ubat ini boleh didapati sebagai tablet untuk diambil melalui mulut setiap hari. Doktor mungkin mengganggu rawatan atau mengurangkan dos jika kesan sampingan tertentu berlaku. Rawatan mungkin dihentikan jika pesakit tidak boleh bertolak ansur dengan rawatan dengan dos yang dikurangkan. Untuk maklumat lanjut tentang penggunaan Scemblix, lihat risalah pakej atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda. Bahan aktif dalam Scemblix, asciminib, ialah perencat tirosin kinase, yang bermaksud ia menyekat enzim yang dikenali sebagai tirosin kinase. Dalam Ph+ CML,Badan menghasilkan sejumlah besar sel darah putih yang tidak normal. Scemblix secara khusus menyekat tindakan BCR: : ABL1 tirosin kinase yang dihasilkan oleh sel-sel ini, dan ini menghentikan pembahagian dan pertumbuhannya. Manfaat Scemblix telah dinilai dalam satu kajian terhadap 233 orang dewasa dengan Ph+ CML dalam fasa kronik yang sebelum ini dirawat dengan dua atau lebih perencat tirosin kinase. Dalam kajian ini, Scemblix lebih berkesan daripada bosutinib (satu lagi perencat tirosin kinase); selepas 24 minggu rawatan, 25% (40 daripada 157) pesakit yang diberi Scemblix mempunyai tindak balas molekul utama (bermaksud bilangan sel dengan gen BCR: : ABL1 telah menurun kepada 1,000 kali ganda di bawah garis dasar piawai), berbanding dengan 13% (10 daripada 76) pesakit yang diberi bosutinib. Selepas 96 minggu rawatan,38% (59 daripada 157) pesakit yang diberi Scemblix dan 16% (12 daripada 76) pesakit yang diberi bosutinib mempunyai tindak balas molekul utama. Satu lagi kajian melibatkan 405 orang dewasa dengan Ph+ CML yang baru didiagnosis dalam fasa kronik yang belum menerima rawatan terlebih dahulu. Dalam kajian ini, pesakit diberi sama ada Scemblix atau perencat tirosin kinase yang lain. Selepas 48 minggu rawatan, sekitar 68% (136 daripada 201) daripada mereka yang diberi Scemblix mempunyai tindak balas molekul utama berbanding dengan sekitar 49% (100 daripada 204) daripada mereka yang diberi perencat tirosin kinase yang lain. Kajian ketiga melibatkan 48 orang dewasa dengan Ph+ CML dalam fasa kronik yang kansernya mempunyai mutasi T315I dan yang sebelum ini telah menjalani rawatan perencat tirosin kinase. Daripada pesakit ini, 45 tidak mempunyai tindak balas molekul utama pada permulaan kajian, 26 daripadanya sebelum ini telah dirawat dengan ponatinib. Selepas 24 minggu rawatan dengan Scemblix,Sekitar 31% (8 daripada 26) pesakit ini telah mencapai tindak balas molekul utama. Selepas 96 minggu rawatan, angka ini adalah sekitar 35% (9 daripada 26). Dalam kajian ini, Scemblix digunakan pada dos 5 kali lebih tinggi berbanding orang tanpa mutasi T315I dan tidak dibandingkan dengan rawatan lain. Kajian yang dijalankan dengan Scemblix diterangkan dengan lebih terperinci dalam laporan penilaian ubat. Untuk senarai penuh kesan sampingan dan sekatan dengan Scemblix, lihat risalah pakej. Kesan sampingan yang paling biasa dengan Scemblix (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 2 dalam 10 orang) termasuk sakit muskuloskeletal (sakit pada otot, sendi dan tulang), trombositopenia (tahap platelet darah rendah), keletihan, jangkitan saluran pernafasan atas (hidung dan tekak), sakit kepala, neutropenia (tahap neutrofil rendah, sejenis sel darah putih), artralgia (sakit sendi) dan cirit-birit.Kesan sampingan biasa lain dengan Scemblix apabila digunakan pada orang yang menghidap T315I termasuk peningkatan tahap enzim pankreas dan hati akibat mutasi (yang mungkin menunjukkan fungsi pankreas atau hati yang tidak normal), loya (rasa mual), muntah dan batuk. Beberapa kesan sampingan dengan Scemblix boleh menjadi serius. Yang paling kerap (yang mungkin menjejaskan sehingga 1 dalam 10 orang) termasuk efusi pleura (cecair di sekitar paru-paru), jangkitan saluran pernafasan bawah (jangkitan paru-paru, seperti bronkitis atau pneumonia), trombositopenia, pankreatitis (keradangan pankreas) dan demam. Pada orang yang menghidap mutasi T315I, kesan sampingan serius yang paling kerap (yang mungkin menjejaskan sehingga 1 dalam 10 orang) termasuk sakit perut, muntah, jangkitan saluran pernafasan bawah, sembelit, sakit kepala, sakit dada bukan jantung (tidak berkaitan dengan jantung) dan efusi pleura.Scemblix telah terbukti lebih berkesan daripada perencat tirosin kinase lain dalam mengurangkan bilangan sel dengan gen BCR: ABL1 pada orang dewasa dengan Ph+ CML dalam fasa kronik. Ia juga didapati berkesan pada dos yang lebih tinggi pada orang yang mempunyai Ph+ CML fasa kronik, yang sel kansernya mempunyai mutasi yang dipanggil T315I. Walau bagaimanapun, kajian yang melibatkan orang yang mempunyai mutasi T315I hanya melibatkan sebilangan kecil pesakit dan tidak membandingkan Scemblix dengan ponatinib, yang merupakan rawatan yang diluluskan pada masa kajian untuk pesakit dengan mutasi ini. Oleh itu, tidak mungkin untuk membuat kesimpulan tentang keberkesanan Scemblix pada pesakit dengan mutasi T315I yang belum pernah dirawat dengan ponatinib sebelum ini. Dari segi keselamatan,Kesan sampingan Scemblix pada orang tanpa mutasi T315I adalah serupa dengan yang dilihat pada ubat lain dalam kelas ubat ini dan dianggap boleh diurus. Bagi pesakit dengan mutasi ini, yang memerlukan dos Scemblix yang jauh lebih tinggi daripada mereka yang tidak mempunyai mutasi ini, terdapat data keselamatan yang terhad. Walau bagaimanapun, ketidakpastian tentang potensi peningkatan risiko kesan sampingan dengan dos yang lebih tinggi ini diterangkan dalam maklumat produk, bersama-sama dengan nasihat kepada profesional penjagaan kesihatan untuk mempertimbangkan pemantauan rapi terhadap pesakit ini. Oleh itu, Agensi Ubat-ubatan Eropah memutuskan bahawa manfaat Scemblix adalah lebih besar daripada risikonya dan ia boleh dibenarkan untuk digunakan di EU. Syarikat yang memasarkan Scemblix akan menjalankan kajian untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Scemblix jangka panjang pada pesakit yang baru didiagnosis dengan Ph+ CML dalam fasa kronik.Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang perlu dipatuhi oleh profesional penjagaan kesihatan dan pesakit untuk penggunaan Scemblix yang selamat dan berkesan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej. Bagi semua ubat, data mengenai penggunaan Scemblix dipantau secara berterusan. Kesan sampingan yang disyaki dilaporkan dengan Scemblix dinilai dengan teliti dan sebarang tindakan yang perlu diambil untuk melindungi pesakit. Scemblix menerima kebenaran pemasaran yang sah di seluruh EU pada 25 Ogos 2022. Bulgaria (BG) (162.12 KB – PDF) español (ES) (143.73 KB – PDF) čeština (CS) (159.21 KB – PDF) dansk (DA) (140.24 KB – PDF)