Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht (EPAR) für Humanarzneimittel: Scemblix, Asciminib, Zulassungsdatum: 25.08.2022, Revision: 15, Status: Zugelassen

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Scemblix ist ein Krebsmedikament. Es wird zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML), einer Krebserkrankung der weißen Blutkörperchen, in der chronischen Phase eingesetzt (in dieser Phase schreitet die Erkrankung langsam voran und der Patient hat wenige oder keine Symptome). Es wird bei Erwachsenen angewendet, deren Krebs Philadelphia-Chromosom-positiv (Ph+) ist. Ph+ bedeutet, dass sich zwei Chromosomen des Patienten neu angeordnet und ein spezielles Chromosom, das Philadelphia-Chromosom, gebildet haben. Dieses Chromosom produziert ein Enzym (Protein) namens BCR::ABL1-Tyrosinkinase, das zur Entwicklung von Leukämie führt. Scemblix wird auch bei Erwachsenen mit Ph+ CML in der chronischen Phase angewendet, deren Krebszellen eine Mutation (Veränderung) namens T315I im Gen aufweisen, das das BCR::ABL1-Protein produziert, und die nicht von einer Behandlung mit dem Krebsmedikament Ponatinib profitieren oder diese nicht erhalten können. CML ist selten.Scemblix wurde am 24. März 2020 als „Orphan-Arzneimittel“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen) eingestuft. Scemblix enthält den Wirkstoff Asciminib. Scemblix ist verschreibungspflichtig und die Behandlung muss von einem Arzt begonnen werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von Leukämie hat. Das Arzneimittel ist als Tablette zur täglichen Einnahme erhältlich. Der Arzt kann die Behandlung unterbrechen oder die Dosis reduzieren, wenn bestimmte Nebenwirkungen auftreten. Die Behandlung kann abgebrochen werden, wenn ein Patient die reduzierte Dosis nicht verträgt. Weitere Informationen zur Anwendung von Scemblix finden Sie in der Packungsbeilage oder erhalten Sie von Ihrem Arzt oder Apotheker. Der Wirkstoff in Scemblix, Asciminib, ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor, d. h. er blockiert Enzyme, die als Tyrosinkinasen bekannt sind. Bei Ph+ CMLDer Körper produziert große Mengen abnormaler weißer Blutkörperchen. Scemblix blockiert spezifisch die Wirkung der von diesen Zellen produzierten Tyrosinkinase BCR::ABL1 und stoppt so deren Teilung und Wachstum. Der Nutzen von Scemblix wurde in einer Studie mit 233 Erwachsenen mit Ph+ CML in der chronischen Phase untersucht, die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt worden waren. In dieser Studie war Scemblix wirksamer als Bosutinib (ein weiterer Tyrosinkinase-Inhibitor). Nach 24 Wochen Behandlung zeigten 25 % (40 von 157) der mit Scemblix behandelten Patienten ein gutes molekulares Ansprechen (d. h. die Anzahl der Zellen mit dem BCR::ABL1-Gen war auf das 1.000-Fache des standardisierten Ausgangswerts gesunken), verglichen mit 13 % (10 von 76) der mit Bosutinib behandelten Patienten. Nach 96 Wochen Behandlung…38 % (59 von 157) der mit Scemblix behandelten Patienten und 16 % (12 von 76) der mit Bosutinib behandelten Patienten zeigten ein tiefes molekulares Ansprechen. Eine weitere Studie umfasste 405 Erwachsene mit neu diagnostizierter Ph+ CML in der chronischen Phase, die zuvor noch keine Behandlung erhalten hatten. In dieser Studie erhielten die Patienten entweder Scemblix oder einen anderen Tyrosinkinase-Inhibitor. Nach 48 Wochen Behandlung zeigten etwa 68 % (136 von 201) der mit Scemblix behandelten Patienten ein tiefes molekulares Ansprechen, verglichen mit etwa 49 % (100 von 204) der mit einem anderen Tyrosinkinase-Inhibitor behandelten Patienten. Eine dritte Studie umfasste 48 Erwachsene mit Ph+ CML in der chronischen Phase, deren Tumor die T315I-Mutation aufwies und die zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt worden waren. Von diesen Patienten zeigten 45 zu Beginn der Studie kein tiefes molekulares Ansprechen, 26 von ihnen waren zuvor mit einem anderen Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt worden. Ponatinib. Nach 24-wöchiger Behandlung mit Scemblix,Etwa 31 % (8 von 26) dieser Patienten erreichten ein gutes molekulares Ansprechen. Nach 96 Behandlungswochen lag dieser Wert bei etwa 35 % (9 von 26). In dieser Studie wurde Scemblix in einer fünffach höheren Dosis als bei Personen ohne die T315I-Mutation angewendet und nicht mit anderen Behandlungen verglichen. Studien mit Scemblix sind in den Bewertungsberichten des Arzneimittels detaillierter beschrieben. Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen von Scemblix finden Sie in der Packungsbeilage. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Scemblix (die mehr als 2 von 10 Behandelten betreffen können) gehören Muskel- und Gelenkschmerzen, Thrombozytopenie (niedrige Anzahl von Blutplättchen), Müdigkeit, Infektionen der oberen Atemwege (Nase und Rachen), Kopfschmerzen, Neutropenie (niedrige Anzahl von Neutrophilen, einer Art von weißen Blutkörperchen), Arthralgie (Gelenkschmerzen) und Durchfall.Weitere häufige Nebenwirkungen von Scemblix bei Personen mit der T315I-Mutation sind erhöhte Werte von Pankreas- und Leberenzymen (was auf eine Funktionsstörung der Bauchspeicheldrüse oder der Leber hindeuten kann), Übelkeit, Erbrechen und Husten. Einige Nebenwirkungen von Scemblix können schwerwiegend sein. Zu den häufigsten (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) gehören Pleuraerguss (Flüssigkeitsansammlung im Brustkorb), Infektionen der unteren Atemwege (z. B. Bronchitis oder Lungenentzündung), Thrombozytopenie, Pankreatitis (Entzündung der Bauchspeicheldrüse) und Fieber. Bei Personen mit der T315I-Mutation zählen zu den häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) Bauchschmerzen, Erbrechen, Infektionen der unteren Atemwege, Verstopfung, Kopfschmerzen, nicht-kardiale (nicht herzbedingte) Brustschmerzen und Pleuraerguss.Scemblix hat sich bei der Reduktion der Anzahl von Zellen mit dem BCR::ABL1-Gen bei Erwachsenen mit Ph+ CML in der chronischen Phase als wirksamer erwiesen als andere Tyrosinkinase-Inhibitoren. Auch bei Patienten mit Ph+ CML in der chronischen Phase, deren Krebszellen die Mutation T315I aufweisen, zeigte sich Scemblix in höherer Dosierung wirksam. Die Studie mit Patienten mit der T315I-Mutation umfasste jedoch nur eine geringe Patientenzahl und verglich Scemblix nicht mit Ponatinib, der zum Zeitpunkt der Studie für Patienten mit dieser Mutation zugelassenen Therapie. Daher konnte die Wirksamkeit von Scemblix bei Patienten mit der T315I-Mutation, die zuvor nicht mit Ponatinib behandelt worden waren, nicht abschließend beurteilt werden. Hinsichtlich der Sicherheit…Die Nebenwirkungen von Scemblix bei Personen ohne die T315I-Mutation ähneln denen anderer Arzneimittel dieser Klasse und gelten als beherrschbar. Für Patienten mit dieser Mutation, die eine deutlich höhere Dosis Scemblix benötigen als Patienten ohne diese Mutation, liegen nur begrenzte Sicherheitsdaten vor. Die Unsicherheiten bezüglich eines potenziell erhöhten Risikos von Nebenwirkungen bei dieser höheren Dosis sind jedoch in der Produktinformation beschrieben. Dort wird medizinischen Fachkräften empfohlen, diese Patienten engmaschig zu überwachen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat daher entschieden, dass der Nutzen von Scemblix die Risiken überwiegt und das Medikament in der EU zugelassen werden kann. Das Unternehmen, das Scemblix vermarktet, wird eine Studie durchführen, um die Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Scemblix bei Patienten mit neu diagnostizierter Ph+ CML in der chronischen Phase zu untersuchen.Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen für die sichere und wirksame Anwendung von Scemblix durch medizinisches Fachpersonal und Patienten sind in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage enthalten. Wie bei allen Arzneimitteln werden die Daten zur Anwendung von Scemblix kontinuierlich überwacht. Gemeldete Nebenwirkungen von Scemblix werden sorgfältig geprüft und alle erforderlichen Maßnahmen zum Schutz der Patienten ergriffen. Scemblix erhielt am 25. August 2022 eine EU-weite Zulassung. Bulgarisch (BG) (162,12 KB – PDF) Spanisch (ES) (143,73 KB – PDF) Tschechisch (CS) (159,21 KB – PDF) Dänisch (DA) (140,24 KB – PDF)