Ocho fármacos innovadores fueron aprobados por la FDA de EE. UU. en el primer semestre del año, lo que aporta nuevas opciones de tratamiento para áreas como el dolor, las infecciones y el cáncer. – cnpharm.com

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Ocho fármacos innovadores aprobados por la FDA de EE. UU. en el primer semestre del año, que ofrecen nuevos tratamientos para el dolor, las infecciones y el cáncer. Según la información pública disponible, entre el 1 de enero y el 27 de junio de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó 16 nuevos fármacos (véase la tabla para más detalles), de los cuales el 50 % eran fármacos innovadores con mecanismos de acción únicos. Suzetrigina (nombre comercial: Journavx): El primer fármaco con un mecanismo de acción novedoso para el tratamiento del dolor agudo en más de 20 años. El 30 de enero, la FDA de EE. UU. aprobó los comprimidos orales de suzetrigina, desarrollados por Vertex Pharmaceuticals, para el tratamiento del dolor agudo moderado a intenso en adultos. La suzetrigina es un inhibidor selectivo de NaV1.8 de administración oral que interviene en la vía de señalización del dolor mediante la inhibición selectiva de NaV1.8. En comparación con los opioides, este fármaco puede proporcionar mejores efectos analgésicos y evitar efectos secundarios como la adicción. Gepotidacina (nombre comercial: Blujepa): Un nuevo mecanismo de acción de antibiótico oral para el tratamiento de infecciones urinarias no complicadas El 25 de marzo, la FDA de EE. UU. aprobó Gepotidacina, desarrollada por GlaxoSmithKline (GSK), para el tratamiento de infecciones urinarias no complicadas en adultos y adolescentes mayores de 12 años. Gepotidacina inhibe de forma equilibrada dos topoisomerasas de tipo II diferentes, ejerciendo así actividad antibacteriana contra la mayoría de los patógenos objetivo, incluidas las cepas resistentes a los antibióticos existentes. Dado que el fármaco inhibe la actividad de ambas enzimas de forma equilibrada, las bacterias necesitan tener mutaciones en ambas enzimas simultáneamente para reducir significativamente su sensibilidad al fármaco; por lo tanto, se espera que la probabilidad de resistencia sea baja. Fitusiran (nombre comercial: Qfitlia): Una terapia de ARNip para el tratamiento de la hemofilia El 28 de marzo, la FDA de EE. UU. aprobó Fitusiran, una terapia de ARNip desarrollada por Sanofi, para la prevención o reducción de episodios hemorrágicos en pacientes de 12 años o más con hemofilia A y hemofilia B, independientemente de si presentan inhibidores de los factores de coagulación VIII o IX. Fitusiran actúa disminuyendo los niveles de antitrombina, lo que promueve la producción de trombina, restablece la hemostasia y previene las hemorragias. Este mecanismo de acción único permite que el fármaco se utilice para tratar diversos tipos de hemofilia, ampliando considerablemente su aplicación. En dos ensayos clínicos de fase III de Fitusiran, las inyecciones subcutáneas mensuales redujeron la tasa anualizada de hemorragias en un 90 %. En algunos pacientes, la frecuencia de administración pudo reducirse a una vez cada dos meses. Nipocalimab (nombre comercial: Imaavy: Bloqueador del receptor Fc neonatal para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada El 29 de abril, la FDA aprobó Nipocalimab, una terapia con anticuerpos desarrollada por Johnson & Johnson, para el tratamiento de adultos y niños mayores de 12 años con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK positivos para la miastenia gravis generalizada. Nipocalimab actúa uniéndose a los receptores Fc neonatales, impidiendo que los autoanticuerpos captados por las células vuelvan a entrar en el torrente sanguíneo y, por lo tanto, degradándolos dentro de las células. Esta terapia con anticuerpos es prometedora para el tratamiento de diversas enfermedades inmunitarias mediadas por autoanticuerpos. Avutometinib/Defactinib (nombre comercial: Avmapki Fakzynja Co-pack): Terapia combinada para el tratamiento del cáncer de ovario seroso de bajo grado recurrente con mutación KRAS El 8 de mayo, la FDA aprobó Avutometinib/Defactinib, una terapia combinada desarrollada por Verastem Oncology, para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de ovario seroso de bajo grado recurrente que han recibido terapia sistémica previa y cuyos tumores presentan una mutación KRAS. Avutometinib es un inhibidor de RAF/MEK que induce a MEK a formar complejos inactivos con ARAF, BRAF y CRAF, inhibiendo así eficazmente la vía de señalización RAS y potenciando los efectos antitumorales. Defactinib es un inhibidor selectivo de FAK y de su miembro de la familia Pyk2, que actúa sobre la transducción de señales entre el microambiente tumoral y las células cancerosas, y posee efectos inmunomoduladores y antimetástasis. Telisotuzumab vedotin (nombre comercial: Emrelis): Para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado, previamente tratado, con alta expresión de c-Met. El 14 de mayo, la FDA aprobó el conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) de AbbVie, Telisotuzumab vedotin, para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso, localmente avanzado o metastásico, con alta sobreexpresión de la proteína c-Met, que hayan recibido previamente terapia sistémica. Telisotuzumab vedotin es un inhibidor adyuvante (ADC) dirigido a c-Met, que utiliza el inhibidor de microtúbulos MMAE como agente tóxico. c-Met es una tirosina quinasa receptora sobreexpresada en diversos tumores, incluido el cáncer de pulmón de células no pequeñas. Acoltremon (nombre comercial: Tryptyr): Gotas oftálmicas de acción rápida para el ojo seco El 28 de mayo, la FDA de EE. UU. aprobó las gotas oftálmicas Acoltremon de Alcon para el tratamiento del ojo seco. Acoltremon es un agonista local del receptor TRPM8. Estudios han demostrado que la activación de TRPM8 estimula la señalización del nervio trigémino, promoviendo así la secreción de lágrimas naturales. En ensayos clínicos, se observó un aumento significativo en la secreción lagrimal el primer día de uso de Acoltremon, lo que demuestra su rápido inicio de acción. Gardacimab (nombre comercial: Andembry): Terapia dirigida a la fibroxifeno (FibroXII) para la prevención de los ataques de angioedema hereditario (AEH) El 16 de junio, la FDA aprobó Garadacimab, desarrollado por CSL, para la prevención de los ataques de AEH en adultos y niños mayores de 12 años. Garadacimab es un anticuerpo monoclonal contra la FibroXII (una proteína plasmática que desempeña un papel clave en los ataques de inflamación en pacientes con AEH). Inhibe específicamente la FibroXII, bloqueando así la cascada de liberación de cininas que conduce a la formación de edema. Al actuar sobre la FibroXII, Garadacimab puede bloquear la señalización de la cascada en las etapas iniciales de la reacción.