Trong nửa đầu năm nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt tám loại thuốc mới thuộc nhóm đầu tiên, mang đến những lựa chọn điều trị mới trong các lĩnh vực như giảm đau, nhiễm trùng và ung thư. – cnpharm.com

Noi dung day du cua bai viet

Tám loại thuốc đầu tiên thuộc nhóm thuốc mới được FDA Hoa Kỳ phê duyệt trong nửa đầu năm, mang đến những phương pháp điều trị mới cho chứng đau, nhiễm trùng và ung thư Theo thông tin công khai, từ ngày 1 tháng 1 đến ngày 27 tháng 6 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt 16 loại thuốc mới (xem bảng để biết chi tiết), trong đó 50% là thuốc đầu tiên thuộc nhóm thuốc mới với cơ chế tác dụng độc đáo. Suzetrigine (tên thương mại: Journavx): Thuốc có cơ chế tác dụng mới đầu tiên điều trị đau cấp tính trong hơn 20 năm Ngày 30 tháng 1, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt viên nén uống Suzetrigine do Vertex Pharmaceuticals phát triển để điều trị chứng đau cấp tính từ trung bình đến nặng ở người lớn. Suzetrigine là một chất ức chế NaV1.8 chọn lọc được dùng đường uống, can thiệp vào con đường truyền tín hiệu đau bằng cách ức chế chọn lọc NaV1.8. So với opioid, thuốc này có thể mang lại hiệu quả giảm đau tốt hơn đồng thời tránh được các tác dụng phụ như nghiện thuốc. Gepotidacin (tên thương hiệu: Blujepa): Một loại kháng sinh đường uống với cơ chế mới để điều trị nhiễm trùng đường tiết niệu không biến chứng Ngày 25 tháng 3, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Gepotidacin, do GlaxoSmithKline (GSK) phát triển, để điều trị nhiễm trùng đường tiết niệu không biến chứng ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. Gepotidacin ức chế hai loại topoisomerase loại II khác nhau một cách cân bằng, do đó phát huy hoạt tính kháng khuẩn chống lại hầu hết các tác nhân gây bệnh mục tiêu, bao gồm cả các chủng kháng thuốc kháng sinh hiện có. Vì thuốc ức chế hoạt động của cả hai enzyme một cách cân bằng, vi khuẩn cần phải có đột biến ở cả hai enzyme cùng lúc để giảm đáng kể độ nhạy cảm với thuốc, do đó khả năng kháng thuốc được dự đoán là thấp. Fitusiran (tên thương hiệu: Qfitlia): Liệu pháp siRNA để điều trị bệnh máu khó đông Ngày 28 tháng 3, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Fitusiran, một liệu pháp siRNA do Sanofi phát triển, để ngăn ngừa hoặc giảm các biến cố chảy máu ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A và máu khó đông B, bất kể họ có chất ức chế yếu tố đông máu VIII hoặc IX hay không. Fitusiran hoạt động bằng cách giảm mức antithrombin, do đó thúc đẩy sản xuất thrombin, cân bằng lại quá trình cầm máu và ngăn ngừa chảy máu. Cơ chế hoạt động độc đáo này cho phép thuốc được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh máu khó đông khác nhau, mở rộng đáng kể phạm vi ứng dụng của nó. Trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của Fitusiran, tiêm dưới da mỗi tháng một lần đã giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm xuống 90%. Ở một số bệnh nhân, tần suất sử dụng có thể giảm xuống còn hai tháng một lần. Nipocalimab (tên thương mại: Imaavy: Thuốc ức chế thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân Ngày 29 tháng 4, FDA đã phê duyệt Nipocalimab, một liệu pháp kháng thể do Johnson & Johnson phát triển, để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên có kháng thể kháng AChR và kháng MuSK dương tính đối với bệnh nhược cơ toàn thân. Nipocalimab hoạt động bằng cách liên kết với các thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh, ngăn chặn các kháng thể tự miễn được tế bào hấp thụ tái nhập vào máu, do đó làm suy giảm các kháng thể này bên trong tế bào. Liệu pháp kháng thể này hứa hẹn trong việc điều trị nhiều bệnh tự miễn dịch do kháng thể gây ra. Avutometinib/Defactinib (tên thương mại: Avmapki Fakzynja Co-pack): Liệu pháp kết hợp điều trị ung thư buồng trứng thể tuyến huyết thanh tái phát độ thấp có đột biến KRAS Ngày 8 tháng 5, FDA đã phê duyệt Avutometinib/Defactinib, một liệu pháp kết hợp do Verastem Oncology phát triển, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư buồng trứng thể tuyến huyết thanh tái phát độ thấp đã được điều trị toàn thân trước đó và có khối u mang đột biến KRAS. Avutometinib là chất ức chế RAF/MEK, kích thích MEK tạo thành các phức hợp không hoạt động với ARAF, BRAF và CRAF, từ đó ức chế hiệu quả con đường tín hiệu RAS và tăng cường tác dụng chống khối u. Defactinib là chất ức chế chọn lọc FAK và thành viên cùng họ Pyk2, nhắm mục tiêu vào quá trình truyền tín hiệu giữa môi trường vi mô khối u và tế bào ung thư, đồng thời có tác dụng điều hòa miễn dịch và chống di căn xâm lấn. Telisotuzumab vedotin (tên thương mại: Emrelis): Dùng để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến triển đã được điều trị trước đó với biểu hiện c-Met cao. Ngày 14 tháng 5, FDA đã phê duyệt thuốc liên hợp kháng thể-thuốc (ADC) Telisotuzumab vedotin của AbbVie để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ không vảy giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc di căn với biểu hiện quá mức protein c-Met cao, những người đã được điều trị toàn thân trước đó. Telisotuzumab vedotin là một chất ức chế bổ trợ (ADC) nhắm mục tiêu c-Met, sử dụng chất ức chế vi ống MMAE làm chất gây độc. c-Met là một kinase tyrosine thụ thể được biểu hiện quá mức trong nhiều khối u, bao gồm cả ung thư phổi không tế bào nhỏ. Acoltremon (tên thương mại: Tryptyr): Thuốc nhỏ mắt tác dụng nhanh điều trị khô mắt Ngày 28 tháng 5, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc nhỏ mắt Acoltremon của Alcon để điều trị khô mắt. Acoltremon là một chất chủ vận TRPM8 tại chỗ. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng việc kích hoạt TRPM8 kích thích tín hiệu thần kinh tam thoa, từ đó thúc đẩy sự tiết nước mắt tự nhiên. Trong các thử nghiệm lâm sàng, sự gia tăng đáng kể lượng nước mắt tiết ra đã được quan sát thấy ngay trong ngày đầu tiên sử dụng Acoltremon, chứng tỏ tác dụng nhanh chóng của thuốc. Gardacimab (tên thương mại: Andembry): Một liệu pháp nhắm mục tiêu vào FibroXII để phòng ngừa các cơn phù mạch di truyền (HAE) Ngày 16 tháng 6, FDA đã phê duyệt Garadacimab, do CSL phát triển, để phòng ngừa các cơn HAE ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Garadacimab là một kháng thể đơn dòng chống lại FibroXII (một protein huyết tương đóng vai trò quan trọng trong các cơn phù ở bệnh nhân HAE). Nó ức chế đặc hiệu FibroXII, do đó ngăn chặn chuỗi giải phóng kinin dẫn đến hình thành phù nề. Bằng cách nhắm mục tiêu vào FibroXII, Garadacimab có thể ngăn chặn tín hiệu của chuỗi phản ứng ở giai đoạn đầu của phản ứng.