Huit médicaments novateurs ont été approuvés par la FDA américaine au cours du premier semestre, offrant de nouvelles options thérapeutiques pour des affections telles que la douleur, les infections et le cancer. – cnpharm.com

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Huit médicaments novateurs approuvés par la FDA américaine au premier semestre: de nouvelles perspectives pour le traitement de la douleur, des infections et du cancer Selon les informations publiques disponibles, du 1er janvier au 27 juin 2025, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé 16 nouveaux médicaments (voir tableau pour plus de détails), dont 50 % étaient des médicaments novateurs dotés d’un mécanisme d’action unique. Suzetrigine (nom commercial: Journavx): Premier médicament à mécanisme d’action novateur pour le traitement de la douleur aiguë depuis plus de 20 ans Le 30 janvier, la FDA américaine a approuvé la suzetrigine, un comprimé oral développé par Vertex Pharmaceuticals, pour le traitement de la douleur aiguë modérée à sévère chez l’adulte. La suzetrigine est un inhibiteur sélectif du canal NaV1.8 administré par voie orale. Elle agit sur la voie de signalisation de la douleur en inhibant sélectivement le canal NaV1.8. Comparé aux opioïdes, ce médicament pourrait offrir une meilleure analgésie tout en évitant les effets secondaires tels que la dépendance. Gepotidacine (nom commercial: Blujepa): Un nouveau mécanisme d’action pour un antibiotique oral dans le traitement des infections urinaires non compliquées Le 25 mars, la FDA américaine a approuvé la gepotidacine, développée par GlaxoSmithKline (GSK), pour le traitement des infections urinaires non compliquées chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. La gepotidacine inhibe de façon équilibrée deux topoisomérases de type II différentes, exerçant ainsi une activité antibactérienne contre la plupart des agents pathogènes cibles, y compris les souches résistantes aux antibiotiques existants. Du fait de cette inhibition équilibrée de l’activité des deux enzymes, les bactéries doivent présenter simultanément des mutations dans les deux enzymes pour que leur sensibilité au médicament soit significativement réduite; par conséquent, le risque de résistance est considéré comme faible. Fitusiran (nom commercial: Qfitlia): Un traitement par siRNA contre l’hémophilie Le 28 mars, la FDA américaine a approuvé le Fitusiran, un traitement par siRNA développé par Sanofi, pour la prévention ou la réduction des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A et d’hémophilie B, qu’ils présentent ou non des inhibiteurs des facteurs de coagulation VIII ou IX. Le Fitusiran agit en diminuant les taux d’antithrombine, ce qui favorise la production de thrombine, rétablit l’hémostase et prévient les saignements. Ce mécanisme d’action unique permet d’utiliser ce médicament pour traiter différents types d’hémophilie, élargissant considérablement son champ d’application. Lors de deux essais cliniques de phase III, des injections sous-cutanées mensuelles de Fitusiran ont réduit le taux annuel de saignements de 90 %. Chez certains patients, la fréquence d’administration a pu être réduite à une injection tous les deux mois. Nipocalimab (nom commercial: Imaavy: Bloqueur du récepteur Fc néonatal pour le traitement de la myasthénie généralisée Le 29 avril, la FDA a approuvé le nipocalimab, une immunothérapie développée par Johnson & Johnson, pour le traitement des adultes et des enfants de 12 ans et plus atteints de myasthénie généralisée et présentant des anticorps anti-AChR et anti-MuSK. Le nipocalimab agit en se liant aux récepteurs Fc néonataux, empêchant ainsi les auto-anticorps internalisés par les cellules de retourner dans la circulation sanguine et entraînant leur dégradation intracellulaire. Cette immunothérapie est prometteuse pour le traitement de diverses maladies auto-immunes. Avutometinib/Defactinib (nom commercial: Avmapki Fakzynja Co-pack): Traitement combiné du cancer de l’ovaire séreux de bas grade récidivant porteur d’une mutation KRAS Le 8 mai, la FDA a approuvé l’Avutometinib/Defactinib, un traitement combiné développé par Verastem Oncology, pour le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’ovaire séreux de bas grade récidivant ayant déjà reçu un traitement systémique et dont les tumeurs présentent une mutation KRAS. L’Avutometinib est un inhibiteur de RAF/MEK qui induit la formation de complexes inactifs de MEK avec ARAF, BRAF et CRAF, inhibant ainsi efficacement la voie de signalisation RAS et renforçant les effets antitumoraux. Le Defactinib est un inhibiteur sélectif de FAK et de son homologue Pyk2, ciblant la transduction du signal entre le microenvironnement tumoral et les cellules cancéreuses. Il possède des effets immunomodulateurs et anti-métastatiques invasifs. Telisotuzumab vedotin (nom commercial: Emrelis): Traitement du cancer du poumon non à petites cellules avancé, ayant déjà reçu un traitement et présentant une forte expression de c-Met. Le 14 mai, la FDA a approuvé le conjugué anticorps-médicament (ADC) d’AbbVie, le telisotuzumab vedotin, pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules non épidermoïde localement avancé ou métastatique, présentant une forte surexpression de la protéine c-Met et ayant déjà reçu un traitement systémique. Le telisotuzumab vedotin est un inhibiteur adjuvant (ADC) ciblant c-Met, utilisant l’inhibiteur de microtubules MMAE comme agent cytotoxique. c-Met est une tyrosine kinase réceptrice surexprimée dans diverses tumeurs, notamment le cancer du poumon non à petites cellules. Acoltremon (nom commercial: Tryptyr): collyre à action rapide pour la sécheresse oculaire Le 28 mai, la FDA américaine a approuvé le collyre Acoltremon d’Alcon pour le traitement de la sécheresse oculaire. L'acoltrémone est un agoniste local du récepteur TRPM8. Des études ont montré que l'activation de ce récepteur stimule la transmission nerveuse par le nerf trijumeau, favorisant ainsi la sécrétion de larmes naturelles. Lors d'essais cliniques, une augmentation significative de la sécrétion lacrymale a été observée dès le premier jour de traitement par acoltrémone, démontrant sa rapidité d'action. Gardacimab (nom commercial: Andembry): Traitement ciblant la protéine FibroXII pour la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH). Le 16 juin, la FDA a approuvé le garadacimab, développé par CSL, pour la prévention des crises d'AOH chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. Le garadacimab est un anticorps monoclonal dirigé contre la protéine FibroXII (une protéine plasmatique jouant un rôle clé dans les crises d'œdème chez les patients atteints d'AOH). Il inhibe spécifiquement la protéine FibroXII, bloquant ainsi la cascade de libération de kinines responsable de la formation de l'œdème. En ciblant FibroXII, Garadacimab peut bloquer la signalisation de la cascade dans les stades initiaux de la réaction.