Lapan ubat pertama dalam kelasnya telah diluluskan oleh FDA AS pada separuh pertama tahun ini, membawa pilihan rawatan baharu kepada bidang seperti kesakitan, jangkitan dan kanser. – cnpharm.com

Kandungan penuh artikel

Lapan Ubat Pertama Dalam Kelas Diluluskan oleh FDA AS pada Separuh Pertama Tahun Ini, Membawa Rawatan Baharu untuk Rawatan Kesakitan, Jangkitan dan Kanser Menurut maklumat yang tersedia secara umum, dari 1 Januari hingga 27 Jun 2025, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS (FDA) meluluskan 16 ubat baharu (lihat jadual untuk butiran), yang mana 50% daripadanya adalah ubat pertama dalam kelas dengan mekanisme tindakan yang unik. Suzetrigine (nama dagangan: Journavx): Ubat Mekanisme Novel Pertama untuk Merawat Kesakitan Akut dalam Lebih 20 Tahun Pada 30 Januari, FDA AS meluluskan tablet oral Suzetrigine yang dibangunkan oleh Vertex Pharmaceuticals untuk rawatan kesakitan akut sederhana hingga teruk pada orang dewasa. Suzetrigine ialah perencat NaV1.8 terpilih yang diberikan secara oral yang campur tangan dalam laluan isyarat kesakitan dengan menghalang NaV1.8 secara terpilih. Berbanding dengan opioid, ubat ini mungkin memberikan kesan analgesik yang lebih baik sambil mengelakkan kesan sampingan seperti ketagihan. Gepotidacin (nama jenama: Blujepa): Mekanisme baharu antibiotik oral untuk rawatan jangkitan saluran kencing yang tidak rumit Pada 25 Mac, FDA A. S. meluluskan Gepotidacin, yang dibangunkan oleh GlaxoSmithKline (GSK), untuk rawatan jangkitan saluran kencing yang tidak rumit pada orang dewasa dan remaja berumur 12 tahun ke atas. Gepotidacin menghalang dua topoisomerase jenis II yang berbeza secara seimbang, sekali gus melaksanakan aktiviti antibakteria terhadap kebanyakan patogen sasaran, termasuk strain yang tahan terhadap antibiotik sedia ada. Oleh kerana ubat ini menghalang aktiviti kedua-dua enzim secara seimbang, bakteria perlu mempunyai mutasi dalam kedua-dua enzim secara serentak untuk mengurangkan kepekaannya terhadap ubat dengan ketara, oleh itu kemungkinan rintangan dijangka rendah. Fitusiran (nama jenama: Qfitlia): Terapi siRNA untuk rawatan hemofilia Pada 28 Mac, FDA A. S. telah meluluskan Fitusiran, terapi siRNA yang dibangunkan oleh Sanofi, untuk pencegahan atau pengurangan kejadian pendarahan pada pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A dan hemofilia B, tanpa mengira sama ada mereka mempunyai perencat faktor pembekuan VIII atau IX. Fitusiran berfungsi dengan menurunkan tahap antitrombin, sekali gus menggalakkan penghasilan trombin, mengimbangi semula hemostasis dan mencegah pendarahan. Mekanisme tindakan unik ini membolehkan ubat ini digunakan untuk merawat pelbagai jenis hemofilia, sekali gus meluaskan aplikasinya. Dalam dua ujian klinikal fasa III Fitusiran, suntikan subkutaneus sekali sebulan mengurangkan kadar pendarahan tahunan sebanyak 90%. Pada sesetengah pesakit, kekerapan pemberian boleh dikurangkan kepada sekali setiap dua bulan. Nipocalimab (nama dagangan: Imaavy: Penyekat Reseptor Fc Neonatal untuk Rawatan Miastenia Gravis Umum Pada 29 April, FDA telah meluluskan Nipocalimab, sejenis terapi antibodi yang dibangunkan oleh Johnson & Johnson, untuk rawatan orang dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan antibodi anti-AChR dan anti-MuSK positif untuk miastenia gravis umum. Nipocalimab berfungsi dengan mengikat reseptor Fc neonatal, menghalang autoantibodi yang diambil oleh sel daripada memasuki semula aliran darah, sekali gus merendahkan antibodi ini dalam sel. Terapi antibodi ini menjanjikan untuk merawat pelbagai penyakit imun yang dimediasi oleh autoantibodi. Avutometinib/Defactinib (nama dagangan: Avmapki Fakzynja Co-pack): Terapi Kombinasi untuk Rawatan Kanser Ovari Serosa Gred Rendah Berulang Mutan KRAS Pada 8 Mei, FDA telah meluluskan Avutometinib/Defactinib, terapi kombinasi yang dibangunkan oleh Verastem Oncology, untuk rawatan pesakit dewasa dengan kanser ovari serosa gred rendah berulang yang telah menerima terapi sistemik sebelum ini dan tumornya membawa mutasi KRAS. Avutometinib ialah perencat RAF/MEK yang mendorong MEK membentuk kompleks tidak aktif dengan ARAF, BRAF dan CRAF, sekali gus berkesan menghalang laluan isyarat RAS dan meningkatkan kesan anti-tumor. Defactinib ialah perencat terpilih FAK dan ahli keluarganya Pyk2, yang menyasarkan transduksi isyarat antara persekitaran mikro tumor dan sel kanser, dan mempunyai kesan imunomodulatori dan anti-invasif metastatik. Telisotuzumab vedotin (nama dagangan: Emrelis): Untuk rawatan kanser paru-paru bukan sel kecil peringkat lanjut yang telah dirawat sebelum ini dengan ekspresi c-Met yang tinggi. Pada 14 Mei, FDA meluluskan konjugat antibodi-ubat (ADC) AbbVie, Telisotuzumab vedotin, untuk rawatan pesakit dewasa dengan kanser paru-paru bukan sel kecil peringkat lanjut setempat atau metastatik dengan ekspresi berlebihan protein c-Met yang tinggi yang sebelum ini telah menerima terapi sistemik. Telisotuzumab vedotin ialah perencat adjuvan (ADC) yang menyasarkan c-Met, menggunakan perencat mikrotubul MMAE sebagai muatan ketoksikannya. c-Met ialah reseptor tirosin kinase yang diekspres secara berlebihan dalam pelbagai tumor, termasuk kanser paru-paru bukan sel kecil. Acoltremon (nama jenama: Tryptyr): Titisan mata bertindak pantas untuk mata kering Pada 28 Mei, FDA A. S. meluluskan titisan mata Alcon Acoltremon untuk rawatan mata kering. Acoltremon ialah agonis TRPM8 tempatan. Kajian telah menunjukkan bahawa pengaktifan TRPM8 merangsang isyarat saraf trigeminal, sekali gus menggalakkan rembesan air mata semula jadi. Dalam ujian klinikal, peningkatan ketara dalam rembesan air mata diperhatikan pada hari pertama penggunaan Acoltremon, menunjukkan permulaan tindakannya yang pantas. Gardacimab (nama dagangan: Andembry): Terapi yang disasarkan FibroXII untuk pencegahan serangan angioedema keturunan (HAE) Pada 16 Jun, FDA meluluskan Garadacimab, yang dibangunkan oleh CSL, untuk pencegahan serangan HAE pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. Garadacimab ialah antibodi monoklonal terhadap FibroXII (protein plasma yang memainkan peranan penting dalam serangan bengkak pada pesakit HAE). Ia secara khusus menghalang FibroXII, sekali gus menyekat lata pelepasan kinin yang membawa kepada pembentukan edema. Dengan mensasarkan FibroXII, Garadacimab boleh menyekat isyarat lata pada peringkat awal tindak balas.