Oito medicamentos inovadores foram aprovados pela FDA (Food and Drug Administration) dos EUA no primeiro semestre do ano, trazendo novas opções de tratamento para áreas como dor, infecção e câncer. – cnpharm.com

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Oito medicamentos inovadores aprovados pela FDA dos EUA no primeiro semestre do ano, trazendo novos tratamentos para dor, infecção e câncer De acordo com informações disponíveis publicamente, de 1º de janeiro a 27 de junho de 2025, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou 16 novos medicamentos (veja a tabela para detalhes), dos quais 50% eram medicamentos inovadores com mecanismos de ação únicos. Suzetrigina (nome comercial: Journavx): O primeiro medicamento com mecanismo de ação inovador para o tratamento da dor aguda em mais de 20 anos Em 30 de janeiro, a FDA dos EUA aprovou os comprimidos orais de suzetrigina, desenvolvidos pela Vertex Pharmaceuticals, para o tratamento da dor aguda moderada a intensa em adultos. A suzetrigina é um inibidor seletivo do receptor NaV1.8 administrado por via oral, que atua na via de sinalização da dor, inibindo seletivamente o NaV1.8. Comparado aos opioides, este medicamento pode proporcionar melhores efeitos analgésicos, evitando efeitos colaterais como dependência. Gepotidacina (nome comercial: Blujepa): Um novo mecanismo de ação de um antibiótico oral para o tratamento de infecções não complicadas do trato urinário. Em 25 de março, a FDA (Food and Drug Administration) dos EUA aprovou a gepotidacina, desenvolvida pela GlaxoSmithKline (GSK), para o tratamento de infecções não complicadas do trato urinário em adultos e adolescentes com 12 anos de idade ou mais. A gepotidacina inibe duas topoisomerases do tipo II de forma equilibrada, exercendo, assim, atividade antibacteriana contra a maioria dos patógenos-alvo, incluindo cepas resistentes aos antibióticos existentes. Como o medicamento inibe a atividade de ambas as enzimas de forma equilibrada, as bactérias precisam apresentar mutações em ambas as enzimas simultaneamente para reduzir significativamente sua sensibilidade ao medicamento; portanto, a probabilidade de resistência é considerada baixa. Fitusiran (nome comercial: Qfitlia): Uma terapia de siRNA para o tratamento da hemofilia Em 28 de março, a FDA (Food and Drug Administration) dos EUA aprovou o Fitusiran, uma terapia de siRNA desenvolvida pela Sanofi, para a prevenção ou redução de eventos hemorrágicos em pacientes com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A e hemofilia B, independentemente de apresentarem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. O Fitusiran atua reduzindo os níveis de antitrombina, promovendo assim a produção de trombina, reequilibrando a hemostasia e prevenindo sangramentos. Esse mecanismo de ação exclusivo permite que o medicamento seja usado para tratar vários tipos de hemofilia, ampliando consideravelmente sua aplicação. Em dois estudos clínicos de fase III com Fitusiran, injeções subcutâneas mensais reduziram a taxa anualizada de sangramento em 90%. Em alguns pacientes, a frequência de administração pôde ser reduzida para uma vez a cada dois meses. Nipocalimab (nome comercial: Imaavy: Bloqueador do Receptor Fc Neonatal para o Tratamento da Miastenia Gravis Generalizada Em 29 de abril, a FDA aprovou o Nipocalimab, uma terapia com anticorpos desenvolvida pela Johnson & Johnson, para o tratamento de adultos e crianças com 12 anos ou mais com anticorpos anti-AChR e anti-MuSK positivos para miastenia gravis generalizada. O Nipocalimab atua ligando-se aos receptores Fc neonatais, impedindo que os autoanticorpos captados pelas células retornem à corrente sanguínea, degradando-os assim dentro das células. Essa terapia com anticorpos é promissora para o tratamento de diversas doenças autoimunes mediadas por autoanticorpos. Avutometinibe/Defactinibe (nome comercial: Avmapki Fakzynja Co-pack): Terapia Combinada para o Tratamento de Câncer de Ovário Seroso de Baixo Grau Recorrente com Mutação KRAS Em 8 de maio, a FDA aprovou Avutometinibe/Defactinibe, uma terapia combinada desenvolvida pela Verastem Oncology, para o tratamento de pacientes adultas com câncer de ovário seroso de baixo grau recorrente que receberam terapia sistêmica prévia e cujos tumores apresentam mutação KRAS. O Avutometinibe é um inibidor de RAF/MEK que induz a formação de complexos inativos entre MEK e ARAF, BRAF e CRAF, inibindo efetivamente a via de sinalização RAS e potencializando os efeitos antitumorais. O Defactinibe é um inibidor seletivo de FAK e de seu membro da família Pyk2, atuando na transdução de sinal entre o microambiente tumoral e as células cancerígenas, e possui efeitos imunomoduladores e antimetastáticos invasivos. Telisotuzumab vedotin (nome comercial: Emrelis): Para o tratamento de câncer de pulmão de não pequenas células avançado, previamente tratado, com alta expressão de c-Met. Em 14 de maio, a FDA aprovou o conjugado anticorpo-fármaco (ADC) da AbbVie, Telisotuzumab vedotin, para o tratamento de pacientes adultos com câncer de pulmão de não pequenas células não escamoso, localmente avançado ou metastático, com alta superexpressão da proteína c-Met, que já receberam terapia sistêmica. O Telisotuzumab vedotin é um inibidor adjuvante (ADC) que tem como alvo o c-Met, utilizando o inibidor de microtúbulos MMAE como sua carga útil de toxicidade. O c-Met é uma tirosina quinase receptora superexpressa em vários tumores, incluindo o câncer de pulmão de não pequenas células. Acoltremon (nome comercial: Tryptyr): Colírio de ação rápida para olho seco Em 28 de maio, a FDA (Food and Drug Administration) dos EUA aprovou o colírio Acoltremon, da Alcon, para o tratamento da síndrome do olho seco. Acoltremon é um agonista local do TRPM8. Estudos demonstraram que a ativação do TRPM8 estimula a sinalização do nervo trigêmeo, promovendo assim a secreção de lágrimas naturais. Em ensaios clínicos, observou-se um aumento significativo na secreção lacrimal no primeiro dia de uso de Acoltremon, demonstrando seu rápido início de ação. Gardacimab (nome comercial: Andembry): Uma terapia direcionada ao FibroXII para a prevenção de crises de angioedema hereditário (AEH) Em 16 de junho, o FDA aprovou o Garadacimab, desenvolvido pela CSL, para a prevenção de crises de AEH em adultos e crianças com 12 anos de idade ou mais. O Garadacimab é um anticorpo monoclonal contra o FibroXII (uma proteína plasmática que desempenha um papel fundamental nas crises de edema em pacientes com AEH). Ele inibe especificamente o FibroXII, bloqueando assim a cascata de liberação de cininas que leva à formação de edema. Ao atingir o FibroXII, o Garadacimab pode bloquear a sinalização da cascata nos estágios iniciais da reação.