В первой половине года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило восемь новых препаратов, открывающих новые возможности лечения таких заболеваний, как боль, инфекции и рак. — cnpharm.com

Полный текст статьи

Восемь новых препаратов, впервые одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в первой половине года, открывают новые возможности для лечения боли, инфекций и рака Согласно общедоступной информации, с 1 января по 27 июня 2025 года FDA одобрило 16 новых препаратов (подробности см. в таблице), 50% из которых являются препаратами первого класса с уникальными механизмами действия. Сузетригин (торговое название: Journavx): первый препарат с новым механизмом действия для лечения острой боли за более чем 20 лет 30 января FDA США одобрило пероральные таблетки сузетригина, разработанные компанией Vertex Pharmaceuticals, для лечения острой боли средней и сильной степени у взрослых. Сузетригин — это пероральный селективный ингибитор NaV1.8, который вмешивается в сигнальный путь боли, избирательно ингибируя NaV1.8. По сравнению с опиоидами, этот препарат может обеспечить лучшее обезболивающее действие, избегая при этом побочных эффектов, таких как привыкание. Гепотидацин (торговое название: Blujepa): новый механизм действия перорального антибиотика для лечения неосложненных инфекций мочевыводящих путей 25 марта Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило гепотидацин, разработанный компанией GlaxoSmithKline (GSK), для лечения неосложненных инфекций мочевыводящих путей у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше. Гепотидацин сбалансированно ингибирует две различные топоизомеразы II типа, тем самым оказывая антибактериальное действие против большинства целевых патогенов, включая штаммы, устойчивые к существующим антибиотикам. Поскольку препарат сбалансированно ингибирует активность обоих ферментов, бактериям необходимо одновременно иметь мутации в обоих ферментах, чтобы значительно снизить их чувствительность к препарату, поэтому вероятность развития резистентности, как ожидается, будет низкой. Фитусиран (торговое название: Qfitlia): siRNA-терапия для лечения гемофилии 28 марта Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Фитусиран, siRNA-терапию, разработанную компанией Sanofi, для предотвращения или уменьшения кровотечений у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А и гемофилией В, независимо от наличия у них ингибиторов факторов свертывания VIII или IX. Фитусиран действует за счет снижения уровня антитромбина, тем самым стимулируя выработку тромбина, восстанавливая гемостаз и предотвращая кровотечения. Этот уникальный механизм действия позволяет использовать препарат для лечения различных типов гемофилии, значительно расширяя область его применения. В двух клинических исследованиях III фазы Фитусирана ежемесячные подкожные инъекции снизили годовую частоту кровотечений на 90%. У некоторых пациентов частоту введения можно было снизить до одного раза в два месяца. Нипокалимаб (торговое название: Имаави: блокатор Fc-рецепторов у новорожденных для лечения генерализованной миастении 29 апреля FDA одобрило нипокалимаб, антителосодержащую терапию, разработанную компанией Johnson & Johnson, для лечения взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с положительными антителами к AChR и MuSK при генерализованной миастении. Нипокалимаб действует, связываясь с Fc-рецепторами новорожденных, предотвращая повторное попадание аутоантител, поглощенных клетками, в кровоток, тем самым разрушая эти антитела внутри клеток. Эта антителосодержащая терапия перспективна для лечения различных аутоиммунных заболеваний, опосредованных аутоантителами. Авутометиниб/Дефактиниб (торговое название: Avmapki Fakzynja Co-pack): комбинированная терапия для лечения рецидивирующего низкодифференцированного серозного рака яичников с мутацией KRAS 8 мая FDA одобрило комбинированную терапию авутометинибом/дефактинибом, разработанную компанией Verastem Oncology, для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим низкодифференцированным серозным раком яичников, которые ранее получали системную терапию и чьи опухоли имеют мутацию KRAS. Авутометиниб является ингибитором RAF/MEK, который индуцирует образование неактивных комплексов MEK с ARAF, BRAF и CRAF, тем самым эффективно ингибируя сигнальный путь RAS и усиливая противоопухолевый эффект. Дефактиниб является селективным ингибитором FAK и его родственного белка Pyk2, воздействуя на передачу сигналов между микроокружением опухоли и раковыми клетками, и обладает иммуномодулирующим и противоопухолевым действием. Телисотузумаб ведотин (торговое название: Эмрелис): для лечения ранее леченного распространенного немелкоклеточного рака легких с высокой экспрессией c-Met. 14 мая FDA одобрило конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) компании AbbVie, телизотузумаб ведотин, для лечения взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких несквамозного типа с высокой гиперэкспрессией белка c-Met, которые ранее получали системную терапию. Телисотузумаб ведотин является адъювантным ингибитором (ADC), нацеленным на c-Met, с использованием ингибитора микротрубочек MMAE в качестве токсического вещества. c-Met — это рецепторная тирозин-киназа, гиперэкспрессируемая в различных опухолях, включая немелкоклеточный рак легких. Аколтремон (торговое название: Триптир): быстродействующие глазные капли от сухости глаз 28 мая Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило глазные капли «Аколтремон» компании Alcon для лечения сухости глаз. Аколтремон — местный агонист TRPM8. Исследования показали, что активация TRPM8 стимулирует передачу сигналов по тройничному нерву, тем самым способствуя секреции естественных слез. В клинических испытаниях значительное увеличение секреции слез наблюдалось уже в первый день применения Аколтремона, что демонстрирует его быстрое начало действия. Гардацимаб (торговое название: Андембри): терапия, направленная на фиброXII, для профилактики приступов наследственного ангиоэдема (НАЭ) 16 июня FDA одобрило Гарадацимаб, разработанный компанией CSL, для профилактики приступов НАЭ у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. Гарадацимаб — это моноклональное антитело против фиброXII (плазменного белка, играющего ключевую роль в приступах отека у пациентов с НАЭ). Он специфически ингибирует фиброXII, блокируя каскад высвобождения кининов, который приводит к образованию отека. Воздействуя на FibroXII, Гарадацимаб может блокировать передачу сигналов каскада на начальных стадиях реакции.