Dabrafenib y trametinib aprobados para el tratamiento de gliomas infantiles – The Brain Tumour Charity

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Esta es una decisión histórica que mejorará las opciones de tratamiento para niños que tienen gliomas de bajo y alto grado con una mutación BRAF V600E. La aprobación de este tratamiento marca el primer tratamiento nuevo en décadas. Tiene el potencial de mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los niños que enfrentan este devastador diagnóstico. Nos complace que el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) y el Consorcio Escocés de Medicamentos (SMC) hayan aprobado el uso de estos medicamentos en el NHS. ¡Es una noticia muy positiva para la comunidad de tumores cerebrales! Este anuncio se basa en muchos años de investigación, parte de la cual financiamos hace casi 20 años. También contó con la participación de nuestra fideicomisaria, Suki Sandhu, quien compartió su experiencia personal en la Evaluación Técnica del NICE. La organización benéfica ha sido una parte interesada registrada durante todo el proceso de evaluación.Dabrafenib y trametinib son fármacos conocidos como “bloqueadores del crecimiento del cáncer”. Actúan sobre las células tumorales que crecen y se multiplican de forma incontrolada como resultado de una mutación del ADN en el gen BRAF V600. Estos fármacos ayudan a ralentizar o detener el crecimiento de las células tumorales bloqueando las proteínas que hacen que las células crezcan y se multipliquen de forma incontrolada. Entre 30 y 60 niños al año en Inglaterra podrían ser elegibles para este tratamiento, que consiste en tomar comprimidos de dabrafenib dos veces al día y trametinib en forma líquida una vez al día. Los médicos estiman que la mutación BRAF V600E afecta al 15-20% de los gliomas pediátricos de bajo grado y entre el 5 y el 10% de los gliomas pediátricos de alto grado (1,2). Los ensayos clínicos muestran que la combinación de dabrafenib y trametinib es más eficaz que la radioterapia y la quimioterapia.y que tiene menos efectos secundarios tanto en niños con gliomas de bajo como de alto grado, lo que ayuda a los niños a vivir vidas más largas y mejores. NICE aprobó el tratamiento en abril de 2024, seguido de la aprobación del SMC en septiembre de 2024. El NHS ahora tiene que poner este tratamiento a disposición de los niños elegibles. Las aprobaciones en Inglaterra y Escocia son pasos importantes para garantizar la equidad de acceso para el Reino Unido. A menudo, las decisiones tomadas por NICE son adoptadas también por el Centro de Terapéutica y Toxicología de Gales en Gales. Pero le recomendamos que hable con su equipo de tratamiento sobre la elegibilidad y el acceso a este medicamento. Tratamiento para niños como Aaliyah La madre de Aaliyah, Amie, dijo: “Tres meses después de que comenzamos el ensayo, nos hicieron una resonancia magnética. Esa fue la primera vez que me sentí capaz de mirar las exploraciones. Cuando vi el antes y el después, ese fue probablemente el día en que me quité un gran peso de encima.No esperaba que se redujera tanto, sabía que habíamos tomado la decisión correcta. Bouffett, E, et al.(2023).‘Dabrafenib más Trametinib en glioma pediátrico con mutaciones BRAF V600’, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120. Enlace al artículo.Hargrave, D, et al.(2023).‘Ensayo de fase II de Dabrafenib más Trametinib en glioma pediátrico de alto grado con mutación BRAF V600 recidivante/refractario’. Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183. Enlace al artículo.Nos complace que NICE y el SMC hayan aprobado el primer tratamiento nuevo para tumores cerebrales pediátricos en décadas. Aunque esto solo afectará a una pequeña población, es de gran importancia para ellos y sus seres queridos y representa un verdadero progreso.Esperamos que este sea el primero de muchos tratamientos nuevos que garanticen que nuestra comunidad pueda vivir vidas más largas y mejores. Dra. Michele Afif – Directora Ejecutiva de The Brain Tumour Charity Aaliyah, 12,Aaliyah se unió al ensayo clínico TADPOLE-G en 2020, 12 meses después de haber sido puesta en observación por un tumor cerebral inoperable detectado tras un examen ocular rutinario. Este ensayo clínico evaluó la eficacia del tratamiento combinado con dabrafenib y trametinib contra gliomas infantiles de bajo y alto grado con una mutación BRAF V600E. Aaliyah está agradecida de haber podido recibir tratamiento en casa. También está orgullosa de haber formado parte del ensayo clínico, dirigido por investigadores del Great Ormond Street Hospital de Londres. Añadió: «Me siento orgullosa de haber formado parte de un ensayo que ha ayudado a otras personas, y estoy agradecida al equipo que me ha apoyado. Estoy muy contenta de que otros adolescentes y niños ahora puedan tomar las pastillas en lugar de quimioterapia, sin necesidad de formar parte de un ensayo.“Es algo muy importante de lo que haber formado parte y que marcará una verdadera diferencia”. Puedo simplemente tomar pastillas dos veces al día e ir al hospital cada pocos meses, en lugar de estar en el hospital para recibir quimioterapia. He podido empezar la escuela secundaria con mis amigos e ir a casi todas mis clases. También he podido estar en casa, en lugar de quedarme en el hospital para recibir tratamiento, y continuar con mis aficiones, como ser majorette”. Aaliyah Estamos encantados de que NICE y el SMC hayan aprobado el primer tratamiento nuevo para tumores cerebrales pediátricos en décadas. Aunque esto solo afectará a una pequeña población, es de enorme importancia para ellos y sus seres queridos y representa un verdadero progreso. Esperamos que este sea el primero de muchos tratamientos nuevos que garantizarán que nuestra comunidad pueda vivir vidas más largas y mejores”. Puedo simplemente tomar pastillas dos veces al día e ir al hospital cada pocos meses,En lugar de estar en el hospital recibiendo quimioterapia, he podido empezar la secundaria con mis amigos e ir a casi todas mis clases. También he podido estar en casa, en lugar de quedarme en el hospital para recibir tratamiento, y continuar con mis aficiones, como ser majorette.