Dabrafenib dan trametinib disetujui untuk mengobati glioma pada anak-anak – The Brain Tumour Charity

Isi Artikel Lengkap

Ini adalah keputusan penting yang akan meningkatkan pilihan pengobatan untuk anak-anak yang menderita glioma tingkat rendah dan tinggi dengan mutasi BRAF V600E. Persetujuan pengobatan ini menandai pengobatan baru pertama dalam beberapa dekade. Pengobatan ini berpotensi meningkatkan angka harapan hidup dan kualitas hidup bagi anak-anak yang menghadapi diagnosis yang menghancurkan ini. Kami senang bahwa National Institute for Health and Care Excellence (NICE) dan Scottish Medicines Consortium (SMC) telah menyetujui penggunaan obat-obatan ini di NHS. Ini adalah berita yang sangat positif bagi komunitas tumor otak! Pengumuman ini dibangun di atas penelitian selama bertahun-tahun, beberapa di antaranya kami danai hampir 20 tahun yang lalu. Hal ini juga melibatkan Wali Amanat kami, Suki Sandhu, yang berbagi pengalaman pribadinya pada Penilaian Teknis NICE. Lembaga amal ini telah menjadi pemangku kepentingan terdaftar selama proses penilaian.Dabrafenib dan trametinib adalah obat yang dikenal sebagai ‘penghambat pertumbuhan kanker’. Obat ini menargetkan sel tumor yang tumbuh dan berkembang biak secara tidak terkendali akibat mutasi DNA pada gen BRAF V600. Obat-obatan ini membantu memperlambat atau menghentikan pertumbuhan sel tumor dengan memblokir protein yang menyebabkan sel tumbuh dan berkembang biak secara tidak terkendali. Antara 30 dan 60 anak per tahun di Inggris dapat memenuhi syarat untuk perawatan ini yang melibatkan minum tablet dabrafenib dua kali sehari dan trametinib dalam bentuk cair sekali sehari. Para klinisi memperkirakan bahwa mutasi BRAF V600E memengaruhi 15-20% glioma tingkat rendah pediatrik dan antara lima dan 10% glioma tingkat tinggi pediatrik.(1,2). Uji klinis menunjukkan bahwa kombinasi dabrafenib dan trametinib lebih efektif daripada radioterapi dan kemoterapi.dan bahwa pengobatan ini memiliki efek samping yang lebih sedikit pada anak-anak dengan glioma tingkat rendah dan tinggi – membantu anak-anak untuk hidup lebih lama dan lebih baik. NICE menyetujui pengobatan ini pada April 2024, diikuti oleh persetujuan SMC pada September 2024. NHS sekarang harus menyediakan pengobatan ini untuk anak-anak yang memenuhi syarat. Persetujuan di Inggris dan Skotlandia merupakan langkah penting untuk memastikan kesetaraan akses bagi Inggris Raya. Seringkali, keputusan yang diambil oleh NICE juga diadopsi oleh All Wales Therapeutics and Toxicology Centre di Wales. Tetapi kami menyarankan Anda untuk berbicara dengan tim perawatan Anda tentang kelayakan dan akses ke obat ini. Pengobatan untuk anak-anak seperti Aaliyah. Ibu Aaliyah, Amie, mengatakan: “Tiga bulan setelah kami memulai uji coba, kami melakukan MRI. Itu adalah pertama kalinya saya merasa mampu melihat hasil pemindaian. Ketika saya melihat sebelum dan sesudahnya, itu mungkin hari di mana beban berat terangkat dari pundak saya.”Saya tidak menyangka ukurannya akan menyusut sebanyak itu, saya tahu kami telah membuat keputusan yang tepat.” Bouffett, E, dkk. (2023). ‘Dabrafenib ditambah Trametinib pada Glioma Pediatrik dengan Mutasi BRAF V600’, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120. Tautan ke makalah. Hargrave, D, dkk. (2023). ‘Uji Coba Fase II Dabrafenib Ditambah Trametinib pada Glioma Tingkat Tinggi Pediatrik Mutasi BRAF V600 yang Kambuh/Refrakter’. Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183. Tautan ke makalah. Kami sangat gembira bahwa NICE dan SMC telah menyetujui pengobatan baru pertama untuk tumor otak pediatrik dalam beberapa dekade. Meskipun ini hanya akan memengaruhi sebagian kecil populasi, ini sangat penting bagi mereka dan orang-orang terkasih mereka dan merupakan kemajuan nyata. Kami berharap ini akan menjadi yang pertama dari banyak pengobatan baru yang akan memastikan komunitas kami dapat hidup lebih lama dan lebih baik.” Dr. Michele Afif – CEO dari The Brain Tumour Charity Aaliyah, 12 tahun,Aaliyah bergabung dengan uji klinis TADPOLE-G pada tahun 2020, 12 bulan setelah menjalani ‘pengawasan dan menunggu’ untuk tumor otak yang tidak dapat dioperasi yang terdeteksi setelah pemeriksaan mata rutin. Uji klinis ini menilai seberapa efektif pengobatan kombinasi dabrafenib dan trametinib terhadap glioma anak-anak tingkat rendah dan tinggi dengan mutasi BRAF V600E. Aaliyah bersyukur karena dapat menjalani perawatan di rumah. Dia juga bangga telah menjadi bagian dari uji klinis yang dipimpin oleh para peneliti di Rumah Sakit Great Ormond Street di London. Dia menambahkan: “Saya merasa bangga karena telah menjadi bagian dari uji coba yang telah membantu orang lain, dan saya berterima kasih kepada tim yang telah mendukung saya. Saya sangat senang bahwa remaja dan anak-anak lain sekarang dapat mengonsumsi tablet ini sebagai pengganti kemoterapi, tanpa perlu menjadi bagian dari uji coba.”“Itu adalah hal yang sangat besar untuk menjadi bagian darinya dan akan membuat perbedaan nyata.” Saya hanya perlu minum tablet dua kali sehari dan pergi ke rumah sakit setiap beberapa bulan, daripada harus dirawat di rumah sakit untuk kemoterapi. Saya bisa memulai sekolah menengah bersama teman-teman saya dan mengikuti hampir semua pelajaran. Saya juga bisa berada di rumah, daripada tinggal di rumah sakit untuk perawatan, dan melanjutkan hobi saya seperti menjadi mayoret.” Aaliyah Kami sangat senang bahwa NICE dan SMC telah menyetujui pengobatan baru pertama untuk tumor otak anak dalam beberapa dekade. Meskipun ini hanya akan memengaruhi sebagian kecil populasi, ini sangat penting bagi mereka dan orang-orang yang mereka cintai dan merupakan kemajuan nyata. Kami berharap ini akan menjadi yang pertama dari banyak pengobatan baru yang akan memastikan komunitas kami dapat hidup lebih lama dan lebih baik.” Saya hanya perlu minum tablet dua kali sehari dan pergi ke rumah sakit setiap beberapa bulan,Daripada harus dirawat di rumah sakit untuk kemoterapi, saya bisa memulai sekolah menengah bersama teman-teman saya dan mengikuti hampir semua pelajaran. Saya juga bisa berada di rumah, daripada tinggal di rumah sakit untuk perawatan, dan melanjutkan hobi saya seperti menjadi mayoret.”