ダブラフェニブとトラメチニブが小児神経膠腫の治療薬として承認される – 脳腫瘍慈善団体

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これは、BRAF V600E変異を有する低悪性度および高悪性度神経膠腫の小児に対する治療選択肢を改善する画期的な決定です。この治療法の承認は、数十年ぶりの新しい治療法となります。この治療法は、この壊滅的な診断に直面している小児の生存率と生活の質を向上させる可能性を秘めています。国立医療技術評価機構（NICE）とスコットランド医薬品コンソーシアム（SMC）がこれらの薬剤のNHSでの使用を承認したことを嬉しく思います。これは脳腫瘍コミュニティにとって非常に良いニュースです。この発表は、私たちが約20年前に資金提供した研究を含む長年の研究に基づいています。また、NICE技術評価で個人的な経験を共有した当団体の理事であるスキ・サンドゥも関わっています。当慈善団体は、評価プロセス全体を通して登録利害関係者でした。ダブラフェニブとトラメチニブは「がん増殖阻害剤」として知られる薬剤です。これらの薬剤は、BRAF V600遺伝子のDNA変異の結果として制御不能に増殖している腫瘍細胞を標的とします。これらの薬剤は、細胞が制御不能に増殖する原因となるタンパク質を阻害することで、腫瘍細胞の増殖を遅らせたり止めたりするのに役立ちます。イングランドでは、年間30人から60人の子どもがこの治療の対象となる可能性があります。この治療では、ダブラフェニブ錠を1日2回、トラメチニブを液状で1日1回服用します。臨床医は、BRAF V600E変異が小児低悪性度神経膠腫の15～20％、小児高悪性度神経膠腫の5～10％に影響すると推定しています(1,2)。臨床試験では、ダブラフェニブとトラメチニブの併用が放射線療法や化学療法よりも効果的であることが示されています。また、低悪性度および高悪性度の神経膠腫の子供の両方で副作用が少なく、子供たちがより長くより良い生活を送れるようになることもわかっています。NICEは2024年4月にこの治療法を承認し、続いて2024年9月にSMCが承認しました。NHSは、対象となる子供にこの治療法を提供しなければなりません。イングランドとスコットランドでの承認は、英国における公平なアクセスを確保するための重要なステップです。多くの場合、NICEが下した決定は、ウェールズのオールウェールズ治療毒性センターでも採用されます。ただし、この薬の適格性とアクセスについては、治療チームにご相談されることをお勧めします。アリーヤのような子供の治療 アリーヤの母親、エイミーは次のように述べています。「治験を開始してから3か月後、MRI検査を受けました。スキャンを見ることができると感じたのはそれが初めてでした。治療前と治療後を見たとき、肩から大きな重荷が下ろされた日だったと思います。あんなに縮小するとは思っていなかった。正しい決断をしたと確信していた。 Bouffett, E, et al.(2023).「BRAF V600変異を有する小児神経膠腫に対するダブラフェニブとトラメチニブの併用療法」、The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120。論文へのリンク。Hargrave, D, et al.(2023).「再発/難治性BRAF V600変異を有する小児高悪性度神経膠腫に対するダブラフェニブとトラメチニブの併用療法の第II相試験」、Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183。論文へのリンク。NICEとSMCが数十年来初めて小児脳腫瘍に対する新しい治療法を承認したことを大変嬉しく思います。これは対象となる患者数は少ないものの、患者とその家族にとって非常に大きな意味を持ち、真の進歩を意味します。これが、多くの新しい治療法の第一歩となり、小児脳腫瘍の予防と治療の継続につながることを願っています。私たちのコミュニティはより長く、より良い生活を送ることができます。」ミシェル・アフィフ博士 – 脳腫瘍慈善団体のCEO アリヤ、12歳、アリヤさんは、定期的な眼科検査で発見された手術不能な脳腫瘍のため「経過観察」を命じられてから12か月後の2020年にTADPOLE-G臨床試験に参加しました。この臨床試験では、BRAF V600E変異を有する低悪性度および高悪性度の小児神経膠腫に対するダブラフェニブとトラメチニブの併用療法の有効性を評価しました。アリヤさんは、自宅で治療を受けることができたことに感謝しています。また、ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院の研究者らが主導する臨床試験に参加できたことを誇りに思っています。彼女はさらに、「他の人を助ける試験に参加できたことを誇りに思いますし、私をサポートしてくれたチームに感謝しています。他の10代の若者や子供たちが、試験に参加しなくても化学療法の代わりに錠剤を服用できるようになったことを本当に嬉しく思います」と付け加えました。「これは、参加できたことがとても大きなことで、本当に大きな違いを生むでしょう。」 「私は、化学療法を受けるために病院に行くのではなく、1日に2回錠剤を服用し、数か月に1回病院に行くだけで済むようになりました。友達と一緒に中学校に通い始め、ほとんどすべての授業に出席することができました。また、治療のために病院に滞在するのではなく、自宅で過ごすことができ、バトントワリングなどの趣味を続けることができました。」 アリヤ 「NICEとSMCが、数十年ぶりに小児脳腫瘍の新しい治療法を承認したことを大変嬉しく思います。これは、影響を受けるのはごく少数の患者だけですが、患者とその家族にとって非常に大きな意味を持ち、真の進歩を表しています。これが、私たちのコミュニティがより長く、より良い生活を送れるようにするための多くの新しい治療法の最初のものとなることを願っています。」 「私は、1日に2回錠剤を服用し、数か月に1回病院に行くだけで済むようになりました。入院して化学療法を受けるよりも、自宅で過ごす方がずっと良いです。友達と一緒に中学校に通い始め、ほとんどすべての授業に出席できています。また、治療のために病院に入院するのではなく、自宅で過ごすことができ、バトントワリングなどの趣味も続けることができています。