Dabrafenibe e trametinibe aprovados para o tratamento de gliomas infantis – The Brain Tumour Charity

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Esta é uma decisão histórica que melhorará as opções de tratamento para crianças com gliomas de baixo e alto grau com mutação BRAF V600E. A aprovação deste tratamento representa o primeiro novo tratamento em décadas. Ele tem o potencial de melhorar a sobrevida e a qualidade de vida de crianças que enfrentam esse diagnóstico devastador. Estamos satisfeitos que o Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) e o Consórcio Escocês de Medicamentos (SMC) tenham aprovado o uso desses medicamentos no NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido). É uma notícia muito positiva para a comunidade de pacientes com tumores cerebrais! Este anúncio se baseia em muitos anos de pesquisa, parte da qual financiamos há quase 20 anos. Também envolveu nossa administradora, Suki Sandhu, que compartilhou sua experiência pessoal na Avaliação Técnica do NICE. A instituição de caridade foi uma parte interessada registrada durante todo o processo de avaliação.O dabrafenibe e o trametinibe são medicamentos conhecidos como “bloqueadores do crescimento do câncer”. Eles têm como alvo as células tumorais que estão crescendo e se multiplicando descontroladamente como resultado de uma mutação no gene BRAF V600. Esses medicamentos ajudam a retardar ou interromper o crescimento das células tumorais, bloqueando as proteínas que fazem com que as células cresçam e se multipliquem descontroladamente. Entre 30 e 60 crianças por ano na Inglaterra podem ser elegíveis para esse tratamento, que envolve a administração de comprimidos de dabrafenibe duas vezes ao dia e trametinibe em forma líquida uma vez ao dia. Os médicos estimam que a mutação BRAF V600E afeta de 15 a 20% dos gliomas pediátricos de baixo grau e entre 5 e 10% dos gliomas pediátricos de alto grau. (1,2) Ensaios clínicos mostram que a combinação de dabrafenibe e trametinibe é mais eficaz do que a radioterapia e a quimioterapia,e que apresenta menos efeitos colaterais em crianças com gliomas de baixo e alto grau, ajudando-as a viver vidas mais longas e melhores. O NICE aprovou o tratamento em abril de 2024, seguido pela aprovação do SMC em setembro de 2024. O NHS agora precisa disponibilizar esse tratamento para crianças elegíveis. As aprovações na Inglaterra e na Escócia são passos importantes para garantir a equidade de acesso no Reino Unido. Muitas vezes, as decisões tomadas pelo NICE também são adotadas pelo All Wales Therapeutics and Toxicology Centre, no País de Gales. Mas recomendamos que você converse com sua equipe de tratamento sobre a elegibilidade e o acesso a este medicamento. Tratamento para crianças como Aaliyah. A mãe de Aaliyah, Amie, disse: “Três meses depois de iniciarmos o estudo clínico, fizemos uma ressonância magnética. Essa foi a primeira vez que me senti capaz de olhar para as imagens. Quando vi o antes e o depois, provavelmente foi o dia em que um enorme peso foi tirado dos meus ombros.”Eu não esperava que encolhesse tanto, mas sabia que tínhamos tomado a decisão certa.” Bouffett, E, et al. (2023). ‘Dabrafenib plus Trametinib in Pediatric Glioma with BRAF V600 Mutations’, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120. Link para o artigo. Hargrave, D, et al. (2023). ‘Phase II Trial of Dabrafenib Plus Trametinib in Relapsed/Refractory BRAF V600–Mutant Pediatric High-Grade Glioma’. Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183. Link para o artigo. Estamos muito satisfeitos com a aprovação, pelo NICE e pelo SMC, do primeiro novo tratamento para tumores cerebrais pediátricos em décadas. Embora isso afete apenas uma pequena parcela da população, é de enorme importância para eles e seus familiares e representa um progresso real. Esperamos que este seja o primeiro de muitos novos tratamentos que garantirão que nossa comunidade possa viver vidas mais longas e melhores.” Dra. Michele Afif – CEO da The Brain Tumour Charity Aaliyah, 12,Aaliyah ingressou no ensaio clínico TADPOLE-G em 2020, 12 meses após ser colocada em observação para um tumor cerebral inoperável detectado durante um exame oftalmológico de rotina. Este ensaio clínico avaliou a eficácia do tratamento combinado com dabrafenibe e trametinibe contra gliomas infantis de baixo e alto grau com mutação BRAF V600E. Aaliyah é grata por ter podido fazer o tratamento em casa. Ela também se orgulha de ter participado do ensaio clínico, liderado por pesquisadores do Great Ormond Street Hospital, em Londres. Ela acrescentou: “Sinto orgulho por ter participado de um ensaio que ajudou outras pessoas e sou grata à equipe que me apoiou. Estou muito feliz que outros adolescentes e crianças agora poderão receber os comprimidos em vez de quimioterapia, sem precisar participar de um ensaio clínico.””É muito importante ter participado disso e fará uma grande diferença.” Consigo tomar comprimidos duas vezes ao dia e ir ao hospital a cada poucos meses, em vez de ficar internada para fazer quimioterapia. Consegui começar o ensino médio com meus amigos e frequentar praticamente todas as minhas aulas. Também pude ficar em casa, em vez de ficar no hospital para tratamento, e continuar com meus hobbies, como ser majorette.” Aaliyah. “Estamos muito felizes que o NICE e o SMC tenham aprovado o primeiro novo tratamento para tumores cerebrais pediátricos em décadas. Embora isso afete apenas uma pequena parcela da população, é de enorme importância para eles e seus entes queridos e representa um progresso real. Esperamos que este seja o primeiro de muitos novos tratamentos que garantirão que nossa comunidade possa viver vidas mais longas e melhores.” Consigo tomar comprimidos duas vezes ao dia e ir ao hospital a cada poucos meses,Em vez de estar no hospital fazendo quimioterapia, pude começar o ensino médio com meus amigos e frequentar praticamente todas as minhas aulas. Também pude ficar em casa, em vez de ficar no hospital para o tratamento, e continuar com meus hobbies, como ser líder de torcida.”