Дабрафениб и траметиниб одобрены для лечения глиом у детей — Благотворительная организация по борьбе с опухолями головного мозга

Полное содержание статьи

Это знаковое решение, которое улучшит варианты лечения детей с глиомами низкой и высокой степени злокачественности, имеющими мутацию BRAF V600E. Одобрение этого метода лечения знаменует собой появление первого нового метода за последние десятилетия. Он потенциально может улучшить выживаемость и качество жизни детей, столкнувшихся с этим ужасным диагнозом. Мы рады, что Национальный институт здравоохранения и качества медицинской помощи (NICE) и Шотландский консорциум лекарственных средств (SMC) одобрили использование этих препаратов в рамках Национальной службы здравоохранения Великобритании (NHS). Это очень позитивная новость для сообщества, занимающегося лечением опухолей головного мозга! Это объявление основано на многолетних исследованиях, некоторые из которых мы финансировали почти 20 лет назад. В этом также приняла участие наш попечитель Суки Сандху, которая поделилась своим личным опытом на технической оценке NICE. Благотворительная организация была зарегистрированным заинтересованным лицом на протяжении всего процесса оценки.Дабрафениб и траметиниб — это препараты, известные как «блокаторы роста раковых клеток». Они воздействуют на опухолевые клетки, которые бесконтрольно растут и размножаются в результате мутации ДНК в гене BRAF V600. Эти препараты помогают замедлить или остановить рост опухолевых клеток, блокируя белки, которые вызывают неконтролируемый рост и размножение клеток. В Англии от 30 до 60 детей в год могут претендовать на это лечение, которое включает прием таблеток дабрафениба два раза в день и траметиниба в жидкой форме один раз в день. Клиницисты подсчитали, что мутация BRAF V600E поражает 15-20% детских низкозлокачественных глиом и от 5 до 10% детских высокозлокачественных глиом (1,2). Клинические исследования показывают, что комбинация дабрафениба и траметиниба более эффективна, чем лучевая и химиотерапия.и что у него меньше побочных эффектов как у детей с глиомами низкой, так и высокой степени злокачественности, что помогает детям жить дольше и лучше. NICE одобрил лечение в апреле 2024 года, а SMC — в сентябре 2024 года. Теперь NHS должна обеспечить доступ к этому лечению для детей, имеющих на это право. Одобрения в Англии и Шотландии являются важными шагами для обеспечения равного доступа к лечению в Великобритании. Часто решения, принятые NICE, также принимаются Всеваллийским центром терапии и токсикологии в Уэльсе. Но мы рекомендуем вам поговорить со своей лечащей командой о праве на получение этого лекарства и о доступе к нему. Лечение для детей, таких как Алия. Мама Алии, Эми, сказала: «Через три месяца после начала испытаний нам сделали МРТ. Это был первый раз, когда я почувствовала себя в состоянии посмотреть на снимки. Когда я увидела результаты до и после, это, вероятно, был день, когда с моих плеч свалился огромный груз».Я не ожидал, что оно так сильно уменьшится, я знал, что мы приняли правильное решение. Буффетт, Э. и др. (2023). «Дабрафениб плюс траметиниб при детской глиоме с мутациями BRAF V600», The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120. Ссылка на статью. Харгрейв, Д. и др. (2023). «Исследование II фазы дабрафениба плюс траметиниба при рецидивирующей/рефрактерной детской высокозлокачественной глиоме с мутацией BRAF V600». Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183. Ссылка на статью. Мы рады, что NICE и SMC одобрили первое за десятилетия новое лечение детских опухолей головного мозга. Хотя это затронет лишь небольшую группу пациентов, это имеет огромное значение для них и их близких и представляет собой реальный прогресс. Мы надеемся, что это будет первым из многих новых методов лечения. «Медицина, которая позволит нашему сообществу жить дольше и лучше». Доктор Мишель Афиф – генеральный директор благотворительной организации по борьбе с опухолями головного мозга. Аалия, 12 лет.Алия присоединилась к клиническому исследованию TADPOLE-G в 2020 году, через 12 месяцев после того, как ее поместили под наблюдение из-за неоперабельной опухоли головного мозга, обнаруженной во время планового осмотра глаз. В этом клиническом исследовании оценивалась эффективность комбинированного лечения дабрафенибом и траметинибом против низко- и высокозлокачественных глиом у детей с мутацией BRAF V600E. Алия благодарна за возможность получать лечение на дому. Она также гордится тем, что принимала участие в клиническом исследовании, проводимом исследователями из больницы Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне. Она добавила: «В каком-то смысле я горжусь тем, что была частью исследования, которое помогло другим людям, и я благодарна команде, которая меня поддерживала. Я очень рада, что другие подростки и дети теперь смогут принимать таблетки вместо химиотерапии, не участвуя в исследовании».«Это очень важное событие, в котором я принимала участие, и оно действительно изменит ситуацию к лучшему». Я могу принимать таблетки всего два раза в день и ездить в больницу каждые несколько месяцев, вместо того чтобы лежать в больнице на химиотерапии. Я смогла начать учиться в средней школе со своими друзьями и посещать практически все уроки. Я также смогла оставаться дома, вместо того чтобы оставаться в больнице на лечении, и продолжать заниматься своими хобби, такими как мажоретта». Алия: «Мы очень рады, что NICE и SMC одобрили первое за десятилетия новое лечение детских опухолей головного мозга. Хотя это затронет лишь небольшую группу населения, это имеет огромное значение для них и их близких и представляет собой реальный прогресс. Мы надеемся, что это будет первое из многих новых методов лечения, которые обеспечат нашему сообществу возможность жить дольше и лучше». Я могу принимать таблетки всего два раза в день и ездить в больницу каждые несколько месяцев.Вместо того чтобы лежать в больнице на химиотерапии, я смогла начать учиться в средней школе со своими друзьями и посещать практически все уроки. Также я смогла оставаться дома, а не в больнице на лечении, и продолжать заниматься своими хобби, такими как мажоретки.