Informe público europeo de evaluación (EPAR) de medicamentos para uso humano: Scemblix, asciminib, Fecha de autorización: 25/08/2022, Revisión: 15, Estado: Autorizado

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Scemblix es un medicamento contra el cáncer. Se utiliza para tratar la leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de los glóbulos blancos, en la fase crónica (cuando el cáncer se desarrolla lentamente y el paciente tiene pocos o ningún síntoma). Se utiliza en adultos cuyo cáncer es positivo para el cromosoma Filadelfia (Ph+). Ph+ significa que dos de los cromosomas del paciente se han reordenado y han formado un cromosoma especial llamado cromosoma Filadelfia. Este cromosoma produce una enzima (proteína) conocida como tirosina quinasa BCR:ABL1, que conduce al desarrollo de la leucemia. Scemblix también se utiliza en adultos con LMC Ph+ en la fase crónica cuyas células cancerosas tienen una mutación (cambio) llamada T315I en el gen que produce la proteína BCR:ABL1 y que no se benefician o no pueden recibir tratamiento con otro medicamento contra el cáncer llamado ponatinib. La LMC es rara,y Scemblix fue designado como un “medicamento huérfano” (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 24 de marzo de 2020. Scemblix contiene la sustancia activa asciminib. Inglés (EN) (157,63 KB – PDF) Scemblix: EPAR – Descripción general del medicamento Scemblix: EPAR – Plan de gestión de riesgos Scemblix solo se puede obtener con receta médica y el tratamiento debe ser iniciado por un médico con experiencia en el diagnóstico y tratamiento de la leucemia. El medicamento está disponible en forma de comprimidos para tomar por vía oral todos los días. El médico puede interrumpir el tratamiento o reducir la dosis si se producen ciertos efectos secundarios. El tratamiento puede suspenderse si un paciente no tolera el tratamiento con la dosis reducida. Para obtener más información sobre el uso de Scemblix, consulte el prospecto o póngase en contacto con su médico o farmacéutico. La sustancia activa de Scemblix, asciminib, es un inhibidor de la tirosina quinasa, lo que significa que bloquea las enzimas conocidas como tirosina quinasas. En la LMC Ph+,El cuerpo produce grandes cantidades de glóbulos blancos anormales. Scemblix bloquea específicamente la acción de la tirosina quinasa BCR: : ABL1 que producen estas células, y esto detiene su división y crecimiento. Los beneficios de Scemblix se evaluaron en un estudio en 233 adultos con LMC Ph+ en fase crónica que habían sido tratados previamente con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa. En este estudio, Scemblix fue más eficaz que bosutinib (otro inhibidor de la tirosina quinasa); después de 24 semanas de tratamiento, el 25% (40 de 157) de los pacientes que recibieron Scemblix tuvieron una respuesta molecular mayor (lo que significa que el número de células con el gen BCR: : ABL1 había disminuido a 1000 veces por debajo del valor basal estandarizado), en comparación con el 13% (10 de 76) de los pacientes que recibieron bosutinib. Después de 96 semanas de tratamiento,El 38% (59 de 157) de los pacientes tratados con Scemblix y el 16% (12 de 76) de los pacientes tratados con bosutinib presentaron una respuesta molecular mayor. Otro estudio incluyó a 405 adultos con LMC Ph+ de diagnóstico reciente en fase crónica que no habían recibido tratamiento previo. En el estudio, los pacientes recibieron Scemblix u otro inhibidor de la tirosina quinasa. Tras 48 semanas de tratamiento, alrededor del 68% (136 de 201) de los tratados con Scemblix presentaron una respuesta molecular mayor, en comparación con alrededor del 49% (100 de 204) de los tratados con otro inhibidor de la tirosina quinasa. Un tercer estudio incluyó a 48 adultos con LMC Ph+ en fase crónica cuyo cáncer presentaba la mutación T315I y que habían recibido previamente tratamiento con inhibidores de la tirosina quinasa. De estos pacientes, 45 no presentaron una respuesta molecular mayor al inicio del estudio, 26 de los cuales habían sido tratados previamente con ponatinib. 24 semanas de tratamiento con Scemblix,Alrededor del 31% (8 de 26) de estos pacientes habían logrado una respuesta molecular importante. Después de 96 semanas de tratamiento, esta cifra fue de alrededor del 35% (9 de 26). En este estudio, Scemblix se utilizó en una dosis 5 veces mayor que para las personas sin la mutación T315I y no se comparó con ningún otro tratamiento. Los estudios realizados con Scemblix se describen con más detalle en los informes de evaluación del medicamento. Para obtener la lista completa de efectos secundarios y restricciones con Scemblix, consulte el prospecto. Los efectos secundarios más comunes con Scemblix (que pueden afectar a más de 2 de cada 10 personas) incluyen dolor musculoesquelético (dolor en los músculos, articulaciones y huesos), trombocitopenia (niveles bajos de plaquetas en sangre), fatiga, infecciones de las vías respiratorias superiores (nariz y garganta), dolor de cabeza, neutropenia (niveles bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco), artralgia (dolor articular) y diarrea.Otros efectos secundarios comunes con Scemblix cuando se usa en personas con la mutación T315I incluyen niveles aumentados de enzimas pancreáticas y hepáticas (lo que puede sugerir una función anormal del páncreas o del hígado), náuseas (sensación de malestar), vómitos y tos. Algunos efectos secundarios con Scemblix pueden ser graves. Los más frecuentes (que pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas) incluyen derrame pleural (líquido alrededor de los pulmones), infecciones de las vías respiratorias inferiores (infecciones de los pulmones, como bronquitis o neumonía), trombocitopenia, pancreatitis (inflamación del páncreas) y fiebre. En personas con la mutación T315I, los efectos secundarios graves más frecuentes (que pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas) incluyen dolor abdominal (vientre), vómitos, infecciones de las vías respiratorias inferiores, estreñimiento, dolor de cabeza, dolor de pecho no cardíaco (no relacionado con el corazón) y derrame pleural.Se ha demostrado que Scemblix es más eficaz que otros inhibidores de la tirosina quinasa para reducir el número de células con el gen BCR: : ABL1 en adultos con LMC Ph+ en fase crónica. También se ha encontrado eficaz a una dosis más alta en personas con LMC Ph+ en fase crónica, cuyas células cancerosas tienen una mutación llamada T315I. Sin embargo, el estudio que involucró a personas con la mutación T315I solo incluyó un pequeño número de pacientes y no comparó Scemblix con ponatinib, que era el tratamiento aprobado en el momento del estudio para pacientes con esta mutación. Por lo tanto, no fue posible concluir sobre la eficacia de Scemblix en pacientes con la mutación T315I que no habían sido tratados previamente con ponatinib. En términos de seguridad,Los efectos secundarios de Scemblix en personas sin la mutación T315I son similares a los observados con otros medicamentos de esta clase y se consideran manejables. Para los pacientes con esta mutación, que requieren una dosis mucho mayor de Scemblix que aquellos sin esta mutación, existen datos de seguridad limitados. Sin embargo, las incertidumbres sobre un posible aumento del riesgo de efectos secundarios con esta dosis más alta se describen en la información del producto, junto con la recomendación a los profesionales sanitarios de considerar una estrecha monitorización de estos pacientes. Por lo tanto, la Agencia Europea de Medicamentos decidió que los beneficios de Scemblix son mayores que sus riesgos y que puede autorizarse su uso en la UE. La empresa que comercializa Scemblix llevará a cabo un estudio para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de Scemblix en pacientes recién diagnosticados con LMC Ph+ en fase crónica.Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales sanitarios y los pacientes para el uso seguro y eficaz de Scemblix se incluyen en el resumen de las características del producto y en el prospecto. Como ocurre con todos los medicamentos, los datos sobre el uso de Scemblix se monitorizan continuamente. Los efectos secundarios sospechados notificados con Scemblix se evalúan cuidadosamente y se toman las medidas necesarias para proteger a los pacientes. Scemblix recibió una autorización de comercialización válida en toda la UE el 25 de agosto de 2022.