Laporan penilaian publik Eropa (EPAR) untuk obat-obatan manusia: Scemblix, asciminib, Tanggal otorisasi: 25/08/2022, Revisi: 15, Status: Diotorisasi

Isi Artikel Lengkap

Scemblix adalah obat kanker. Obat ini digunakan untuk mengobati leukemia myeloid kronis (CML), kanker sel darah putih, pada fase ‘kronis’ (yaitu ketika kanker berkembang lambat dan pasien memiliki sedikit atau tanpa gejala). Obat ini digunakan pada orang dewasa yang kankernya ‘positif kromosom Philadelphia’ (Ph+). Ph+ berarti bahwa dua kromosom pasien telah tersusun ulang dan membentuk kromosom khusus yang disebut kromosom Philadelphia. Kromosom ini menghasilkan enzim (protein) yang dikenal sebagai tirosin kinase BCR::ABL1, yang menyebabkan perkembangan leukemia. Scemblix juga digunakan pada orang dewasa dengan CML Ph+ pada fase kronis yang sel kankernya memiliki mutasi (perubahan) yang disebut T315I pada gen yang menghasilkan protein BCR::ABL1 dan yang tidak mendapat manfaat dari atau tidak dapat menerima pengobatan dengan obat kanker lain yang disebut ponatinib. CML adalah penyakit langka.dan Scemblix ditetapkan sebagai ‘obat yatim piatu’ (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada tanggal 24 Maret 2020. Scemblix mengandung zat aktif asciminib. Bahasa Inggris (EN) (157,63 KB – PDF) Scemblix: EPAR – Gambaran umum obat Scemblix: EPAR – Rencana manajemen risiko Scemblix hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai oleh dokter yang berpengalaman dalam diagnosis dan pengobatan leukemia. Obat ini tersedia dalam bentuk tablet untuk diminum setiap hari. Dokter dapat menghentikan pengobatan atau mengurangi dosis jika terjadi efek samping tertentu. Pengobatan dapat dihentikan jika pasien tidak dapat mentolerir pengobatan dengan dosis yang dikurangi. Untuk informasi lebih lanjut tentang penggunaan Scemblix, lihat leaflet kemasan atau hubungi dokter atau apoteker Anda. Zat aktif dalam Scemblix, asciminib, adalah penghambat tirosin kinase, yang berarti bahwa ia memblokir enzim yang dikenal sebagai tirosin kinase. Pada CML Ph+,Tubuh memproduksi sejumlah besar sel darah putih abnormal. Scemblix secara khusus memblokir kerja tirosin kinase BCR: : ABL1 yang diproduksi oleh sel-sel ini, dan ini menghentikan pembelahan dan pertumbuhannya. Manfaat Scemblix dievaluasi dalam sebuah studi pada 233 orang dewasa dengan CML Ph+ dalam fase kronis yang sebelumnya diobati dengan dua atau lebih inhibitor tirosin kinase. Dalam studi ini, Scemblix lebih efektif daripada bosutinib (inhibitor tirosin kinase lainnya); setelah 24 minggu pengobatan, 25% (40 dari 157) pasien yang diberi Scemblix mengalami respons molekuler utama (artinya jumlah sel dengan gen BCR: : ABL1 telah menurun hingga 1.000 kali di bawah garis dasar standar), dibandingkan dengan 13% (10 dari 76) pasien yang diberi bosutinib. Setelah 96 minggu pengobatan,38% (59 dari 157) pasien yang diberi Scemblix dan 16% (12 dari 76) pasien yang diberi bosutinib menunjukkan respons molekuler utama. Studi lain melibatkan 405 orang dewasa dengan CML Ph+ yang baru didiagnosis dalam fase kronis yang belum menerima pengobatan sebelumnya. Dalam studi tersebut, pasien diberi Scemblix atau inhibitor tirosin kinase lainnya. Setelah 48 minggu pengobatan, sekitar 68% (136 dari 201) dari mereka yang diberi Scemblix menunjukkan respons molekuler utama dibandingkan dengan sekitar 49% (100 dari 204) dari mereka yang diberi inhibitor tirosin kinase lainnya. Studi ketiga melibatkan 48 orang dewasa dengan CML Ph+ dalam fase kronis yang kankernya memiliki mutasi T315I dan yang sebelumnya telah menjalani pengobatan inhibitor tirosin kinase. Dari pasien-pasien ini, 45 tidak menunjukkan respons molekuler utama pada awal studi, 26 di antaranya sebelumnya telah diobati dengan ponatinib. Setelah 24 perawatan selama beberapa minggu dengan Scemblix,Sekitar 31% (8 dari 26) pasien ini telah mencapai respons molekuler utama. Setelah 96 minggu pengobatan, angka ini sekitar 35% (9 dari 26). Dalam studi ini, Scemblix digunakan pada dosis 5 kali lebih tinggi daripada untuk orang tanpa mutasi T315I dan tidak dibandingkan dengan pengobatan lain. Studi yang dilakukan dengan Scemblix dijelaskan lebih rinci dalam laporan penilaian obat. Untuk daftar lengkap efek samping dan pembatasan penggunaan Scemblix, lihat leaflet kemasan. Efek samping yang paling umum dengan Scemblix (yang dapat memengaruhi lebih dari 2 dari 10 orang) meliputi nyeri muskuloskeletal (nyeri pada otot, sendi, dan tulang), trombositopenia (kadar trombosit darah rendah), kelelahan, infeksi saluran pernapasan atas (hidung dan tenggorokan), sakit kepala, neutropenia (kadar neutrofil rendah, sejenis sel darah putih), artralgia (nyeri sendi), dan diare.Efek samping umum lainnya dari Scemblix ketika digunakan pada orang dengan mutasi T315I meliputi peningkatan kadar enzim pankreas dan hati (yang mungkin menunjukkan fungsi pankreas atau hati yang abnormal), mual (merasa sakit), muntah, dan batuk. Beberapa efek samping Scemblix dapat serius. Yang paling sering terjadi (yang dapat memengaruhi hingga 1 dari 10 orang) meliputi efusi pleura (cairan di sekitar paru-paru), infeksi saluran pernapasan bawah (infeksi paru-paru, seperti bronkitis atau pneumonia), trombositopenia, pankreatitis (radang pankreas), dan demam. Pada orang dengan mutasi T315I, efek samping serius yang paling sering terjadi (yang dapat memengaruhi hingga 1 dari 10 orang) meliputi nyeri perut, muntah, infeksi saluran pernapasan bawah, sembelit, sakit kepala, nyeri dada non-kardiak (tidak berhubungan dengan jantung), dan efusi pleura.Scemblix telah terbukti lebih efektif daripada inhibitor tirosin kinase lainnya dalam mengurangi jumlah sel dengan gen BCR: : ABL1 pada orang dewasa dengan CML Ph+ dalam fase kronis. Obat ini juga ditemukan efektif pada dosis yang lebih tinggi pada orang dengan CML Ph+ fase kronis, yang sel kankernya memiliki mutasi yang disebut T315I. Namun, studi yang melibatkan orang dengan mutasi T315I hanya mencakup sejumlah kecil pasien dan tidak membandingkan Scemblix dengan ponatinib, yang merupakan pengobatan yang disetujui pada saat studi untuk pasien dengan mutasi ini. Oleh karena itu, tidak mungkin untuk menyimpulkan efektivitas Scemblix pada pasien dengan mutasi T315I yang belum pernah diobati dengan ponatinib sebelumnya. Dari segi keamanan,Efek samping Scemblix pada orang tanpa mutasi T315I serupa dengan yang terlihat pada obat lain dari kelas obat ini dan dianggap dapat dikelola. Untuk pasien dengan mutasi ini, yang membutuhkan dosis Scemblix yang jauh lebih tinggi daripada mereka yang tanpa mutasi ini, data keamanannya terbatas. Namun, ketidakpastian tentang potensi peningkatan risiko efek samping dengan dosis yang lebih tinggi ini dijelaskan dalam informasi produk, bersama dengan saran kepada para profesional kesehatan untuk mempertimbangkan pemantauan ketat terhadap pasien-pasien ini. Oleh karena itu, Badan Obat-obatan Eropa memutuskan bahwa manfaat Scemblix lebih besar daripada risikonya dan bahwa obat ini dapat diizinkan untuk digunakan di Uni Eropa. Perusahaan yang memasarkan Scemblix akan melakukan studi untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan jangka panjang Scemblix pada pasien yang baru didiagnosis dengan CML Ph+ dalam fase kronis.Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diikuti oleh tenaga kesehatan dan pasien untuk penggunaan Scemblix yang aman dan efektif telah disertakan dalam ringkasan karakteristik produk dan brosur kemasan. Seperti semua obat, data tentang penggunaan Scemblix terus dipantau. Efek samping yang diduga dilaporkan dengan Scemblix dievaluasi dengan cermat dan tindakan yang diperlukan diambil untuk melindungi pasien. Scemblix menerima izin pemasaran yang berlaku di seluruh Uni Eropa pada tanggal 25 Agustus 2022. Bahasa Bulgaria (BG) (162,12 KB – PDF) Bahasa Spanyol (ES) (143,73 KB – PDF) Bahasa Ceko (CS) (159,21 KB – PDF) Bahasa Denmark (DA) (140,24 KB – PDF)