Relatório Público Europeu de Avaliação de Medicamentos para Uso Humano (EPAR): Scemblix, asciminib, Data de autorização: 25/08/2022, Revisão: 15, Status: Autorizado

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Scemblix é um medicamento para o tratamento do câncer. É utilizado para tratar a leucemia mieloide crônica (LMC), um câncer das células brancas do sangue, na fase crônica (quando o câncer se desenvolve lentamente e o paciente apresenta poucos ou nenhum sintoma). É indicado para adultos cujo câncer é positivo para o cromossomo Filadélfia (Ph+). Ph+ significa que dois cromossomos do paciente se rearranjaram, formando um cromossomo especial chamado cromossomo Filadélfia. Esse cromossomo produz uma enzima (proteína) conhecida como tirosina quinase BCR:ABL1, que leva ao desenvolvimento da leucemia. Scemblix também é indicado para adultos com LMC Ph+ na fase crônica, cujas células cancerígenas apresentam uma mutação (alteração) chamada T315I no gene que produz a proteína BCR:ABL1 e que não estão se beneficiando ou não podem receber tratamento com outro medicamento para o câncer chamado ponatinibe. A LMC é rara.e o Scemblix foi designado como um “medicamento órfão” (um medicamento usado em doenças raras) em 24 de março de 2020. O Scemblix contém a substância ativa asciminibe. Inglês (EN) (157,63 KB – PDF) Scemblix: EPAR – Visão geral do medicamento Scemblix: EPAR – Plano de gerenciamento de riscos O Scemblix só pode ser obtido com receita médica e o tratamento deve ser iniciado por um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da leucemia. O medicamento está disponível em comprimidos para serem tomados por via oral todos os dias. O médico pode interromper o tratamento ou reduzir a dose se ocorrerem certos efeitos colaterais. O tratamento pode ser interrompido se o paciente não tolerar o tratamento com a dose reduzida. Para obter mais informações sobre o uso do Scemblix, consulte a bula ou entre em contato com seu médico ou farmacêutico. A substância ativa do Scemblix, o asciminibe, é um inibidor da tirosina quinase, o que significa que bloqueia enzimas conhecidas como tirosina quinases. Na LMC Ph+,O organismo produz um grande número de glóbulos brancos anormais. O Scemblix bloqueia especificamente a ação da tirosina quinase BCR::ABL1 produzida por essas células, interrompendo sua divisão e crescimento. Os benefícios do Scemblix foram avaliados em um estudo com 233 adultos com LMC Ph+ na fase crônica, previamente tratados com dois ou mais inibidores de tirosina quinase. Neste estudo, o Scemblix mostrou-se mais eficaz que o bosutinibe (outro inibidor de tirosina quinase); após 24 semanas de tratamento, 25% (40 de 157) dos pacientes que receberam Scemblix apresentaram uma resposta molecular maior (ou seja, o número de células com o gene BCR::ABL1 diminuiu para 1.000 vezes abaixo do nível basal padronizado), em comparação com 13% (10 de 76) dos pacientes que receberam bosutinibe. Após 96 semanas de tratamento,38% (59 de 157) dos pacientes que receberam Scemblix e 16% (12 de 76) dos pacientes que receberam bosutinib apresentaram uma resposta molecular maior. Outro estudo envolveu 405 adultos com LMC Ph+ recém-diagnosticada na fase crônica que não haviam recebido tratamento prévio. Nesse estudo, os pacientes receberam Scemblix ou outro inibidor da tirosina quinase. Após 48 semanas de tratamento, cerca de 68% (136 de 201) dos que receberam Scemblix apresentaram uma resposta molecular maior, em comparação com cerca de 49% (100 de 204) dos que receberam outro inibidor da tirosina quinase. Um terceiro estudo envolveu 48 adultos com LMC Ph+ na fase crônica, cujo câncer apresentava a mutação T315I e que haviam recebido tratamento prévio com inibidor da tirosina quinase. Desses pacientes, 45 não apresentaram uma resposta molecular maior no início do estudo, 26 dos quais haviam sido tratados anteriormente com ponatinibe. 24 semanas de tratamento com Scemblix,Aproximadamente 31% (8 de 26) desses pacientes alcançaram uma resposta molecular importante. Após 96 semanas de tratamento, esse número foi de cerca de 35% (9 de 26). Neste estudo, o Scemblix foi usado em uma dose 5 vezes maior do que a utilizada em pessoas sem a mutação T315I e não foi comparado a nenhum outro tratamento. Os estudos realizados com Scemblix são descritos com mais detalhes nos relatórios de avaliação do medicamento. Para obter a lista completa de efeitos colaterais e restrições do Scemblix, consulte a bula. Os efeitos colaterais mais comuns do Scemblix (que podem afetar mais de 2 em cada 10 pessoas) incluem dor musculoesquelética (dor nos músculos, articulações e ossos), trombocitopenia (baixos níveis de plaquetas no sangue), fadiga, infecções do trato respiratório superior (nariz e garganta), dor de cabeça, neutropenia (baixos níveis de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco), artralgia (dor nas articulações) e diarreia.Outros efeitos colaterais comuns do Scemblix em pessoas com a mutação T315I incluem aumento dos níveis de enzimas pancreáticas e hepáticas (o que pode sugerir funcionamento anormal do pâncreas ou do fígado), náuseas (enjoo), vômitos e tosse. Alguns efeitos colaterais do Scemblix podem ser graves. Os mais frequentes (que podem afetar até 1 em cada 10 pessoas) incluem derrame pleural (acúmulo de líquido ao redor dos pulmões), infecções do trato respiratório inferior (infecções pulmonares, como bronquite ou pneumonia), trombocitopenia, pancreatite (inflamação do pâncreas) e febre. Em pessoas com a mutação T315I, os efeitos colaterais graves mais frequentes (que podem afetar até 1 em cada 10 pessoas) incluem dor abdominal, vômitos, infecções do trato respiratório inferior, constipação, dor de cabeça, dor no peito não cardíaca e derrame pleural.O Scemblix demonstrou ser mais eficaz do que outros inibidores da tirosina quinase na redução do número de células com o gene BCR:ABL1 em ​​adultos com LMC Ph+ na fase crônica. Também se mostrou eficaz em doses mais elevadas em pessoas com LMC Ph+ na fase crônica, cujas células cancerígenas apresentam uma mutação denominada T315I. No entanto, o estudo envolvendo pessoas com a mutação T315I incluiu apenas um pequeno número de pacientes e não comparou o Scemblix com o ponatinibe, que era o tratamento aprovado na época do estudo para pacientes com essa mutação. Portanto, não foi possível concluir sobre a eficácia do Scemblix em pacientes com a mutação T315I que não haviam sido previamente tratados com ponatinibe. Em termos de segurança,Os efeitos colaterais do Scemblix em pessoas sem a mutação T315I são semelhantes aos observados com outros medicamentos desta classe e são considerados controláveis. Para pacientes com essa mutação, que necessitam de uma dose muito maior de Scemblix do que aqueles sem a mutação, os dados de segurança são limitados. No entanto, as incertezas sobre um possível aumento do risco de efeitos colaterais com essa dose mais alta são descritas na bula do produto, juntamente com a recomendação aos profissionais de saúde de considerarem o monitoramento rigoroso desses pacientes. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) decidiu, portanto, que os benefícios do Scemblix são maiores do que os riscos e que ele pode ser autorizado para uso na UE. A empresa que comercializa o Scemblix realizará um estudo para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo do Scemblix em pacientes recém-diagnosticados com LMC Ph+ na fase crônica.As recomendações e precauções a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes para o uso seguro e eficaz de Scemblix foram incluídas no resumo das características do produto e na bula. Como para todos os medicamentos, os dados sobre o uso de Scemblix são monitorados continuamente. Os efeitos colaterais suspeitos relatados com Scemblix são cuidadosamente avaliados e todas as medidas necessárias são tomadas para proteger os pacientes. Scemblix recebeu autorização de comercialização válida em toda a UE em 25 de agosto de 2022.