Gefitinib en combinación con Veneclav/Azacitidina para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3: resultados a largo plazo de la fase II – aml-hub.com

Gefitinib ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เป็นครั้งแรกในปี 2015 สำหรับการรักษาผู้ป่วยมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์ขนาดเล็กที่มีการกลายพันธุ์ของยีน EGFR เฉพาะเจาะจง

Gefitinib เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาในเดือนพฤศจิกายน 2018 ยานี้ออกฤทธิ์ต่อ FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) และการกลายพันธุ์ของยีนนี้ (รวมถึง FLT3-ITD และ FLT3-TKD เช่น D835Y, I836 เป็นต้น) ควรใช้ยาตามคำแนะนำของแพทย์อย่างเคร่งครัด

เวเนแคลร์เป็นยาที่ต้องมีใบสั่งแพทย์ ซึ่งออกฤทธิ์ต่อโปรตีน BCL-2 ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาเมื่อเดือนเมษายน 2559 ควรใช้ยานี้ตามคำแนะนำของแพทย์เท่านั้น

Gipritinib เป็นสารยับยั้ง FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) ที่มีฤทธิ์แรง ออกฤทธิ์จำเพาะ และเป็นยารับประทาน การอนุมัติ Gipritinib มาจากการทดลองทางคลินิกเฟส III แบบเปิดฉลาก สุ่ม และควบคุมหลายศูนย์ทั่วโลก ชื่อ ADMIRAL ซึ่งมีผู้ป่วย AML ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษาจำนวน 371 ราย ที่ตรวจพบการกลายพันธุ์ของ FLT3 ในเลือดหรือไขกระดูก ผู้ป่วยเหล่านี้ถูกสุ่มแบ่งกลุ่มในอัตราส่วน 2:1 เพื่อรับ Gipritinib หรือเคมีบำบัดแบบกู้ชีพ จุดประสงค์หลักของการศึกษา ADMIRAL คือ อัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) และอัตราการหายขาดอย่างสมบูรณ์ (CR/CRh) พร้อมกับการฟื้นตัวของระบบเลือดอย่างสมบูรณ์หรือบางส่วน ผลการศึกษานี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ที่มีชื่อเสียงอย่าง *The New England Journal of Medicine* (NEJM)

เวเนโทแคล็กซ์เป็นยาตัวแรกของโลกที่มีเป้าหมายเฉพาะเจาะจงที่โปรตีนบีเซลล์ลิมโฟมา-2 (BCL-2) BCL-2 มีบทบาทสำคัญในมะเร็งเม็ดเลือดบางชนิดหรือมะเร็งชนิดอื่นๆ โดยป้องกันการตายของเซลล์มะเร็ง (อะพอพโทซิส) เวเนโทแคล็กซ์ทำงานโดยการปิดกั้นโปรตีน BCL-2 จึงช่วยฟื้นฟูกระบวนการอะพอพโทซิส เวเนโทแคล็กซ์มีเป้าหมายที่จะยับยั้งการทำงานของ BCL-2 อย่างเลือกสรร ฟื้นฟูระบบการสื่อสารระหว่างเซลล์ และกระตุ้นให้เซลล์มะเร็งทำลายตัวเอง จึงบรรลุเป้าหมายในการรักษามะเร็ง