上半年美國FDA核准八款First-in-class藥物上市 疼痛、感染、癌症等治療領域迎來新療法 – cnpharm.com

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上半年美国FDA批准八款First-in-class药物上市 疼痛、感染、癌症等治疗领域迎来新疗法 根据公开信息， 2025年1月1日—6月27日， 美国食品药品管理局（FDA）共批准16款新药上市（详见表）， 其中同类首创（First-in-class）药物占比50%， 这些药物具有独特的作用机制。

Suzetrigine（商品名： Journavx）： 近20多年来首款用于治疗急性疼痛的新机制药物 1月30日， 美国FDA批准Vertex 制药开发的Suzetrigine口服片剂上市， 用于治疗成人中度至重度急性疼痛。 Suzetrigine是一种口服选择性NaV1.8抑制剂， 通过选择性抑制NaV1.8， 干预疼痛信号传导路径。

与阿片类药物相比， 该药物可能在提供更好镇痛效果的同时， 避免上瘾等副作用。 Gepotidacin（商品名： Blujepa）： 用于治疗单纯性尿路感染的新机制口服抗生素 3月25日， 美国FDA批准葛兰素史克（GSK）开发的Gepotidacin上市， 用于治疗单纯性尿路感染的成人及12岁以上青少年患者。

Gepotidacin能够均衡抑制两种不同的Ⅱ型拓扑异构酶， 从而对大多数目标病原体， 包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。 由于该药能够均衡抑制两种酶的活性， 细菌需要在两种酶上同时出现突变才能显著降低对该药的敏感性， 因此预期产生耐药性的可能性较低。

Fitusiran（商品名： Qfitlia）： 用于治疗血友病的siRNA疗法 3月28日， 美国FDA批准赛诺菲开发的siRNA疗法Fitusiran上市， 用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件， 无论他们体内是否含有凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ的抑制物。

Fitusiran通过降低抗凝血酶水平， 从而促进凝血酶生成， 重新平衡止血功能并预防出血。 这一独特的作用机制使该药可以用于治疗多种不同类型的血友病， 大大扩展了其应用范围。 在Fitusiran的两项Ⅲ期临床试验中， 只需每月一次皮下注射， 就可将患者的年化出血率降低90%。

在有些患者中， 给药次数可降低到每两个月一次。 Nipocalimab（商品名： Imaavy）： 用于治疗全身性重症肌无力的新生儿Fc受体阻断剂 4月29日， 美国FDA批准强生开发的抗体疗法Nipocalimab上市， 用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力成人与12岁以上儿童患者。

Nipocalimab通过结合新生儿Fc受体， 阻止被细胞摄入的自身抗体重新进入血液， 从而在细胞内降解这些抗体。 这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。

Avutometinib/Defactinib（商品名： Avmapki Fakzynja Co-pack）： 用于治疗KRAS突变型复发性低级别浆液性卵巢癌的组合疗法 5月8日， 美国FDA批准Verastem Oncology开发的组合疗法Avutometinib/ Defactinib上市， 用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者， 这些患者曾接受过系统性治疗并且其肿瘤携带KRAS突变。

Avutometinib是一种RAF/MEK抑制剂， 能够诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF形成非活性复合物， 从而高效抑制RAS信号通路， 增强抗肿瘤效应。 Defactinib为FAK及其家族成员Pyk2的选择性抑制剂， 靶向肿瘤微环境与癌细胞间的信号传导， 具有免疫调节与抗侵袭转移作用。

Telisotuzumab vedotin（商品名： Emrelis）： 用于治疗c-Met高表达经治晚期非小细胞肺癌 5月14日， 美国FDA批准艾伯维研发的抗体偶联药物（ADC）Telisotuzumab vedotin上市， 用于治疗具有高c-Met蛋白过度表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者， 这些患者此前已接受过系统性治疗。

Telisotuzumab vedotin是一款靶向c-Met的ADC， 以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷， c-Met是一种在包括非小细胞肺癌在内的多种肿瘤中过度表达的受体酪氨酸激酶。 Acoltremon（商品名： Tryptyr）： 快速起效的干眼症眼药水 5月28日， 美国FDA批准爱尔康的眼药水Acoltremon上市， 用于治疗干眼症。

Acoltremon是一款局部TRPM8激动剂， 研究显示， 激活TRPM8可刺激三叉神经信号传导， 从而促进天然泪液的分泌。 在临床试验中， Acoltremon自用药首日即可观察到泪液分泌的显著提升， 显示其快速起效特性。 Garadacimab（商品名： Andembry）： 用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的FⅫa靶向疗法 6月16日， 美国FDA批准CSL公司开发的Garadacimab上市， 用于预防成人和12岁及以上儿童患者HAE发作。

Garadacimab是一种抗FⅫa（一种在HAE患者肿胀发作中起关键作用的血浆蛋白）的单克隆抗体， 可特异性抑制FⅫa， 从而阻断导致水肿形成的激肽释放级联反应。 通过靶向FⅫa， Garadacimab能在反应最初阶段就阻断级联反应的信号传导。