ในช่วงครึ่งแรกของปี ยาใหม่ 8 ชนิดที่เป็นนวัตกรรมเป็นครั้งแรกได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ซึ่งนำเสนอทางเลือกการรักษาใหม่ในด้านต่างๆ เช่น อาการปวด การติดเชื้อ และมะเร็ง – cnpharm.com
上半年美国FDA批准八款First-in-class药物上市 疼痛、感染、癌症等治疗领域迎来新疗法 cnpharm.com
เนื้อหาบทความฉบับเต็ม
ยาใหม่ 8 ชนิดที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในช่วงครึ่งแรกของปี นำมาซึ่งการรักษาใหม่สำหรับอาการปวด การติดเชื้อ และมะเร็ง จากข้อมูลที่เปิดเผยต่อสาธารณะ ระหว่างวันที่ 1 มกราคม ถึง 27 มิถุนายน 2568 องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยาใหม่ 16 ชนิด (ดูรายละเอียดในตาราง) ซึ่ง 50% เป็นยาใหม่ที่มีกลไกการออกฤทธิ์เฉพาะตัว ซูเซทริจีน (ชื่อทางการค้า: Journavx): ยาที่มีกลไกการออกฤทธิ์ใหม่ตัวแรกสำหรับการรักษาอาการปวดเฉียบพลันในรอบกว่า 20 ปี เมื่อวันที่ 30 มกราคม องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยาเม็ดซูเซทริจีนชนิดรับประทานที่พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals สำหรับการรักษาอาการปวดเฉียบพลันระดับปานกลางถึงรุนแรงในผู้ใหญ่ ซูเซทริจีนเป็นยาที่รับประทานทางปากซึ่งเป็นสารยับยั้ง NaV1.8 แบบเลือกเฉพาะที่เข้าไปแทรกแซงในเส้นทางการส่งสัญญาณความเจ็บปวดโดยการยับยั้ง NaV1.8 อย่างเลือกเฉพาะ เมื่อเปรียบเทียบกับยาแก้ปวดกลุ่มโอปิออยด์ ยานี้อาจให้ผลในการบรรเทาอาการปวดได้ดีกว่า ในขณะเดียวกันก็หลีกเลี่ยงผลข้างเคียง เช่น การเสพติด เกโปไทดาซิน (ชื่อทางการค้า: บลูเจปา): กลไกการออกฤทธิ์ใหม่ของยาปฏิชีวนะชนิดรับประทานสำหรับการรักษาการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะที่ไม่ซับซ้อน เมื่อวันที่ 25 มีนาคม องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติเกโปไทดาซิน ซึ่งพัฒนาโดย GlaxoSmithKline (GSK) สำหรับการรักษาการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะที่ไม่ซับซ้อนในผู้ใหญ่และวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป เกโปไทดาซินยับยั้งเอนไซม์โทโปไอโซเมอเรสชนิดที่ 2 สองชนิดที่แตกต่างกันอย่างสมดุล จึงออกฤทธิ์ต้านเชื้อแบคทีเรียต่อเชื้อก่อโรคเป้าหมายส่วนใหญ่ รวมถึงสายพันธุ์ที่ดื้อต่อยาปฏิชีวนะที่มีอยู่ เนื่องจากยาจะยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ทั้งสองชนิดอย่างสมดุล แบคทีเรียจึงต้องมีการกลายพันธุ์ในเอนไซม์ทั้งสองชนิดพร้อมกันเพื่อลดความไวต่อยาอย่างมีนัยสำคัญ ดังนั้นโอกาสที่จะเกิดการดื้อยาจึงคาดว่าจะต่ำ ฟิตูซิแรน (ชื่อทางการค้า: Qfitlia): ยาบำบัดด้วย siRNA สำหรับรักษาโรคฮีโมฟิเลีย เมื่อวันที่ 28 มีนาคม องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติฟิตูซิแรน ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วย siRNA ที่พัฒนาโดยบริษัทซาโนฟี สำหรับการป้องกันหรือลดการเกิดเลือดออกในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคฮีโมฟิเลียเอและฮีโมฟิเลียบี โดยไม่คำนึงถึงว่าพวกเขามีสารยับยั้งปัจจัยการแข็งตัวของเลือด VIII หรือ IX หรือไม่ ฟิตูซิแรนทำงานโดยการลดระดับแอนติทรอมบิน ซึ่งจะส่งเสริมการผลิตทรอมบิน ปรับสมดุลการห้ามเลือด และป้องกันการเกิดเลือดออก กลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์นี้ทำให้ยาสามารถใช้รักษาโรคฮีโมฟิเลียได้หลายประเภท ซึ่งเป็นการขยายขอบเขตการใช้งานอย่างมาก ในการทดลองทางคลินิกเฟส III สองครั้งของฟิตูซิแรน การฉีดใต้ผิวหนังเดือนละครั้งช่วยลดอัตราการเกิดเลือดออกต่อปีได้ถึง 90% ในผู้ป่วยบางราย ความถี่ในการให้ยาอาจลดลงเหลือเดือนละครั้ง นิโปคาลิแมบ (ชื่อทางการค้า: Imaavy: ยาปิดกั้นตัวรับ Fc ในทารกแรกเกิดสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วไป เมื่อวันที่ 29 เมษายน องค์การอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยา Nipocalimab ซึ่งเป็นยาต้านแอนติบอดีที่พัฒนาโดย Johnson & Johnson สำหรับการรักษาผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีแอนติบอดีต่อต้าน AChR และแอนติบอดีต่อต้าน MuSK เป็นบวกสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วไป Nipocalimab ทำงานโดยการจับกับตัวรับ Fc ในทารกแรกเกิด ป้องกันไม่ให้แอนติบอดีที่ถูกดูดซึมโดยเซลล์กลับเข้าสู่กระแสเลือดอีกครั้ง จึงทำให้แอนติบอดีเหล่านี้ถูกทำลายภายในเซลล์ การรักษาด้วยแอนติบอดีนี้มีแนวโน้มที่ดีในการรักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องที่เกิดจากแอนติบอดีหลายชนิด อะวูโทเมทินิบ/ดีแฟกทินิบ (ชื่อทางการค้า: Avmapki Fakzynja Co-pack): การรักษาแบบผสมผสานสำหรับมะเร็งรังไข่ชนิดซีรัสเกรดต่ำที่กลับมาเป็นซ้ำและมีการกลายพันธุ์ของยีน KRAS เมื่อวันที่ 8 พฤษภาคม องค์การอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติอะวูโทเมทินิบ/ดีแฟกทินิบ ซึ่งเป็นการรักษาแบบผสมผสานที่พัฒนาโดย Verastem Oncology สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งรังไข่ชนิดซีรัสเกรดต่ำที่กลับมาเป็นซ้ำ ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดมาก่อน และเนื้องอกมีการกลายพันธุ์ของยีน KRAS อะวูโทเมทินิบเป็นสารยับยั้ง RAF/MEK ที่กระตุ้นให้ MEK สร้างสารประกอบที่ไม่ทำงานกับ ARAF, BRAF และ CRAF จึงยับยั้งวิถีการส่งสัญญาณ RAS ได้อย่างมีประสิทธิภาพและเพิ่มประสิทธิภาพในการต่อต้านเนื้องอก ดีแฟกทินิบเป็นสารยับยั้งแบบเลือกเฉพาะของ FAK และสมาชิกในกลุ่มเดียวกันคือ Pyk2 โดยมุ่งเป้าไปที่การส่งสัญญาณระหว่างสภาพแวดล้อมจุลภาคของเนื้องอกและเซลล์มะเร็ง และมีฤทธิ์ในการปรับภูมิคุ้มกันและต่อต้านการแพร่กระจายของมะเร็ง Telisotuzumab vedotin (ชื่อทางการค้า: Emrelis): สำหรับการรักษาโรคมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็กระยะลุกลามที่เคยได้รับการรักษามาก่อนและมีการแสดงออกของ c-Met ในระดับสูง เมื่อวันที่ 14 พฤษภาคม องค์การอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยา Telisotuzumab vedotin ซึ่งเป็นยาต้านมะเร็งแบบผสมผสาน (ADC) ของบริษัท AbbVie สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็กที่ไม่ใช่ชนิดสความัสระยะลุกลามเฉพาะที่หรือระยะแพร่กระจายที่มีการแสดงออกของโปรตีน c-Met ในระดับสูง และเคยได้รับการรักษาด้วยยาแบบทั่วร่างกายมาก่อน Telisotuzumab vedotin เป็นยาต้านมะเร็งแบบเสริม (ADC) ที่มุ่งเป้าไปที่ c-Met โดยใช้สารยับยั้งไมโครทิวบูล MMAE เป็นส่วนประกอบที่เป็นพิษ c-Met เป็นตัวรับไทโรซีนไคเนสที่มีการแสดงออกมากเกินไปในเนื้องอกต่างๆ รวมถึงมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก อะคอลเทรมอน (ชื่อทางการค้า: ทริปไทร์): ยาหยอดตาออกฤทธิ์เร็วสำหรับอาการตาแห้ง เมื่อวันที่ 28 พฤษภาคม องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยาหยอดตาอะคอลเทรมอนของบริษัทอัลคอน สำหรับรักษาอาการตาแห้งอะคอลเทรมอน (Acoltremon) เป็นสารกระตุ้น TRPM8 เฉพาะที่ การศึกษาแสดงให้เห็นว่าการกระตุ้น TRPM8 จะกระตุ้นการส่งสัญญาณของเส้นประสาทไตรเจมินัล ซึ่งส่งเสริมการหลั่งน้ำตาตามธรรมชาติ ในการทดลองทางคลินิก พบว่ามีการหลั่งน้ำตาเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในวันแรกของการใช้อะคอลเทรมอน แสดงให้เห็นถึงการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็ว การ์ดาซิแมบ (Gardacimab) (ชื่อทางการค้า: Andembry): การบำบัดที่มุ่งเป้าไปที่ FibroXII เพื่อป้องกันการกำเริบของโรคหลอดเลือดบวมทางพันธุกรรม (HAE) เมื่อวันที่ 16 มิถุนายน องค์การอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติการ์ดาซิแมบ ซึ่งพัฒนาโดย CSL สำหรับการป้องกันการกำเริบของ HAE ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป การ์ดาซิแมบเป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลที่ต่อต้าน FibroXII (โปรตีนในพลาสมาที่มีบทบาทสำคัญในการบวมในผู้ป่วย HAE) มันยับยั้ง FibroXII โดยเฉพาะ จึงปิดกั้นกระบวนการปล่อยคินินที่นำไปสู่การเกิดอาการบวม โดยการกำหนดเป้าหมายไปที่ FibroXII ยา Garadacimab สามารถยับยั้งการส่งสัญญาณของกระบวนการในระยะเริ่มต้นของปฏิกิริยาได้
Frequently Asked Questions
Which products are related to this article?
No strongly related product has been identified yet. The match updates automatically when the article or catalog changes.
How can I view the medicines discussed in this article?
Use the related product cards below the article to review available specifications, prices, product information, and reviews.
Does this article replace advice from a doctor or pharmacist?
No. This content is for general information and health education only. Follow the prescription and individual guidance provided by qualified healthcare professionals.
