Acht neuartige Medikamente wurden im ersten Halbjahr von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen und eröffnen neue Behandlungsmöglichkeiten in Bereichen wie Schmerz, Infektionen und Krebs. – cnpharm.com

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Acht innovative Medikamente von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA im ersten Halbjahr zugelassen – neue Therapieansätze für Schmerzen, Infektionen und Krebs Laut öffentlich zugänglichen Informationen hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA vom 1. Januar bis 27. Juni 2025 16 neue Medikamente zugelassen (siehe Tabelle für Details). 50 % davon sind innovative Medikamente mit einzigartigen Wirkmechanismen. Suzetrigin (Handelsname: Journavx): Das erste Medikament mit neuartigem Wirkmechanismus zur Behandlung akuter Schmerzen seit über 20 Jahren Am 30. Januar hat die FDA die von Vertex Pharmaceuticals entwickelten Suzetrigin-Tabletten zur oralen Einnahme für die Behandlung mäßiger bis starker akuter Schmerzen bei Erwachsenen zugelassen. Suzetrigin ist ein selektiver NaV1.8-Inhibitor zur oralen Einnahme, der in den Schmerzsignalweg eingreift, indem er NaV1.8 selektiv hemmt. Im Vergleich zu Opioiden kann dieses Medikament eine bessere Schmerzlinderung bei gleichzeitig geringerem Risiko für Nebenwirkungen wie Abhängigkeit bieten. Gepotidacin (Handelsname: Blujepa): Ein neuartiges orales Antibiotikum zur Behandlung unkomplizierter Harnwegsinfektionen Am 25. März erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Gepotidacin, entwickelt von GlaxoSmithKline (GSK), zur Behandlung unkomplizierter Harnwegsinfektionen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Gepotidacin hemmt zwei verschiedene Topoisomerasen vom Typ II in ausgewogener Weise und wirkt dadurch antibakteriell gegen die meisten Zielerreger, einschließlich Stämme, die gegen bestehende Antibiotika resistent sind. Da das Medikament die Aktivität beider Enzyme in ausgewogener Weise hemmt, müssen Bakterien Mutationen in beiden Enzymen gleichzeitig aufweisen, um ihre Empfindlichkeit gegenüber dem Medikament signifikant zu verringern. Daher ist die Wahrscheinlichkeit einer Resistenzentwicklung gering. Fitusiran (Handelsname: Qfitlia): Eine siRNA-Therapie zur Behandlung von Hämophilie Am 28. März erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Fitusiran, eine von Sanofi entwickelte siRNA-Therapie, zur Vorbeugung oder Reduktion von Blutungsereignissen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A und Hämophilie B, unabhängig davon, ob Inhibitoren der Gerinnungsfaktoren VIII oder IX vorliegen. Fitusiran senkt den Antithrombinspiegel, fördert dadurch die Thrombinproduktion, stellt das Gleichgewicht der Hämostase wieder her und beugt Blutungen vor. Dieser einzigartige Wirkmechanismus ermöglicht die Behandlung verschiedener Hämophilieformen und erweitert somit das Anwendungsgebiet erheblich. In zwei klinischen Phase-III-Studien mit Fitusiran reduzierten einmal monatliche subkutane Injektionen die jährliche Blutungsrate um 90 %. Bei einigen Patienten konnte die Verabreichungshäufigkeit auf einmal alle zwei Monate reduziert werden. Nipocalimab (Handelsname: Imaavy: Neonataler Fc-Rezeptor-Blocker zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis Am 29. April erteilte die FDA die Zulassung für Nipocalimab, eine von Johnson & Johnson entwickelte Antikörpertherapie, zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit positiven Anti-AChR- und Anti-MuSK-Antikörpern bei generalisierter Myasthenia gravis. Nipocalimab bindet an neonatale Fc-Rezeptoren und verhindert so, dass von Zellen aufgenommene Autoantikörper wieder in den Blutkreislauf gelangen. Dadurch werden diese Antikörper in den Zellen abgebaut. Diese Antikörpertherapie bietet vielversprechende Ansätze für die Behandlung verschiedener Autoantikörper-vermittelter Immunerkrankungen. Avutometinib/Defactinib (Handelsname: Avmapki Fakzynja Co-pack): Kombinationstherapie zur Behandlung von rezidivierendem, niedriggradigem serösem Ovarialkarzinom mit KRAS-Mutation Am 8. Mai erteilte die FDA die Zulassung für Avutometinib/Defactinib, eine von Verastem Oncology entwickelte Kombinationstherapie, zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen mit rezidivierendem, niedriggradigem serösem Ovarialkarzinom, die bereits eine systemische Therapie erhalten haben und deren Tumoren eine KRAS-Mutation aufweisen. Avutometinib ist ein RAF/MEK-Inhibitor, der MEK zur Bildung inaktiver Komplexe mit ARAF, BRAF und CRAF induziert. Dadurch wird der RAS-Signalweg effektiv gehemmt und die Antitumorwirkung verstärkt. Defactinib ist ein selektiver Inhibitor von FAK und dessen Familienmitglied Pyk2. Es hemmt die Signaltransduktion zwischen Tumormikroumgebung und Krebszellen und besitzt immunmodulatorische sowie antiinvasive und metastasenhemmende Eigenschaften. Telisotuzumab Vedotin (Handelsname: Emrelis): Zur Behandlung von vorbehandeltem, fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit hoher c-Met-Expression. Am 14. Mai erteilte die FDA die Zulassung für das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Telisotuzumab Vedotin von AbbVie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) ohne Plattenepithelkarzinom und hoher c-Met-Protein-Überexpression, die zuvor eine systemische Therapie erhalten haben. Telisotuzumab Vedotin ist ein Adjuvans-Inhibitor (ADC), der gegen c-Met gerichtet ist und den Mikrotubuli-Inhibitor MMAE als toxische Nutzlast verwendet. c-Met ist eine Rezeptor-Tyrosinkinase, die in verschiedenen Tumoren, einschließlich nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, überexprimiert wird. Acoltremon (Handelsname: Tryptyr): Schnell wirkende Augentropfen gegen trockene Augen Am 28. Mai erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für die Augentropfen Acoltremon von Alcon zur Behandlung trockener Augen. Acoltremon ist ein lokaler TRPM8-Agonist. Studien haben gezeigt, dass die Aktivierung von TRPM8 die Signalübertragung des Trigeminusnervs stimuliert und dadurch die Sekretion natürlicher Tränen fördert. In klinischen Studien wurde bereits am ersten Tag der Acoltremon-Anwendung ein signifikanter Anstieg der Tränensekretion beobachtet, was den schnellen Wirkungseintritt belegt. Gardacimab (Handelsname: Andembry): Eine FibroXII-gerichtete Therapie zur Prävention von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) Am 16. Juni erteilte die FDA die Zulassung für Garadacimab, entwickelt von CSL, zur Prävention von HAE-Anfällen bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren. Garadacimab ist ein monoklonaler Antikörper gegen FibroXII (ein Plasmaprotein, das eine Schlüsselrolle bei Schwellungsanfällen von HAE-Patienten spielt). Er hemmt spezifisch FibroXII und blockiert dadurch die Kinin-Freisetzungskaskade, die zur Ödembildung führt. Durch die gezielte Hemmung von FibroXII kann Garadacimab die Signalgebung der Kaskade in den Anfangsstadien der Reaktion blockieren.