Dabrafenib und Trametinib zur Behandlung von Gliomen im Kindesalter zugelassen – The Brain Tumour Charity

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Dies ist eine wegweisende Entscheidung, die die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit niedrig- und hochgradigen Gliomen und einer BRAF-V600E-Mutation verbessern wird. Die Zulassung dieser Therapie ist die erste neue Behandlungsmethode seit Jahrzehnten. Sie hat das Potenzial, das Überleben und die Lebensqualität von Kindern mit dieser verheerenden Diagnose zu verbessern. Wir freuen uns sehr, dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) und das Scottish Medicines Consortium (SMC) die Anwendung dieser Medikamente im Rahmen des NHS genehmigt haben. Das sind großartige Neuigkeiten für die Hirntumor-Community! Diese Ankündigung baut auf jahrelanger Forschung auf, von der wir einige vor fast 20 Jahren finanziert haben. Auch unsere Treuhänderin Suki Sandhu war beteiligt und teilte ihre persönlichen Erfahrungen bei der technischen Bewertung durch das NICE. Die Wohltätigkeitsorganisation war während des gesamten Bewertungsprozesses als Interessengruppe registriert.Dabrafenib und Trametinib sind sogenannte „Krebswachstumshemmer“. Sie wirken gegen Tumorzellen, die aufgrund einer DNA-Mutation im BRAF-V600-Gen unkontrolliert wachsen und sich vermehren. Diese Medikamente verlangsamen oder stoppen das Tumorwachstum, indem sie Proteine ​​blockieren, die für das unkontrollierte Wachstum und die Vermehrung der Zellen verantwortlich sind. In England kommen jährlich 30 bis 60 Kinder für diese Behandlung infrage, die die zweimal tägliche Einnahme von Dabrafenib-Tabletten und einmal täglich die Einnahme von Trametinib in flüssiger Form umfasst. Kliniker schätzen, dass die BRAF-V600E-Mutation 15–20 % der niedriggradigen Gliome und 5–10 % der hochgradigen Gliome bei Kindern betrifft (1,2). Klinische Studien zeigen, dass die Kombination von Dabrafenib und Trametinib wirksamer ist als Radio- und Chemotherapie.und dass es bei Kindern mit niedrig- und hochgradigen Gliomen weniger Nebenwirkungen hat – was Kindern zu einem längeren und besseren Leben verhilft. NICE genehmigte die Behandlung im April 2024, gefolgt von der SMC-Genehmigung im September 2024. Der NHS muss diese Behandlung nun berechtigten Kindern zur Verfügung stellen. Die Genehmigungen in England und Schottland sind wichtige Schritte, um einen gleichberechtigten Zugang für Großbritannien zu gewährleisten. Oft werden Entscheidungen von NICE auch vom All Wales Therapeutics and Toxicology Centre in Wales übernommen. Wir empfehlen Ihnen jedoch, mit Ihrem Behandlungsteam über die Berechtigung und den Zugang zu diesem Medikament zu sprechen. Behandlung für Kinder wie Aaliyah. Aaliyahs Mutter, Amie, sagte: „Drei Monate nach Beginn der Studie wurde ein MRT gemacht. Das war das erste Mal, dass ich mir die Aufnahmen ansehen konnte. Als ich die Vorher-Nachher-Bilder sah, fiel mir ein riesiger Stein vom Herzen.“Ich hatte nicht erwartet, dass es so stark schrumpfen würde, ich wusste, wir hatten die richtige Entscheidung getroffen.“ Bouffett, E., et al. (2023). „Dabrafenib plus Trametinib in Pediatric Glioma with BRAF V600 Mutations“, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108–1120. Link zum Artikel. Hargrave, D., et al. (2023). „Phase II Trial of Dabrafenib Plus Trametinib in Relapsed/Refractory BRAF V600–Mutant Pediatric High-Grade Glioma“, Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174–5183. Link zum Artikel. Wir freuen uns sehr, dass NICE und das SMC die erste neue Behandlung für pädiatrische Hirntumoren seit Jahrzehnten zugelassen haben. Auch wenn dies nur eine kleine Patientengruppe betrifft, ist es von enormer Bedeutung für die Betroffenen und ihre Angehörigen und stellt einen echten Fortschritt dar. Wir hoffen, dass dies der Auftakt zu vielen neuen Behandlungen sein wird, die dazu beitragen, dass unsere Patienten länger und besser leben können. Dr. Michele Afif – Geschäftsführerin der Wohltätigkeitsorganisation „The Brain Tumour Charity“; Aaliyah, 12 JahreAaliyah nahm 2020 an der klinischen Studie TADPOLE-G teil, zwölf Monate nachdem bei ihr aufgrund eines inoperablen Hirntumors, der im Rahmen einer routinemäßigen Augenuntersuchung festgestellt worden war, eine Beobachtungsphase begonnen hatte. In dieser Studie wurde die Wirksamkeit einer Kombinationstherapie mit Dabrafenib und Trametinib gegen niedrig- und hochgradige Gliome im Kindesalter mit einer BRAF-V600E-Mutation untersucht. Aaliyah ist dankbar, dass sie die Behandlung zu Hause erhalten konnte. Sie ist außerdem stolz darauf, Teil dieser klinischen Studie gewesen zu sein, die von Forschern des Great Ormond Street Hospital in London geleitet wurde. Sie fügte hinzu: „Ich bin in gewisser Weise stolz darauf, an einer Studie teilgenommen zu haben, die anderen Menschen geholfen hat, und ich bin dem Team, das mich unterstützt hat, sehr dankbar. Ich freue mich sehr, dass nun auch andere Jugendliche und Kinder die Tabletten anstelle einer Chemotherapie erhalten können, ohne an einer Studie teilnehmen zu müssen.“„Es ist eine großartige Sache, daran beteiligt gewesen zu sein, und es wird wirklich etwas verändern.“ Ich kann jetzt einfach zweimal täglich Tabletten nehmen und alle paar Monate ins Krankenhaus gehen, anstatt für eine Chemotherapie im Krankenhaus zu sein. Ich konnte mit meinen Freunden die weiterführende Schule besuchen und fast alle meine Unterrichtsstunden besuchen. Ich konnte auch zu Hause sein, anstatt für die Behandlung im Krankenhaus zu bleiben, und meinen Hobbys wie Majorette nachgehen.“ Aaliyah. Wir freuen uns sehr, dass NICE und das SMC die erste neue Behandlung für pädiatrische Hirntumore seit Jahrzehnten zugelassen haben. Obwohl dies nur eine kleine Patientengruppe betrifft, ist es von enormer Bedeutung für sie und ihre Angehörigen und stellt einen echten Fortschritt dar. Wir hoffen, dass dies die erste von vielen neuen Behandlungen sein wird, die sicherstellen, dass unsere Gemeinschaft länger und besser leben kann.“ Ich kann jetzt einfach zweimal täglich Tabletten nehmen und alle paar Monate ins Krankenhaus gehen,Anstatt im Krankenhaus eine Chemotherapie zu erhalten, konnte ich mit meinen Freunden die weiterführende Schule besuchen und fast alle meine Unterrichtsstunden wahrnehmen. Ich konnte auch zu Hause bleiben, anstatt im Krankenhaus behandelt zu werden, und meinen Hobbys wie dem Cheerleading nachgehen.“