ยา Dabrafenib และ Trametinib ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาเนื้องอกในสมองในเด็ก – มูลนิธิเพื่อผู้ป่วยเนื้องอกในสมอง

เนื้อหาบทความฉบับเต็ม

นี่เป็นการตัดสินใจครั้งสำคัญที่จะช่วยปรับปรุงทางเลือกในการรักษาสำหรับเด็กที่เป็นเนื้องอกในสมองชนิดเกรดต่ำและเกรดสูงที่มีการกลายพันธุ์ BRAF V600E การอนุมัติการรักษานี้ถือเป็นการรักษาใหม่ครั้งแรกในรอบหลายทศวรรษ มีศักยภาพที่จะช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตและคุณภาพชีวิตของเด็กที่เผชิญกับการวินิจฉัยที่ร้ายแรงนี้ เรายินดีที่สถาบันแห่งชาติเพื่อความเป็นเลิศด้านสุขภาพและการดูแล (NICE) และสมาคมยาแห่งสกอตแลนด์ (SMC) ได้อนุมัติการใช้ยาเหล่านี้ในระบบบริการสุขภาพแห่งชาติ (NHS) นี่เป็นข่าวดีอย่างยิ่งสำหรับชุมชนผู้ป่วยเนื้องอกในสมอง! การประกาศนี้ต่อยอดจากการวิจัยหลายปี ซึ่งบางส่วนเราได้ให้ทุนสนับสนุนเมื่อเกือบ 20 ปีที่แล้ว นอกจากนี้ยังเกี่ยวข้องกับ Suki Sandhu กรรมการของเราที่ได้แบ่งปันประสบการณ์ส่วนตัวของเธอในการประเมินทางเทคนิคของ NICE มูลนิธิของเราเป็นผู้มีส่วนได้ส่วนเสียที่ลงทะเบียนตลอดกระบวนการประเมินดาบราเฟนิบและทราเมทินิบเป็นยาที่รู้จักกันในชื่อ ‘ตัวยับยั้งการเจริญเติบโตของมะเร็ง’ ยาเหล่านี้มุ่งเป้าไปที่เซลล์เนื้องอกที่กำลังเติบโตและเพิ่มจำนวนอย่างควบคุมไม่ได้อันเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ของดีเอ็นเอในยีน BRAF V600 ยาเหล่านี้ช่วยชะลอหรือหยุดการเติบโตของเซลล์เนื้องอกโดยการปิดกั้นโปรตีนที่ทำให้เซลล์เติบโตและเพิ่มจำนวนอย่างควบคุมไม่ได้ ในประเทศอังกฤษ เด็กประมาณ 30 ถึง 60 คนต่อปีอาจมีสิทธิ์ได้รับการรักษาด้วยวิธีนี้ ซึ่งเกี่ยวข้องกับการรับประทานยาเม็ดดาบราเฟนิบวันละสองครั้งและทราเมทินิบในรูปแบบของเหลววันละครั้ง แพทย์ประเมินว่าการกลายพันธุ์ BRAF V600E ส่งผลกระทบต่อเนื้องอกเกรดต่ำในเด็ก 15-20% และเนื้องอกเกรดสูงในเด็ก 5-10% (1,2) การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าการใช้ดาบราเฟนิบและทราเมทินิบร่วมกันมีประสิทธิภาพมากกว่าการฉายรังสีและเคมีบำบัดและมีผลข้างเคียงน้อยกว่าในเด็กที่เป็นเนื้องอกสมองชนิดเกรดต่ำและเกรดสูง ช่วยให้เด็กมีชีวิตที่ยืนยาวและมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น NICE อนุมัติการรักษาในเดือนเมษายน 2024 ตามด้วยการอนุมัติของ SMC ในเดือนกันยายน 2024 ขณะนี้ NHS ต้องจัดหาการรักษานี้ให้กับเด็กที่มีคุณสมบัติเหมาะสม การอนุมัติในอังกฤษและสกอตแลนด์เป็นขั้นตอนสำคัญในการสร้างความเท่าเทียมกันในการเข้าถึงทั่วสหราชอาณาจักร บ่อยครั้งที่การตัดสินใจของ NICE จะถูกนำไปใช้โดยศูนย์บำบัดและพิษวิทยาแห่งเวลส์ในเวลส์ด้วย แต่เราขอแนะนำให้คุณพูดคุยกับทีมรักษาของคุณเกี่ยวกับคุณสมบัติและการเข้าถึงยาตัวนี้ การรักษาสำหรับเด็กเช่นอาลียาห์ แม่ของอาลียาห์ เอมี่ กล่าวว่า “สามเดือนหลังจากที่เราเริ่มการทดลอง เราได้ทำ MRI นั่นเป็นครั้งแรกที่ฉันรู้สึกว่าสามารถดูภาพสแกนได้ เมื่อฉันเห็นภาพก่อนและหลัง นั่นอาจเป็นวันที่ฉันรู้สึกเหมือนยกภูเขาออกจากอก”ฉันไม่ได้คาดหวังว่ามันจะหดตัวลงมากขนาดนั้น ฉันรู้ว่าเราตัดสินใจถูกแล้ว” Bouffett, E, et al.(2023).‘Dabrafenib plus Trametinib in Pediatric Glioma with BRAF V600 Mutations’, The New England Journal of Medicine 389(12), 1108-1120.Link to paper.Hargrave, D, et al.(2023).‘Phase II Trial of Dabrafenib Plus Trametinib in Relapsed/Refractory BRAF V600–Mutant Pediatric High-Grade Glioma’.Journal of Clinical Oncology 41(31), 5174-5183.Link to paper.เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ NICE และ SMC ได้อนุมัติการรักษาใหม่ครั้งแรกสำหรับเนื้องอกในสมองของเด็กในรอบหลายทศวรรษ แม้ว่าจะมีผลกระทบต่อประชากรเพียงกลุ่มเล็กๆ แต่ก็มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อพวกเขาและคนที่พวกเขารัก และแสดงถึงความก้าวหน้าอย่างแท้จริง เราหวังว่านี่จะเป็นการรักษาใหม่ครั้งแรกจากหลายๆ ครั้งที่จะช่วยให้เรามีสุขภาพที่ดีขึ้นในอนาคต “ชุมชนสามารถมีชีวิตที่ยืนยาวและดีขึ้นได้” ดร. มิเชล อาฟิฟ – ซีอีโอของมูลนิธิการกุศลเพื่อผู้ป่วยเนื้องอกในสมอง อาลียาห์ อายุ 12 ปีอาลียาห์เข้าร่วมการทดลองทางคลินิก TADPOLE-G ในปี 2020 12 เดือนหลังจากที่เธอถูกเฝ้าระวังและรอการรักษาเนื่องจากเนื้องอกในสมองที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ ซึ่งตรวจพบจากการตรวจตาตามปกติ การทดลองทางคลินิกนี้ประเมินประสิทธิภาพของการรักษาแบบผสมผสานด้วยดาบราเฟนิบและทราเมทินิบต่อเนื้องอกไกลโอมาในเด็กที่มีระดับความรุนแรงต่ำและสูงที่มีการกลายพันธุ์ BRAF V600E อาลียาห์รู้สึกขอบคุณที่เธอได้รับการรักษาที่บ้าน เธอยังภูมิใจที่ได้เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิกซึ่งนำโดยนักวิจัยที่โรงพยาบาลเกรทออร์มอนด์สตรีทในลอนดอน เธอกล่าวเสริมว่า “ฉันรู้สึกภูมิใจที่ได้เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองที่ช่วยคนอื่น และฉันขอขอบคุณทีมงานที่ให้การสนับสนุนฉัน ฉันดีใจมากที่วัยรุ่นและเด็กคนอื่นๆ จะสามารถรับยาเม็ดแทนการทำเคมีบำบัดได้โดยไม่ต้องเข้าร่วมการทดลอง”“นั่นเป็นเรื่องใหญ่มากที่ได้เป็นส่วนหนึ่ง และจะสร้างความเปลี่ยนแปลงอย่างแท้จริง” ฉันสามารถทานยาเม็ดวันละสองครั้งและไปโรงพยาบาลทุกๆ สองสามเดือน แทนที่จะต้องไปโรงพยาบาลเพื่อรับเคมีบำบัด ฉันสามารถเริ่มเรียนมัธยมปลายกับเพื่อนๆ และไปเรียนเกือบทุกคาบได้ ฉันยังสามารถอยู่บ้านได้ แทนที่จะต้องอยู่โรงพยาบาลเพื่อรับการรักษา และทำกิจกรรมที่ฉันชอบต่อไปได้ เช่น การเป็นมาโจเร็ตต์” อาลียาห์ เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่ NICE และ SMC ได้อนุมัติการรักษาใหม่ครั้งแรกสำหรับเนื้องอกในสมองของเด็กในรอบหลายทศวรรษ แม้ว่าสิ่งนี้จะส่งผลกระทบต่อประชากรเพียงกลุ่มเล็กๆ แต่ก็มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อพวกเขาและคนที่พวกเขารัก และแสดงถึงความก้าวหน้าอย่างแท้จริง เราหวังว่านี่จะเป็นการรักษาใหม่ครั้งแรกจากหลายๆ ครั้งที่จะช่วยให้ชุมชนของเรามีชีวิตที่ยืนยาวและดีขึ้น” ฉันสามารถทานยาเม็ดวันละสองครั้งและไปโรงพยาบาลทุกๆ สองสามเดือนแทนที่จะต้องไปนอนโรงพยาบาลเพื่อรับเคมีบำบัด ฉันสามารถเริ่มเรียนมัธยมปลายกับเพื่อนๆ และเข้าเรียนได้เกือบทุกคาบเรียน นอกจากนี้ ฉันยังสามารถอยู่บ้านได้ แทนที่จะต้องนอนโรงพยาบาลเพื่อรับการรักษา และทำกิจกรรมที่ฉันชอบต่อไปได้ เช่น การเล่นมาโจเร็ตต์”