Médicaments à usage humain – Rapport public européen d’évaluation (EPAR) : Scemblix, asciminib, Date d’autorisation : 25/08/2022, Révision : 15, Statut : Autorisé

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Scemblix est un médicament anticancéreux. Il est utilisé pour traiter la leucémie myéloïde chronique (LMC), un cancer des globules blancs, en phase chronique (lorsque le cancer évolue lentement et que le patient présente peu ou pas de symptômes). Il est utilisé chez les adultes atteints d’un cancer porteur du chromosome Philadelphie (Ph+). Ph+ signifie que deux chromosomes du patient se sont réarrangés pour former un chromosome particulier appelé chromosome Philadelphie. Ce chromosome produit une enzyme (protéine) appelée tyrosine kinase BCR-ABL1, qui entraîne le développement de la leucémie. Scemblix est également indiqué chez les adultes atteints d’une LMC Ph+ en phase chronique dont les cellules cancéreuses présentent une mutation (modification) appelée T315I dans le gène codant pour la protéine BCR-ABL1 et qui ne répondent pas ou ne peuvent pas recevoir un traitement par un autre médicament anticancéreux appelé ponatinib. La LMC est une maladie rare.Scemblix a été désigné « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares) le 24 mars 2020. Scemblix contient la substance active asciminib. (157,63 Ko – PDF) Scemblix : EPAR – Aperçu du médicament Scemblix : EPAR – Plan de gestion des risques Scemblix ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être initié par un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement de la leucémie. Le médicament est disponible sous forme de comprimés à prendre par voie orale une fois par jour. Le médecin peut interrompre le traitement ou réduire la dose si certains effets indésirables surviennent. Le traitement peut être arrêté si un patient ne tolère pas le traitement à dose réduite. Pour plus d’informations sur l’utilisation de Scemblix, consultez la notice ou contactez votre médecin ou votre pharmacien. La substance active de Scemblix, l’asciminib, est un inhibiteur de la tyrosine kinase, ce qui signifie qu’elle bloque les enzymes appelées tyrosine kinases. Dans la LMC Ph+,L’organisme produit un grand nombre de globules blancs anormaux. Scemblix bloque spécifiquement l’action de la tyrosine kinase BCR::ABL1 produite par ces cellules, ce qui stoppe leur division et leur prolifération. Les bénéfices de Scemblix ont été évalués dans une étude menée auprès de 233 adultes atteints de LMC Ph+ en phase chronique, ayant déjà reçu au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase. Dans cette étude, Scemblix s’est avéré plus efficace que le bosutinib (un autre inhibiteur de tyrosine kinase) ; après 24 semaines de traitement, 25 % (40 sur 157) des patients traités par Scemblix ont présenté une réponse moléculaire majeure (c’est-à-dire que le nombre de cellules porteuses du gène BCR::ABL1 a diminué d’un facteur 1 000 par rapport à la valeur de référence standardisée), contre 13 % (10 sur 76) des patients traités par bosutinib. Après 96 semaines de traitement,38 % (59 sur 157) des patients traités par Scemblix et 16 % (12 sur 76) des patients traités par bosutinib ont présenté une réponse moléculaire majeure. Une autre étude a porté sur 405 adultes atteints d’une LMC Ph+ nouvellement diagnostiquée en phase chronique et n’ayant reçu aucun traitement antérieur. Dans cette étude, les patients ont reçu soit du Scemblix, soit un autre inhibiteur de tyrosine kinase. Après 48 semaines de traitement, environ 68 % (136 sur 201) des patients traités par Scemblix ont présenté une réponse moléculaire majeure, contre environ 49 % (100 sur 204) de ceux ayant reçu un autre inhibiteur de tyrosine kinase. Une troisième étude a porté sur 48 adultes atteints d’une LMC Ph+ en phase chronique, porteurs de la mutation T315I et ayant déjà reçu un traitement par inhibiteur de tyrosine kinase. Parmi ces patients, 45 n’ont pas présenté de réponse moléculaire majeure au début de l’étude, dont 26 avaient été précédemment traités par ponatinib. Après 24 semaines de traitement, une réponse moléculaire majeure a été observée. semaines de traitement avec Scemblix,Environ 31 % (8 sur 26) de ces patients ont présenté une réponse moléculaire majeure. Après 96 semaines de traitement, ce chiffre était d’environ 35 % (9 sur 26). Dans cette étude, Scemblix a été utilisé à une dose 5 fois supérieure à celle administrée aux personnes ne présentant pas la mutation T315I et n’a été comparé à aucun autre traitement. Les études réalisées avec Scemblix sont décrites plus en détail dans les rapports d’évaluation du médicament. Pour la liste complète des effets indésirables et des restrictions d’utilisation de Scemblix, veuillez consulter la notice. Les effets indésirables les plus fréquents de Scemblix (pouvant affecter plus de 2 personnes sur 10) incluent les douleurs musculo-squelettiques (douleurs musculaires, articulaires et osseuses), la thrombocytopénie (diminution du nombre de plaquettes sanguines), la fatigue, les infections des voies respiratoires supérieures (nez et gorge), les céphalées, la neutropénie (diminution du nombre de neutrophiles, un type de globules blancs), les arthralgies (douleurs articulaires) et la diarrhée.Parmi les autres effets indésirables fréquents de Scemblix chez les personnes porteuses de la mutation T315I, on note une augmentation des taux d’enzymes pancréatiques et hépatiques (pouvant indiquer un dysfonctionnement du pancréas ou du foie), des nausées, des vomissements et une toux. Certains effets indésirables de Scemblix peuvent être graves. Les plus fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) sont l’épanchement pleural (accumulation de liquide autour des poumons), les infections des voies respiratoires inférieures (infections pulmonaires telles que la bronchite ou la pneumonie), la thrombocytopénie, la pancréatite (inflammation du pancréas) et la fièvre. Chez les personnes porteuses de la mutation T315I, les effets indésirables graves les plus fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) sont les douleurs abdominales, les vomissements, les infections des voies respiratoires inférieures, la constipation, les maux de tête, les douleurs thoraciques non cardiaques et l’épanchement pleural.Il a été démontré que Scemblix est plus efficace que les autres inhibiteurs de tyrosine kinase pour réduire le nombre de cellules porteuses du gène BCR::ABL1 chez les adultes atteints de LMC Ph+ en phase chronique. Son efficacité a également été prouvée à une dose plus élevée chez les personnes atteintes de LMC Ph+ en phase chronique, dont les cellules cancéreuses présentent une mutation appelée T315I. Cependant, l’étude menée auprès de patients porteurs de la mutation T315I ne portait que sur un petit nombre de personnes et ne comparait pas Scemblix au ponatinib, qui était le traitement approuvé au moment de l’étude pour les patients présentant cette mutation. Il n’a donc pas été possible de conclure quant à l’efficacité de Scemblix chez les patients porteurs de la mutation T315I n’ayant jamais été traités par ponatinib. En termes de sécurité,Les effets indésirables de Scemblix chez les personnes ne présentant pas la mutation T315I sont similaires à ceux observés avec d’autres médicaments de cette classe et sont considérés comme gérables. Chez les patients porteurs de cette mutation, qui nécessitent une dose de Scemblix beaucoup plus élevée que ceux qui ne la présentent pas, les données de sécurité sont limitées. Toutefois, les incertitudes liées à un risque potentiellement accru d’effets indésirables avec cette dose plus élevée sont décrites dans la notice, ainsi que des recommandations aux professionnels de santé les incitant à envisager une surveillance étroite de ces patients. L’Agence européenne des médicaments a donc conclu que les bénéfices de Scemblix sont supérieurs à ses risques et qu’il peut être autorisé dans l’UE. L’entreprise commercialisant Scemblix mènera une étude afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité à long terme de Scemblix chez les patients nouvellement diagnostiqués avec une LMC Ph+ en phase chronique.Les recommandations et précautions à suivre par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Scemblix sont incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice. Comme pour tous les médicaments, les données relatives à l’utilisation de Scemblix font l’objet d’une surveillance continue. Les effets indésirables suspectés rapportés avec Scemblix sont évalués avec soin et les mesures nécessaires sont prises pour protéger les patients. Scemblix a obtenu une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l’Union européenne le 25 août 2022.