รายงานการประเมินสาธารณะของยุโรป (EPAR) สำหรับยาที่ใช้ในมนุษย์: Scemblix, asciminib, วันที่ได้รับอนุญาต: 25/08/2022, ฉบับแก้ไข: 15, สถานะ: ได้รับอนุญาต

เนื้อหาบทความฉบับเต็ม

Scemblix เป็นยารักษามะเร็ง ใช้รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรัง (CML) ในระยะเรื้อรัง (คือระยะที่มะเร็งพัฒนาอย่างช้าๆ และผู้ป่วยมีอาการน้อยหรือไม่แสดงอาการเลย) ใช้ในผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งชนิด “Philadelphia-chromosome positive” (Ph+) Ph+ หมายความว่าโครโมโซมของผู้ป่วยสองตัวได้เรียงตัวใหม่และก่อตัวเป็นโครโมโซมพิเศษที่เรียกว่าโครโมโซมฟิลาเดลเฟีย โครโมโซมนี้สร้างเอนไซม์ (โปรตีน) ที่รู้จักกันในชื่อ BCR::ABL1 tyrosine kinase ซึ่งนำไปสู่การพัฒนาของมะเร็งเม็ดเลือดขาว Scemblix ยังใช้ในผู้ใหญ่ที่เป็น CML ชนิด Ph+ ในระยะเรื้อรังที่มีเซลล์มะเร็งมีการกลายพันธุ์ (การเปลี่ยนแปลง) ที่เรียกว่า T315I ในยีนที่สร้างโปรตีน BCR::ABL1 และผู้ที่ไม่ได้รับประโยชน์หรือไม่สามารถรับการรักษาด้วยยาต้านมะเร็งอื่นที่เรียกว่า ponatinib ได้ CML คือ หายาก, และ Scemblix ได้รับการกำหนดให้เป็น ‘ยารักษาโรคหายาก’ (ยาที่ใช้รักษาโรคหายาก) เมื่อวันที่ 24 มีนาคม 2563 Scemblix ประกอบด้วยสารออกฤทธิ์ asciminib (English (EN) (157.63 KB – PDF) Scemblix: EPAR – ภาพรวมยา Scemblix: EPAR – แผนการจัดการความเสี่ยง Scemblix สามารถซื้อได้ด้วยใบสั่งยาเท่านั้น และการรักษาต้องเริ่มต้นโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการวินิจฉัยและรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว ยามีจำหน่ายในรูปแบบเม็ดสำหรับรับประทานทุกวัน แพทย์อาจหยุดการรักษาหรือลดขนาดยาหากเกิดผลข้างเคียงบางอย่าง การรักษาอาจถูกหยุดหากผู้ป่วยไม่สามารถทนต่อการรักษาด้วยขนาดยาที่ลดลงได้ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการใช้ Scemblix โปรดดูเอกสารกำกับยาหรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ สารออกฤทธิ์ใน Scemblix คือ asciminib ซึ่งเป็นสารยับยั้งไทโรซีนไคเนส หมายความว่ามันจะปิดกั้นเอนไซม์ที่เรียกว่าไทโรซีนไคเนส ใน Ph+ CML,ร่างกายผลิตเม็ดเลือดขาวผิดปกติจำนวนมาก Scemblix จะไปยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ไทโรซีนไคเนส BCR: : ABL1 ที่ผลิตโดยเซลล์เหล่านี้โดยเฉพาะ ซึ่งจะหยุดการแบ่งตัวและการเจริญเติบโตของเซลล์เหล่านั้น ประโยชน์ของ Scemblix ได้รับการประเมินในการศึกษาในผู้ใหญ่ 233 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังชนิด Ph+ ในระยะเรื้อรัง ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยยาต้านไทโรซีนไคเนสสองชนิดขึ้นไปมาก่อน ในการศึกษานี้ Scemblix มีประสิทธิภาพมากกว่า bosutinib (ยาต้านไทโรซีนไคเนสอีกชนิดหนึ่ง) หลังจากรักษา 24 สัปดาห์ ผู้ป่วย 25% (40 จาก 157 คน) ที่ได้รับ Scemblix มีการตอบสนองระดับโมเลกุลที่สำคัญ (หมายความว่าจำนวนเซลล์ที่มีจีน BCR: : ABL1 ลดลง 1,000 เท่าต่ำกว่าระดับพื้นฐานมาตรฐาน) เมื่อเทียบกับผู้ป่วย 13% (10 จาก 76 คน) ที่ได้รับ bosutinib หลังจากรักษา 96 สัปดาห์38% (59 จาก 157) ของผู้ป่วยที่ได้รับ Scemblix และ 16% (12 จาก 76) ของผู้ป่วยที่ได้รับ bosutinib มีการตอบสนองระดับโมเลกุลที่สำคัญ การศึกษาอีกชิ้นหนึ่งเกี่ยวข้องกับผู้ใหญ่ 405 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรัง Ph+ ในระยะเรื้อรังที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน ในการศึกษานี้ ผู้ป่วยได้รับ Scemblix หรือสารยับยั้งไทโรซีนไคเนสตัวอื่น หลังจาก 48 สัปดาห์ของการรักษา ประมาณ 68% (136 จาก 201) ของผู้ที่ได้รับ Scemblix มีการตอบสนองระดับโมเลกุลที่สำคัญ เมื่อเทียบกับประมาณ 49% (100 จาก 204) ของผู้ที่ได้รับสารยับยั้งไทโรซีนไคเนสตัวอื่น การศึกษาที่สามเกี่ยวข้องกับผู้ใหญ่ 48 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรัง Ph+ ในระยะเรื้อรังที่มีการกลายพันธุ์ T315I และเคยได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้งไทโรซีนไคเนสมาก่อน ในจำนวนผู้ป่วยเหล่านี้ 45 คนไม่มีการตอบสนองระดับโมเลกุลที่สำคัญในตอนเริ่มต้นของการศึกษา โดย 26 คนในจำนวนนี้เคยได้รับการรักษาด้วย ponatinib มาก่อน การรักษาด้วย Scemblix เป็นเวลา 24 สัปดาห์ประมาณ 31% (8 ใน 26) ของผู้ป่วยเหล่านี้มีการตอบสนองระดับโมเลกุลที่สำคัญ หลังจากได้รับการรักษา 96 สัปดาห์ ตัวเลขนี้อยู่ที่ประมาณ 35% (9 ใน 26) ในการศึกษานี้ Scemblix ถูกใช้ในปริมาณที่สูงกว่าในผู้ที่ไม่มีการกลายพันธุ์ T315I ถึง 5 เท่า และไม่ได้เปรียบเทียบกับการรักษาอื่นใด การศึกษาที่ดำเนินการกับ Scemblix มีรายละเอียดเพิ่มเติมอยู่ในรายงานการประเมินยา สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อจำกัดทั้งหมดของ Scemblix โปรดดูเอกสารกำกับยา ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Scemblix (ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 2 ใน 10 คน) ได้แก่ อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก (ปวดกล้ามเนื้อ ข้อต่อ และกระดูก) ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (ระดับเกล็ดเลือดต่ำ) ความเหนื่อยล้า การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน (จมูกและลำคอ) ปวดศีรษะ ภาวะเม็ดเลือดขาวชนิดนิวโทรฟิลต่ำ (ระดับเม็ดเลือดขาวชนิดนิวโทรฟิลต่ำ) ปวดข้อ และท้องเสียผลข้างเคียงทั่วไปอื่นๆ ของยา Scemblix เมื่อใช้ในผู้ที่มีการกลายพันธุ์ T315I ได้แก่ ระดับเอนไซม์ตับอ่อนและตับสูงขึ้น (ซึ่งอาจบ่งชี้ถึงการทำงานที่ผิดปกติของตับอ่อนหรือตับ) คลื่นไส้ (รู้สึกไม่สบาย) อาเจียน และไอ ผลข้างเคียงบางอย่างของยา Scemblix อาจร้ายแรงได้ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยได้ถึง 1 ใน 10 คน) ได้แก่ ภาวะน้ำในช่องเยื่อหุ้มปอด (ของเหลวรอบปอด) การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่าง (การติดเชื้อในปอด เช่น หลอดลมอักเสบหรือปอดบวม) ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ตับอ่อนอักเสบ และไข้ ในผู้ที่มีการกลายพันธุ์ T315I ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงที่พบบ่อยที่สุด (ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยได้ถึง 1 ใน 10 คน) ได้แก่ ปวดท้อง อาเจียน การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่าง ท้องผูก ปวดศีรษะ เจ็บหน้าอกที่ไม่เกี่ยวข้องกับหัวใจ และภาวะน้ำในช่องเยื่อหุ้มปอดจากการศึกษาพบว่า Scemblix มีประสิทธิภาพมากกว่าสารยับยั้งไทโรซีนไคเนสชนิดอื่นในการลดจำนวนเซลล์ที่มีจีน BCR: : ABL1 ในผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังชนิด Ph+ ในระยะเรื้อรัง นอกจากนี้ยังพบว่ามีประสิทธิภาพในขนาดยาที่สูงขึ้นในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังชนิด Ph+ ในระยะเรื้อรังที่มีเซลล์มะเร็งกลายพันธุ์ที่เรียกว่า T315I อย่างไรก็ตาม การศึกษาที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ T315I นั้นมีจำนวนผู้ป่วยน้อย และไม่ได้เปรียบเทียบ Scemblix กับ ponatinib ซึ่งเป็นยาที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์นี้ในขณะนั้น ดังนั้นจึงไม่สามารถสรุปได้ถึงประสิทธิภาพของ Scemblix ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ T315I ที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย ponatinib มาก่อน ในแง่ของความปลอดภัยนั้นผลข้างเคียงของ Scemblix ในผู้ที่ไม่มีการกลายพันธุ์ T315I นั้นคล้ายคลึงกับผลข้างเคียงที่พบในยาอื่นๆ ในกลุ่มเดียวกัน และถือว่าสามารถจัดการได้ สำหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์นี้ ซึ่งต้องใช้ยา Scemblix ในปริมาณที่สูงกว่าผู้ที่ไม่มีการกลายพันธุ์นี้มาก ข้อมูลด้านความปลอดภัยยังมีจำกัด อย่างไรก็ตาม ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจเพิ่มขึ้นของผลข้างเคียงจากการใช้ยาในปริมาณที่สูงขึ้นนี้ ได้มีการอธิบายไว้ในข้อมูลผลิตภัณฑ์ พร้อมกับคำแนะนำสำหรับบุคลากรทางการแพทย์ให้พิจารณาการติดตามผู้ป่วยเหล่านี้อย่างใกล้ชิด ดังนั้น องค์การยาแห่งยุโรปจึงตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Scemblix นั้นมากกว่าความเสี่ยง และสามารถอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรปได้ บริษัทที่จำหน่าย Scemblix จะดำเนินการศึกษาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระยะยาวของ Scemblix ในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น Ph+ CML ในระยะเรื้อรังเป็นครั้งแรกคำแนะนำและข้อควรระวังที่บุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วยต้องปฏิบัติตามเพื่อการใช้ยา Scemblix อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้รวมอยู่ในเอกสารสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารกำกับยาแล้ว เช่นเดียวกับยาอื่นๆ ข้อมูลเกี่ยวกับการใช้ Scemblix จะได้รับการตรวจสอบอย่างต่อเนื่อง ผลข้างเคียงที่สงสัยว่าเกิดขึ้นจากการใช้ Scemblix จะได้รับการประเมินอย่างรอบคอบและดำเนินการใดๆ ที่จำเป็นเพื่อปกป้องผู้ป่วย Scemblix ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่ายทั่วสหภาพยุโรปเมื่อวันที่ 25 สิงหาคม 2565 Bulgarian (BG) (162.12 KB – PDF) español (ES) (143.73 KB – PDF) čeština (CS) (159.21 KB – PDF) dansk (DA) (140.24 KB – PDF)