人用藥品歐洲公共評估報告 (EPAR)：Scemblix，asciminib，授權日期：2022年8月25日，修訂版：15，狀態：已獲授權

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Scemblix 是一種抗癌藥物。它用於治療慢性骨髓性白血病 (CML)，一種白血球癌，適用於「慢性期」（即癌症發展緩慢，患者幾乎沒有症狀或完全沒有症狀）的患者。它適用於患有「費城染色體陽性」(Ph+) 的成人患者。 Ph+ 表示患者的兩條染色體發生重排，形成一條特殊的染色體，稱為費城染色體。此染色體產生一種名為 BCR::ABL1 酪胺酸激酶的酵素（蛋白質），導致白血病的發生。 Scemblix 也適用於患有 Ph+ CML 且處於慢性期的成人患者，這些患者的癌細胞中存在一種名為 T315I 的突變（改變），該突變發生在產生 BCR::ABL1 蛋白的基因上，並且這些患者無法或無法從另一種抗癌藥物帕納替尼 (ponatinib) 的治療中獲益。 CML 是一種罕見疾病。2020年3月24日，Scemblix被認定為「孤兒藥」（用於治療罕見疾病的藥物）。 Scemblix含有活性成分asciminib。英文（EN）（157.63 KB – PDF）Scemblix：EPAR – 藥物概述 Scemblix：EPAR – 風險管理計劃 Scemblix只能憑處方獲得，且必須由經驗豐富的白血病診斷和治療醫生開始治療。該藥為片劑，每日口服。如果出現某些副作用，醫生可能會暫停治療或減少劑量。如果患者無法耐受減量治療，則可能需要停止治療。有關使用Scemblix的更多信息，請參閱藥品說明書或諮詢您的醫生或藥劑師。 Scemblix的活性成分asciminib是一種酪胺酸激酶抑制劑，這意味著它可以阻斷被稱為酪胺酸激酶的酵素。在Ph+ CML中，體內會產生大量異常白血球。 Scemblix 特異性地阻斷這些細胞產生的 BCR::ABL1 酪胺酸激酶的活性，從而抑制這些細胞的分裂和增殖。一項針對 233 名先前接受過兩種或兩種以上酪胺酸激酶抑制劑治療的 Ph+ 慢性期 CML 成年患者的研究評估了 Scemblix 的療效。研究顯示，Scemblix 的療效優於博舒替尼（另一種酪胺酸激酶抑制劑）；治療 24 週後，接受 Scemblix 治療的患者中有 25%（157 例中的 40 例）達到主要分子學緩解（意味著攜帶 BCR::ABL1 基因的細胞數量下降至標準化的基線值的 1000 倍。例）達到主要分子學緩解。治療 96 週後，接受 Scemblix 治療的患者中有 38%（157 例中的 59 例）達到主要分子學緩解，而接受 bosutinib 治療的患者中有 16%（76 例中的 12 例）達到主要分子學緩解。另一項研究納入了 405 例新診斷的 Ph+ CML 慢性期成人患者，這些患者先前未接受過治療。在該研究中，患者分別接受 Scemblix 或其他酪胺酸激酶抑制劑治療。在治療 48 週後，接受 Scemblix 治療的患者中約 68%（201 例中的 136 例）達到主要分子學緩解，而接受其他酪胺酸激酶抑制劑治療的患者中約 49%（204 例中的 100 例）達到主要分子學緩解。第三項研究納入了 48 例 Ph+ CML 慢性期成人患者，這些患者的癌症攜帶 T315I 突變，且先前接受過酪胺酸激酶抑制劑治療。在這些患者中，45 例在研究開始時未達到主要分子學緩解，其中 26 例先前曾接受 ponatinib 治療。使用 Scemblix 治療 24 週，約31%（26例患者中的8例）達到了主要分子學緩解。治療96週後，這一比例約為35%（26例患者中的9例）。在本研究中，Scemblix的劑量是未攜帶T315I突變患者的5倍，且未與其他任何療法進行比較。 Scemblix的相關研究在藥物評估報告中有更詳細的描述。有關Scemblix的完整副作用和限制列表，請參閱藥品說明書。 Scemblix最常見的副作用（可能影響超過20%的患者）包括肌肉骨骼疼痛（肌肉、關節和骨骼疼痛）、血小板減少症（血小板水平低）、疲勞、上呼吸道（鼻和咽喉）感染、頭痛、嗜中性白血球減少症（嗜中性球，一種白血球水平低）、關節疼痛和腹瀉。攜帶T315I突變的患者使用Scemblix時，其他常見副作用包括胰酶和肝酶水平升高（可能提示胰臟或肝臟功能異常）、噁心、嘔吐和咳嗽。 Scemblix的一些副作用可能很嚴重。最常見的副作用（可能影響十分之一的患者）包括胸腔積液（肺部周圍積液）、下呼吸道感染（肺部感染，如支氣管炎或肺炎）、血小板減少症、胰臟炎（胰臟發炎）和發燒。攜帶T315I突變的患者最常見的嚴重副作用（可能影響十分之一的患者）包括腹痛、嘔吐、下呼吸道感染、便秘、頭痛、非心臟性胸痛和胸腔積水。研究表明，在慢性期Ph+ CML成人患者中，Scemblix在降低攜帶BCR::ABL1基因的細胞數量方面比其他酪胺酸激酶抑制劑更有效。對於癌細胞攜帶T315I突變的慢性期Ph+ CML患者，高劑量Scemblix也顯示出療效。然而，這項針對T315I突變患者的研究僅納入了少量患者，且未將Scemblix與當時獲準用於治療該突變患者的藥物ponatinib進行比較。因此，無法得出Scemblix對先前未接受過ponatinib治療的T315I突變患者的療效結論。在安全性方面，對於未攜帶T315I突變的患者，Scemblix的副作用與其他同類藥物相似，且被認為是可控制的。對於攜帶該突變的患者，由於他們需要比未攜帶該突變的患者更高的Scemblix劑量，因此相關的安全性數據有限。然而，產品資訊中已描述了高劑量可能增加副作用風險的不確定性，並建議醫護人員密切監測這些患者。因此，歐洲藥品管理局認定Scemblix的獲益大於風險，並批准其在歐盟使用。 Scemblix的銷售公司將進行一項研究，以評估Scemblix對新診斷為Ph+慢性期CML患者的長期療效和安全性。為確保醫護人員和病人安全有效地使用Scemblix，產品特性摘要和包裝說明書中已包含相關建議和注意事項。與所有藥品一樣，Scemblix的使用數據會持續監測。對於已通報的疑似Scemblix副作用，我們會仔細評估，並採取一切必要措施保護病患。 Scemblix於2022年8月25日獲得歐盟範圍內的上市許可。保加利亞語 (BG) (162.12 KB – PDF) 西班牙語 (ES) (143.73 KB – PDF) 捷克語 (CS) (159.21 KB – PDF) 丹麥語 (DA) (140.24 KB – PDF)