Dabrafenib và trametinib được phê duyệt để điều trị u tế bào thần kinh đệm ở trẻ em – Tổ chức từ thiện về u não.

Nội dung bài viết đầy đủ

Đây là một quyết định mang tính bước ngoặt, sẽ cải thiện các lựa chọn điều trị cho trẻ em mắc u tế bào thần kinh đệm cấp độ thấp và cao có đột biến BRAF V600E. Việc phê duyệt phương pháp điều trị này đánh dấu phương pháp điều trị mới đầu tiên trong nhiều thập kỷ. Nó có tiềm năng cải thiện tỷ lệ sống sót và chất lượng cuộc sống cho trẻ em phải đối mặt với chẩn đoán tàn khốc này. Chúng tôi rất vui mừng khi Viện Sức khỏe và Chăm sóc Xuất sắc Quốc gia (NICE) và Hội đồng Thuốc Scotland (SMC) đã phê duyệt việc sử dụng các loại thuốc này trong hệ thống Y tế Quốc gia (NHS). Đây là tin tức vô cùng tích cực cho cộng đồng những người mắc u não! Thông báo này dựa trên nhiều năm nghiên cứu, một số trong đó chúng tôi đã tài trợ gần 20 năm trước. Nó cũng có sự tham gia của Ủy viên quản trị của chúng tôi, Suki Sandhu, người đã chia sẻ kinh nghiệm cá nhân của mình tại Buổi đánh giá kỹ thuật của NICE. Tổ chức từ thiện của chúng tôi đã là một bên liên quan được đăng ký trong suốt quá trình đánh giá.Dabrafenib và trametinib là những loại thuốc được gọi là “thuốc ức chế tăng trưởng ung thư”. Chúng nhắm mục tiêu vào các tế bào khối u đang phát triển và nhân lên không kiểm soát do đột biến DNA trong gen BRAF V600. Những loại thuốc này giúp làm chậm hoặc ngăn chặn sự phát triển của tế bào khối u bằng cách ngăn chặn các protein khiến tế bào phát triển và nhân lên không kiểm soát. Mỗi năm có từ 30 đến 60 trẻ em ở Anh có thể đủ điều kiện điều trị bằng phương pháp này, bao gồm uống viên dabrafenib hai lần một ngày và trametinib dạng lỏng một lần một ngày. Các bác sĩ lâm sàng ước tính rằng đột biến BRAF V600E ảnh hưởng đến 15-20% u tế bào thần kinh đệm cấp thấp ở trẻ em và từ 5 đến 10% u tế bào thần kinh đệm cấp cao ở trẻ em.(1,2). Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy sự kết hợp của dabrafenib và trametinib hiệu quả hơn so với xạ trị và hóa trị.và phương pháp này có ít tác dụng phụ hơn ở cả trẻ em mắc u tế bào thần kinh đệm cấp độ thấp và cao – giúp trẻ em sống lâu hơn và có cuộc sống tốt hơn. NICE đã phê duyệt phương pháp điều trị này vào tháng 4 năm 2024, tiếp theo là sự phê duyệt của SMC vào tháng 9 năm 2024. NHS hiện phải cung cấp phương pháp điều trị này cho trẻ em đủ điều kiện. Việc phê duyệt ở Anh và Scotland là những bước quan trọng để đảm bảo sự công bằng trong việc tiếp cận cho Vương quốc Anh. Thông thường, các quyết định được đưa ra bởi NICE cũng được Trung tâm Điều trị và Độc chất học Toàn xứ Wales ở Wales áp dụng. Nhưng chúng tôi khuyên bạn nên nói chuyện với nhóm điều trị của mình về điều kiện và khả năng tiếp cận thuốc này. Điều trị cho trẻ em như Aaliyah. Mẹ của Aaliyah, Amie, nói: “Ba tháng sau khi chúng tôi bắt đầu thử nghiệm, chúng tôi đã chụp MRI. Đó là lần đầu tiên tôi cảm thấy có thể nhìn vào các hình ảnh chụp. Khi tôi nhìn thấy hình ảnh trước và sau, đó có lẽ là ngày một gánh nặng lớn được trút bỏ khỏi vai tôi.”Tôi không ngờ nó lại thu nhỏ đến mức đó, tôi biết chúng tôi đã đưa ra quyết định đúng đắn.” Bouffett, E, et al.(2023).‘Dabrafenib cộng với Trametinib trong điều trị u thần kinh đệm ở trẻ em có đột biến BRAF V600’, Tạp chí Y học New England 389(12), 1108-1120.Liên kết đến bài báo.Hargrave, D, et al.(2023).‘Thử nghiệm giai đoạn II của Dabrafenib cộng với Trametinib trong điều trị u thần kinh đệm ác tính tái phát/kháng trị ở trẻ em có đột biến BRAF V600’.Tạp chí Ung thư lâm sàng 41(31), 5174-5183.Liên kết đến bài báo.Chúng tôi rất vui mừng khi NICE và SMC đã phê duyệt phương pháp điều trị mới đầu tiên cho u não ở trẻ em trong nhiều thập kỷ. Mặc dù điều này chỉ ảnh hưởng đến một nhóm nhỏ bệnh nhân, nhưng nó có ý nghĩa rất lớn đối với họ và những người thân yêu của họ, đồng thời thể hiện sự tiến bộ thực sự. Chúng tôi hy vọng rằng đây sẽ là phương pháp điều trị mới đầu tiên trong số nhiều phương pháp điều trị khác sẽ đảm bảo cộng đồng của chúng ta có thể sống lâu hơn và tốt hơn.” Tiến sĩ Michele Afif – Giám đốc điều hành của Tổ chức từ thiện về u não. Aaliyah, 12 tuổi.Aaliyah tham gia thử nghiệm lâm sàng TADPOLE-G vào năm 2020, 12 tháng sau khi được theo dõi và chờ đợi vì một khối u não không thể phẫu thuật được phát hiện sau một cuộc kiểm tra mắt định kỳ. Thử nghiệm lâm sàng này đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị kết hợp dabrafenib và trametinib đối với u tế bào thần kinh đệm ở trẻ em cấp độ thấp và cao có đột biến BRAF V600E. Aaliyah rất biết ơn vì cô bé đã có thể được điều trị tại nhà. Cô bé cũng tự hào khi được tham gia vào thử nghiệm lâm sàng, do các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Great Ormond Street ở London dẫn đầu. Cô bé nói thêm: “Tôi cảm thấy tự hào vì mình đã là một phần của thử nghiệm giúp đỡ những người khác, và tôi biết ơn nhóm đã hỗ trợ tôi. Tôi thực sự vui mừng vì giờ đây các thiếu niên và trẻ em khác sẽ có thể dùng thuốc viên thay vì hóa trị, mà không cần phải tham gia thử nghiệm.”Đó là một điều khá lớn lao khi được tham gia vào và sẽ tạo ra sự khác biệt thực sự.” Tôi chỉ cần uống thuốc hai lần một ngày và đến bệnh viện vài tháng một lần, thay vì phải nằm viện để hóa trị. Tôi đã có thể bắt đầu học trung học cùng bạn bè và tham gia hầu hết các tiết học. Tôi cũng có thể ở nhà, thay vì phải ở lại bệnh viện để điều trị, và tiếp tục các sở thích của mình như đội cổ vũ.” Aaliyah Chúng tôi rất vui mừng khi NICE và SMC đã phê duyệt phương pháp điều trị mới đầu tiên cho khối u não ở trẻ em trong nhiều thập kỷ. Mặc dù điều này chỉ ảnh hưởng đến một nhóm nhỏ dân số, nhưng nó có ý nghĩa rất lớn đối với họ và những người thân yêu của họ và thể hiện sự tiến bộ thực sự. Chúng tôi hy vọng rằng đây sẽ là phương pháp điều trị mới đầu tiên trong số nhiều phương pháp điều trị khác sẽ đảm bảo cộng đồng của chúng ta có thể sống lâu hơn và tốt hơn.” Tôi chỉ cần uống thuốc hai lần một ngày và đến bệnh viện vài tháng một lần,Thay vì phải nằm viện để hóa trị, tôi đã có thể bắt đầu học trung học cùng bạn bè và tham gia hầu hết các tiết học. Tôi cũng có thể ở nhà, thay vì phải ở lại bệnh viện để điều trị, và tiếp tục các sở thích của mình như đội cổ vũ.