Gefitinib en combinación con Veneclav/Azacitidina para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3: resultados a largo plazo de la fase II – aml-hub.com

Gefitinib lần đầu tiên được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào năm 2015 để điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR đặc hiệu.

Gefitinib là thuốc kê đơn được phê duyệt lưu hành tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm 2018. Thuốc này nhắm mục tiêu vào tyrosine kinase 3 giống FMS (FLT3) và các đột biến của nó (bao gồm FLT3-ITD và FLT3-TKD như D835Y, I836, v.v.). Thuốc cần được sử dụng nghiêm ngặt theo chỉ dẫn của bác sĩ.

Veneclare là thuốc kê đơn nhắm vào protein BCL-2. Thuốc này đã được phê duyệt lưu hành tại Hoa Kỳ vào tháng 4 năm 2016. Thuốc chỉ nên được sử dụng theo chỉ dẫn của bác sĩ.

Gipritinib là một chất ức chế tyrosine kinase 3 (FLT3) dạng FMS mạnh, chọn lọc, dùng đường uống. Việc phê duyệt gipritinib dựa trên thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III toàn cầu, đa trung tâm, nhãn mở, ngẫu nhiên, có đối chứng ADMIRAL, cuối cùng đã tuyển chọn 371 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML) tái phát hoặc kháng trị có đột biến FLT3 được phát hiện trong máu hoặc tủy xương. Những bệnh nhân này được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận gipritinib hoặc hóa trị liệu cứu vớt. Điểm cuối tổng hợp chính của nghiên cứu ADMIRAL là tỷ lệ sống sót chung (OS) và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR/CRh) với sự phục hồi huyết học hoàn toàn hoặc một phần. Kết quả đã được công bố trên tạp chí y khoa danh tiếng *The New England Journal of Medicine* (NEJM).

Venetoclax là thuốc chọn lọc đầu tiên trên thế giới nhắm vào protein B-cell lymphoma-2 (BCL-2). BCL-2 đóng vai trò quan trọng trong một số bệnh ung thư máu hoặc các loại ung thư khác, ngăn ngừa sự chết tế bào ung thư (quá trình apoptosis). Venetoclax hoạt động bằng cách ngăn chặn protein BCL-2, do đó khôi phục quá trình apoptosis. Venetoclax hướng đến việc ức chế chọn lọc chức năng của BCL-2, khôi phục hệ thống truyền thông tế bào và gây ra sự tự hủy diệt của tế bào ung thư, từ đó đạt được mục tiêu điều trị khối u.