¡Último artículo del padre de la terapia CAR-T! La IA descubre nuevas dianas para la terapia CAR-T, tratando eficazmente múltiples tipos de cáncer; Últimos resultados de seguimiento de la primera terapia CAR-T del mundo: Pacientes con linfoma logran una remisión de diez años. Noticias médicas – ByDrug – Centro integral de intercambio de recursos médicos – PharmaCube – ByDrug

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Los agonistas del receptor GLP-1, representados por la semaglutida, se han popularizado a nivel mundial como fármacos para la pérdida de peso. Sin embargo, los posibles efectos negativos de estos fármacos sobre la salud ósea, asociados a una rápida pérdida de peso, están atrayendo cada vez más la atención clínica. Es fundamental esclarecer los mecanismos de acción directos de estos fármacos sobre la masa y la resistencia ósea para garantizar la seguridad de la medicación en grupos de alto riesgo que se someten a un proceso de pérdida de peso. El 18 de junio de 2026, un equipo de investigación de la Universidad de Columbia publicó un artículo en Cell Reports Medicine titulado: «Efectos negativos de la semaglutida sobre el hueso en ratones obesos». El equipo de investigación descubrió que la semaglutida redujo significativamente la masa y la resistencia ósea en ratones obesos y afectó incluso a dietas muy restrictivas. El mecanismo consistió en que el fármaco inhibió la actividad de los osteoblastos en lugar de acelerar la degradación ósea. Afortunadamente, este efecto negativo fue reversible tras la interrupción del tratamiento, lo que sugiere que los grupos de alto riesgo necesitan un seguimiento exhaustivo de su salud ósea durante la pérdida de peso. La oftalmopatía tiroidea (TED) es una enfermedad autoinmune rara e incapacitante. Esta enfermedad causa inflamación y remodelación tisular en los tejidos perioculares y posteriores del ojo, lo que provoca protrusión ocular, visión doble, dolor intenso e incluso discapacidad visual, afectando significativamente las actividades diarias y la salud física y mental de los pacientes. Clínicamente, durante mucho tiempo ha habido una falta de fármacos altamente efectivos y de amplia aplicación. El 29 de junio de 2026, Viridian Therapeutics anunció que Lumvoa había recibido la aprobación de la FDA para el tratamiento de la TED. Dos datos clínicos clave de fase 3 demostraron que el fármaco tiene un rápido inicio de acción, es bien tolerado y mejora significativamente la protrusión ocular y la visión doble. En el ensayo THRIVE, el 70 % de los pacientes experimentaron remisión de los síntomas a las 15 semanas, y más de la mitad de los pacientes experimentaron una mejoría significativa a las 3 semanas de un solo tratamiento. Lumvoa es una terapia con anticuerpos administrada por vía intravenosa que actúa sobre el receptor del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1 (IGF-1R) y que previamente recibió la designación de Terapia Innovadora por parte de la FDA. Cabe destacar que es la primera terapia innovadora del mundo aprobada para el tratamiento de la oftalmopatía tiroidea con datos clínicos tanto de la fase activa como de la fase crónica de la enfermedad, cubriendo así una importante laguna en el tratamiento. En el campo biofarmacéutico, el descubrimiento y la optimización de nuevos fármacos proteicos suelen enfrentarse a importantes obstáculos. Los métodos tradicionales de investigación y desarrollo son engorrosos y requieren mucho tiempo, pudiendo durar meses, y los modelos de IA son propensos al sobreajuste cuando faltan datos de alta calidad y a gran escala. La industria farmacéutica necesita urgentemente plataformas innovadoras capaces de generar grandes cantidades de datos experimentales en tiempo real para lograr una selección más eficiente y precisa de candidatos terapéuticos. El 16 de junio de 2026, Protillion anunció un acuerdo de colaboración y licencia con Merck para el descubrimiento de fármacos multiobjetivo. Ambas compañías combinarán la plataforma patentada de Protillion con las capacidades globales de I+D de Merck. Las dos compañías colaborarán en el desarrollo de múltiples terapias innovadoras. Protillion recibirá un pago inicial y podrá optar a pagos por hitos de investigación, desarrollo y comercialización de hasta 510 millones de dólares. Protillion, una empresa derivada de la Universidad de Stanford, es líder en el diseño de fármacos impulsado por IA con integración de laboratorio. Su tecnología patentada Prot-MaP es una plataforma de generación de datos a gran escala que puede analizar y caracterizar cuantitativamente millones de variantes de proteínas por ejecución, proporcionando un conjunto de entrenamiento instantáneo para que la IA de diseño de proteínas identifique de forma eficiente productos biológicos optimizados con perfiles terapéuticos complejos. El linfoma no Hodgkin de células B es una neoplasia hematológica común con un pronóstico muy desfavorable para pacientes con recaída o refractarios. La primera terapia con células CAR-T del mundo fue aprobada en 2017, marcando oficialmente el inicio de la era de la inmunoterapia tumoral. Sin embargo, hasta ahora, la capacidad de esta terapia para lograr una verdadera "cura" clínica para los pacientes y su seguridad a largo plazo carecían de datos de seguimiento a gran escala para su validación. El 24 de junio de 2026, un equipo de investigación de la Universidad de Pensilvania publicó un artículo en el NEJM titulado: «Resultados a diez años tras la terapia con células T CAR para linfomas de células B». El equipo de investigación reveló los resultados del seguimiento a diez años de la primera terapia con células T CAR. Los datos mostraron que, tras un único tratamiento, aproximadamente un tercio de los pacientes con linfoma de células B grandes y casi la mitad de los pacientes con linfoma folicular lograron la remisión durante un máximo de diez años, sin recaídas después de 5,4 años. No se observaron linfomas secundarios relacionados con la terapia con células T CAR durante el seguimiento, lo que indica una buena seguridad a largo plazo. La terapia con células T CAR ha demostrado una eficacia significativa en neoplasias hematológicas, pero la falta de dianas seguras y de aplicación universal sigue siendo un obstáculo fundamental para la amplia gama de tumores sólidos. Los procesos tradicionales de selección de dianas son engorrosos. Con el desarrollo de la bioinformática y la inteligencia artificial, la identificación sistemática y eficiente de posibles dianas terapéuticas para diversos tipos de cáncer a partir de grandes cantidades de datos mediante IA se ha convertido en una frontera crucial. El 25 de junio de 2026, un equipo de investigación liderado por el profesor Carl June de la Universidad de Pensilvania, pionero en la terapia con células CAR-T, publicó un artículo científico en la revista Cell titulado: «Descubrimiento de células CAR-T GPNMB como terapia para múltiples tipos de cáncer mediante inteligencia artificial». El equipo desarrolló un marco de cribado de dianas CAR-T basado en inteligencia artificial. Mediante un extenso modelo lingüístico, identificaron con éxito una nueva diana: GPNMB. Esta diana se expresa ampliamente en diversos tumores. Las células CAR-T dirigidas a GPNMB mostraron una potente actividad antitumoral en modelos murinos de leucemia, melanoma y cáncer colorrectal. En la investigación y el desarrollo biofarmacéutico, las proteínas son el objetivo directo de la gran mayoría de los fármacos. Anteriormente, debido a limitaciones tecnológicas, el análisis proteómico se enfrentaba a obstáculos como la necesidad de grandes muestras, largos tiempos de procesamiento y altos costes, lo que dificultaba a los científicos comprender sistemáticamente la distribución espacial de las proteínas en el cuerpo humano y en los tejidos tumorales. Por consiguiente, muchos fármacos innovadores han fracasado en los ensayos clínicos debido a efectos secundarios tóxicos inesperados. El 17 de junio de 2026, un equipo de investigación de la Universidad de Westlake, la Universidad Jiao Tong de Shanghái y la Universidad Médica de Harbin publicó un artículo de investigación colaborativo en Nature titulado: «Distribución espacial del proteoma en el cuerpo humano y en los cánceres». El equipo de investigación elaboró ​​sistemáticamente el atlas de distribución espacial del proteoma humano más completo y de mayor resolución hasta la fecha. El equipo, utilizando una técnica de análisis de micromuestras de desarrollo propio, cuantificó más de 13 000 proteínas en casi 3000 muestras, revelando la trayectoria proteica del desarrollo del cáncer y proporcionando un sistema de navegación crucial para el desarrollo de nuevos fármacos, la reutilización de medicamentos y la selección de dianas para conjugados anticuerpo-fármaco (ADC). El norovirus es una de las principales causas de gastroenteritis viral y es altamente contagioso;

sin embargo, aún no se dispone de vacunas ni tratamientos eficaces. Los intentos recientes con vacunas sistémicas tradicionales han fracasado porque inducen principalmente IgG sérica, sin lograr bloquear eficazmente la infección intestinal. Por lo tanto, encontrar nuevas estrategias para establecer una barrera inmunitaria en la mucosa intestinal es clave para combatir este virus. El 24 de junio de 2026, un equipo de investigación de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale publicó un artículo titulado «La IgA es necesaria y suficiente para prevenir la infección por norovirus en ratones» en *Science Translational Medicine*, que también fue seleccionado como artículo de portada. El equipo de investigación confirmó que la IgA mucosa es necesaria y suficiente para la prevención del norovirus. Este estudio utilizó la tecnología LNP-ARNm para traducir IgA dimérica in vivo, lo que permitió la intercepción y el control precisos del virus en el intestino, protegiendo con éxito a los ratones de la infección y proporcionando una nueva estrategia de vacunación para combatir este agente causal de la gastroenteritis. El linfoma B de células grandes (LBCL) es un cáncer de sangre altamente agresivo. Muchos pacientes sufren recaídas o resistencia a los fármacos tras la terapia sistémica de primera línea, lo que limita las opciones de tratamiento posteriores y conlleva un mal pronóstico. Por lo tanto, la comunidad médica necesita urgentemente desarrollar terapias combinadas innovadoras, más eficaces, seguras y accesibles. El objetivo es superar los obstáculos terapéuticos actuales. El 18 de junio de 2026, Roche anunció que la FDA había aceptado su solicitud complementaria de licencia para productos biológicos (sBLA) para su anticuerpo biespecífico Lunsumio VELO, en formulación subcutánea, en combinación con el conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) Polivy, para el tratamiento del linfoma de células B grandes recidivante o refractario. Se esperaba una decisión para febrero de 2027. Los datos clínicos de fase 3 demostraron que este régimen redujo significativamente el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 59 %, con una mediana de supervivencia libre de progresión de 11,5 meses. Esta terapia representa una potente combinación de anticuerpo biespecífico y ADC. Lunsumio VELO es un anticuerpo biespecífico que se une a las células T y actúa sobre CD20 y CD3, movilizando con precisión las células T del sistema inmunitario para eliminar las células B malignas;

Polivy es un ADC que actúa sobre CD79b, responsable de la administración dirigida de fármacos quimioterápicos a las células del linfoma. Ambos fármacos tienen mecanismos complementarios, lo que resulta en un efecto citotóxico más potente. https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y Fuente de la imagen: Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 ¡Un rayo de esperanza para las enfermedades autoinmunes raras!

La FDA aprueba el primer fármaco innovador para la TED, eficaz en 3 semanas tras una sola dosis. Nature: El equipo de Guo Tiannan de la Universidad de Westlake crea el primer mapa de navegación panorámica de proteínas humanas, inaugurando una nueva era en el desarrollo de fármacos importantes. Portada de la revista Science: ¿Fracasan las vacunas tradicionales?

Un equipo de Yale utiliza una vacuna de ARNm para interceptar con precisión el norovirus.