Bài báo mới nhất từ ​​cha đẻ của liệu pháp CAR-T! Trí tuệ nhân tạo (AI) phát hiện các mục tiêu CAR-T mới, điều trị hiệu quả nhiều loại ung thư; Kết quả theo dõi mới nhất của liệu pháp CAR-T đầu tiên trên thế giới: Bệnh nhân ung thư hạch đạt được sự thuyên giảm bệnh trong mười năm. Tin tức Y tế – ByDrug – Trung tâm Chia sẻ Tài nguyên Y tế Một cửa – PharmaCube – ByDrug

Noi dung day du cua bai viet

Các chất chủ vận thụ thể GLP-1, điển hình là semaglutide, đã trở thành thuốc giảm cân phổ biến trên toàn cầu. Tuy nhiên, những tác động tiêu cực tiềm tàng của các loại thuốc này đối với sức khỏe xương, đi kèm với việc giảm cân nhanh chóng, đang ngày càng thu hút sự chú ý của giới lâm sàng. Việc làm rõ cơ chế tác động trực tiếp của các loại thuốc này lên khối lượng và sức mạnh của xương là rất quan trọng để đảm bảo an toàn thuốc ở các nhóm có nguy cơ cao đang giảm cân. Ngày 18 tháng 6 năm 2026, một nhóm nghiên cứu từ Đại học Columbia đã công bố một bài báo nghiên cứu trên tạp chí Cell Reports Medicine với tiêu đề: "Tác động tiêu cực của semaglutide đối với xương ở chuột béo phì". Nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra rằng semaglutide làm giảm đáng kể khối lượng và sức mạnh của xương ở chuột béo phì và ảnh hưởng đến chế độ ăn siêu ít calo. Cơ chế là thuốc ức chế hoạt động của tế bào tạo xương chứ không phải đẩy nhanh quá trình phân hủy xương. May mắn thay, tác động tiêu cực này có thể đảo ngược sau khi ngừng thuốc, cho thấy các nhóm có nguy cơ cao cần được theo dõi chặt chẽ sức khỏe xương trong quá trình giảm cân. Bệnh lý mắt do tuyến giáp (TED) là một bệnh tự miễn hiếm gặp và gây tàn tật. Bệnh này gây viêm và tái cấu trúc mô ở vùng quanh mắt và phía sau nhãn cầu, dẫn đến lồi mắt, nhìn đôi, đau dữ dội, thậm chí suy giảm thị lực, ảnh hưởng đáng kể đến các hoạt động hàng ngày cũng như sức khỏe thể chất và tinh thần của bệnh nhân. Về mặt lâm sàng, từ lâu đã thiếu các loại thuốc hiệu quả cao và có thể áp dụng rộng rãi. Vào ngày 29 tháng 6 năm 2026, Viridian Therapeutics thông báo rằng Lumvoa đã được FDA phê duyệt để điều trị TED. Hai dữ liệu lâm sàng giai đoạn 3 quan trọng cho thấy thuốc có tác dụng nhanh, dung nạp tốt và cải thiện đáng kể tình trạng lồi mắt và nhìn đôi. Trong thử nghiệm THRIVE, 70% bệnh nhân đã thuyên giảm triệu chứng sau 15 tuần, và hơn một nửa số bệnh nhân đã cải thiện đáng kể trong vòng 3 tuần sau một lần điều trị. Lumvoa là một liệu pháp kháng thể truyền tĩnh mạch nhắm vào thụ thể yếu tố tăng trưởng giống insulin-1 (IGF-1R), và trước đó đã được FDA chỉ định là Liệu pháp đột phá. Đáng chú ý, đây là liệu pháp đột phá đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để điều trị TED với dữ liệu lâm sàng từ cả giai đoạn bệnh hoạt động và mãn tính, lấp đầy khoảng trống trong điều trị. Trong lĩnh vực dược phẩm sinh học, việc phát hiện và tối ưu hóa các loại thuốc protein mới thường gặp phải những trở ngại đáng kể. Các phương pháp nghiên cứu và phát triển truyền thống cồng kềnh và tốn thời gian, kéo dài hàng tháng, và các mô hình AI dễ bị quá khớp khi thiếu dữ liệu chất lượng cao, quy mô lớn. Ngành công nghiệp dược phẩm đang rất cần các nền tảng đột phá có khả năng tạo ra lượng lớn dữ liệu thực nghiệm trong thời gian thực để đạt được hiệu quả và độ chính xác cao hơn trong việc sàng lọc các ứng viên điều trị. Vào ngày 16 tháng 6 năm 2026, Protillion đã công bố thỏa thuận hợp tác và cấp phép phát hiện thuốc đa mục tiêu với Merck. Hai công ty sẽ kết hợp nền tảng độc quyền của Protillion với khả năng nghiên cứu và phát triển toàn cầu của Merck. . . Hai công ty sẽ hợp tác phát triển nhiều liệu pháp đột phá. Protillion sẽ nhận được khoản thanh toán trả trước và đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán theo từng giai đoạn nghiên cứu, phát triển và thương mại lên tới 510 triệu đô la. Protillion, một công ty tách ra từ Đại học Stanford, là công ty hàng đầu trong thiết kế thuốc dựa trên trí tuệ nhân tạo (AI) theo mô hình "phòng thí nghiệm khép kín". Công nghệ Prot-MaP độc quyền của công ty là một nền tảng tạo dữ liệu đa quy mô khổng lồ, có khả năng phân tích và mô tả định lượng hàng triệu biến thể protein mỗi lần chạy, cung cấp bộ dữ liệu huấn luyện tức thời cho AI thiết kế protein để xác định hiệu quả các thuốc sinh học tối ưu với hồ sơ điều trị phức tạp. U lympho tế bào B không Hodgkin là một bệnh ác tính huyết học phổ biến với tiên lượng rất xấu đối với bệnh nhân tái phát/kháng trị. Liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên trên thế giới đã được phê duyệt vào năm 2017, chính thức mở ra kỷ nguyên miễn dịch trị liệu khối u. Tuy nhiên, liệu pháp này có thể mang lại "sự chữa khỏi" thực sự về mặt lâm sàng cho bệnh nhân và tính an toàn lâu dài của nó hay không trước đây vẫn thiếu dữ liệu theo dõi quy mô lớn để xác nhận. Ngày 24 tháng 6 năm 2026, một nhóm nghiên cứu từ Đại học Pennsylvania đã công bố một bài báo nghiên cứu trên tạp chí NEJM với tiêu đề: "Kết quả 10 năm sau liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh u lympho tế bào B". Nhóm nghiên cứu đã tiết lộ kết quả theo dõi 10 năm của liệu pháp CAR-T đầu tiên. Dữ liệu cho thấy sau một lần điều trị, khoảng một phần ba bệnh nhân mắc u lympho tế bào B lớn và gần một nửa số bệnh nhân mắc u lympho nang đạt được sự thuyên giảm bệnh trong tối đa 10 năm, không có trường hợp tái phát nào sau 5,4 năm. Không có trường hợp u lympho thứ phát liên quan đến CAR-T nào được quan sát thấy trong quá trình theo dõi, cho thấy tính an toàn lâu dài tốt. Liệu pháp CAR-T đã cho thấy hiệu quả đáng kể trong các bệnh ác tính về huyết học, nhưng việc thiếu các mục tiêu an toàn và có thể áp dụng phổ biến vẫn là một trở ngại cốt lõi đối với rất nhiều loại khối u rắn. Các quy trình sàng lọc mục tiêu truyền thống rất phức tạp. Với sự phát triển của tin sinh học và trí tuệ nhân tạo, việc khai thác một cách có hệ thống và hiệu quả các mục tiêu điều trị tiềm năng cho nhiều loại ung thư từ lượng dữ liệu khổng lồ bằng AI đã trở thành một lĩnh vực nghiên cứu quan trọng. Vào ngày 25 tháng 6 năm 2026, một nhóm nghiên cứu do Giáo sư Carl June của Đại học Pennsylvania, một người tiên phong trong liệu pháp tế bào CAR-T, dẫn đầu, đã công bố một bài báo nghiên cứu trên tạp chí Cell với tiêu đề: "Khám phá tế bào CAR-T GPNMB bằng trí tuệ nhân tạo như một liệu pháp điều trị đa ung thư". Nhóm nghiên cứu đã phát triển một khung sàng lọc mục tiêu CAR-T dựa trên trí tuệ nhân tạo. Sử dụng mô hình ngôn ngữ lớn, họ đã xác định thành công một mục tiêu mới, GPNMB. Mục tiêu này được biểu hiện rộng rãi trong nhiều loại khối u khác nhau. Tế bào CAR-T nhắm mục tiêu GPNMB thể hiện hoạt tính chống khối u mạnh mẽ trong các mô hình chuột mắc bệnh bạch cầu, u hắc tố và ung thư đại trực tràng. Trong nghiên cứu và phát triển dược phẩm sinh học, protein là mục tiêu trực tiếp của phần lớn các loại thuốc. Trước đây, do những hạn chế về công nghệ, phân tích proteomics gặp phải những trở ngại như yêu cầu mẫu lớn, thời gian xử lý dài và chi phí cao, khiến các nhà khoa học khó có thể hiểu một cách có hệ thống về sự phân bố không gian của protein trong cơ thể người và trong các mô khối u. Do đó, nhiều loại thuốc đột phá đã thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng do tác dụng phụ độc hại không mong muốn. Ngày 17 tháng 6 năm 2026, một nhóm nghiên cứu từ Đại học Tây Hồ, Đại học Giao thông Thượng Hải và Đại học Y khoa Cáp Nhĩ Tân đã công bố một bài báo nghiên cứu hợp tác trên tạp chí Nature với tiêu đề: "Sự phân bố không gian của proteome trong cơ thể người và trong các bệnh ung thư". Nhóm nghiên cứu đã lập bản đồ một cách có hệ thống về bản đồ phân bố không gian của proteome người với độ phân giải cao nhất và toàn diện nhất cho đến nay. Nhóm nghiên cứu, sử dụng kỹ thuật phân tích mẫu vi mô tự phát triển, đã định lượng hơn 13.000 protein trong gần 3.000 mẫu, hé lộ quỹ đạo protein của sự phát triển ung thư và cung cấp một hệ thống định hướng quan trọng cho việc phát triển thuốc mới, tái sử dụng thuốc và sàng lọc mục tiêu ADC. Norovirus là nguyên nhân chính gây viêm dạ dày ruột do virus và có tính lây nhiễm cao, tuy nhiên, các loại vắc-xin và phương pháp điều trị hiệu quả vẫn còn thiếu. Những nỗ lực gần đây đối với các loại vắc-xin toàn thân truyền thống đã thất bại vì chúng chủ yếu gây ra IgG trong huyết thanh, không thể ngăn chặn hiệu quả nhiễm trùng đường ruột. Do đó, việc tìm ra các chiến lược mới để thiết lập hàng rào miễn dịch niêm mạc ruột là chìa khóa để khắc phục virus này. Vào ngày 24 tháng 6 năm 2026, một nhóm nghiên cứu từ Trường Y Đại học Yale đã công bố một bài báo nghiên cứu có tiêu đề "IgA là cần thiết và đủ để ngăn ngừa nhiễm trùng norovirus ở chuột" trên tạp chí *Science Translational Medicine*, bài báo này cũng được chọn làm bài báo trang bìa. Nhóm nghiên cứu đã xác nhận rằng IgA niêm mạc là cần thiết và đủ để ngăn ngừa norovirus. Nghiên cứu này đã sử dụng công nghệ LNP-mRNA để dịch mã IgA dạng dimer trong cơ thể sống, cho phép ngăn chặn và kiểm soát virus một cách chính xác trong ruột, bảo vệ thành công chuột khỏi nhiễm trùng và cung cấp một chiến lược vaccine mới để chống lại tác nhân gây viêm dạ dày ruột này. U lympho tế bào B lớn (LBCL) là một loại ung thư máu rất hung hãn. Nhiều bệnh nhân phải đối mặt với tình trạng tái phát hoặc kháng thuốc sau khi điều trị toàn thân bước đầu, dẫn đến các lựa chọn điều trị tiếp theo bị hạn chế và tiên lượng xấu. Do đó, cộng đồng y tế cần khẩn cấp phát triển các liệu pháp kết hợp sáng tạo hiệu quả hơn, an toàn hơn và thuận tiện hơn. Mục tiêu là phá vỡ những rào cản điều trị hiện có. Ngày 18 tháng 6 năm 2026, Roche thông báo rằng FDA đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) cho chế phẩm kháng thể lưỡng đặc hiệu Lunsumio VELO dạng tiêm dưới da kết hợp với thuốc ADC Polivy để điều trị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị, dự kiến ​​sẽ có quyết định vào tháng 2 năm 2027. Dữ liệu lâm sàng giai đoạn 3 cho thấy phác đồ này đã giảm đáng kể nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong đến 59%, với thời gian sống không tiến triển trung bình là 11,5 tháng. Liệu pháp này là sự kết hợp mạnh mẽ giữa kháng thể lưỡng đặc hiệu và ADC. Lunsumio VELO là kháng thể lưỡng đặc hiệu liên kết tế bào T nhắm mục tiêu CD20 và CD3, huy động chính xác các tế bào T miễn dịch của cơ thể để loại bỏ các tế bào B ác tính;

Polivy là thuốc ADC nhắm mục tiêu CD79b, chịu trách nhiệm vận chuyển thuốc hóa trị liệu gây độc tế bào đến các tế bào u lympho. Hai loại thuốc này có cơ chế bổ sung cho nhau, dẫn đến hiệu quả tiêu diệt mạnh mẽ hơn. https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y Nguồn ảnh: Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 Một tia hy vọng cho các bệnh tự miễn hiếm gặp!

FDA phê duyệt loại thuốc cải tiến đầu tiên của TED, hiệu quả sau 3 tuần điều trị duy nhất Nature: Nhóm nghiên cứu của Guo Tiannan thuộc Đại học Tây Hồ tạo ra bản đồ điều hướng toàn cảnh đầu tiên về protein người, mở ra kỷ nguyên mới trong phát triển thuốc quan trọng Ảnh bìa tạp chí phụ Science: Vắc xin truyền thống thất bại?

Nhóm nghiên cứu Yale sử dụng vắc xin mRNA để chặn chính xác norovirus