Makalah terbaru dari bapak CAR-T! AI menemukan target CAR-T baru, secara efektif mengobati berbagai jenis kanker; Hasil tindak lanjut terbaru dari terapi CAR-T pertama di dunia: Pasien limfoma mencapai remisi sepuluh tahun. Berita Medis – ByDrug – Pusat Berbagi Sumber Daya Medis Terpadu – PharmaCube – ByDrug

Isi lengkap artikel

Agonis reseptor GLP-1, yang diwakili oleh semaglutide, telah menjadi obat penurun berat badan yang populer secara global. Namun, potensi dampak negatif obat-obatan ini terhadap kesehatan tulang, yang menyertai penurunan berat badan yang cepat, semakin menarik perhatian klinis. Mengklarifikasi mekanisme kerja langsung obat-obatan ini pada massa dan kekuatan tulang sangat penting untuk memastikan keamanan pengobatan pada kelompok berisiko tinggi yang menjalani penurunan berat badan. Pada 18 Juni 2026, sebuah tim peneliti dari Universitas Columbia menerbitkan makalah penelitian di Cell Reports Medicine berjudul: "Efek negatif semaglutide pada tulang pada tikus obesitas. " Tim peneliti menemukan bahwa semaglutide secara signifikan mengurangi massa dan kekuatan tulang pada tikus obesitas dan memengaruhi diet super-diet. Mekanismenya adalah obat tersebut menghambat aktivitas osteoblas daripada mempercepat kerusakan tulang. Untungnya, efek negatif ini dapat dipulihkan setelah penghentian obat, menunjukkan bahwa kelompok berisiko tinggi perlu dipantau secara ketat kesehatan tulangnya selama penurunan berat badan. Oftalmopati tiroid (TED) adalah penyakit autoimun langka dan melumpuhkan. Penyakit ini menyebabkan peradangan dan perubahan struktur jaringan di jaringan periorbital dan posterior okular, yang menyebabkan mata menonjol, penglihatan ganda, nyeri hebat, dan bahkan gangguan penglihatan, yang secara signifikan memengaruhi aktivitas sehari-hari pasien serta kesehatan mental dan fisik. Secara klinis, telah lama terdapat kekurangan obat yang sangat efektif dan dapat diterapkan secara luas. Pada tanggal 29 Juni 2026, Viridian Therapeutics mengumumkan bahwa Lumvoa telah menerima persetujuan FDA untuk pengobatan TED. Dua data klinis Fase 3 yang penting menunjukkan bahwa obat ini memiliki awalan kerja yang cepat, ditoleransi dengan baik, dan secara signifikan memperbaiki mata menonjol dan penglihatan ganda. Dalam uji coba THRIVE, 70% pasien mengalami remisi gejala pada 15 minggu, dan lebih dari setengah pasien mengalami perbaikan signifikan dalam waktu 3 minggu setelah satu kali pengobatan. Lumvoa adalah terapi antibodi yang diinfus secara intravena yang menargetkan reseptor faktor pertumbuhan mirip insulin-1 (IGF-1R), dan sebelumnya telah menerima penetapan Terapi Terobosan dari FDA. Yang penting, ini adalah terapi inovatif pertama di dunia yang disetujui untuk pengobatan TED dengan data klinis dari tahap penyakit aktif dan kronis, mengisi kesenjangan pengobatan. Di bidang biofarmasi, penemuan dan optimasi obat protein baru sering menghadapi hambatan yang signifikan. Metode penelitian dan pengembangan tradisional rumit dan memakan waktu, membutuhkan waktu berbulan-bulan, dan model AI rentan terhadap overfitting ketika data berkualitas tinggi dan berskala besar kurang. Industri farmasi sangat membutuhkan platform inovatif yang mampu menghasilkan sejumlah besar data eksperimental secara real-time untuk mencapai penyaringan kandidat terapeutik yang lebih efisien dan akurat. Pada 16 Juni 2026, Protillion mengumumkan kolaborasi penemuan obat multi-target dan perjanjian lisensi dengan Merck. Kedua perusahaan akan menggabungkan platform milik Protillion dengan kemampuan R&D global Merck. . . Kedua perusahaan akan berkolaborasi dalam pengembangan berbagai terapi inovatif. Protillion akan menerima pembayaran di muka dan berhak atas pembayaran pencapaian riset, pengembangan, dan komersial hingga $510 juta. Protillion, sebuah perusahaan spin-off dari Universitas Stanford, adalah pemimpin dalam desain obat berbasis AI "lab-in-the-loop". Teknologi Prot-MaP miliknya adalah platform pembangkitan data multi-skala besar yang dapat menganalisis dan mengkarakterisasi jutaan varian protein secara kuantitatif per proses, menyediakan set pelatihan instan untuk AI desain protein guna mengidentifikasi secara efisien obat biologis yang dioptimalkan dengan profil terapeutik yang kompleks. Limfoma non-Hodgkin sel B adalah keganasan hematologi umum dengan prognosis yang sangat buruk bagi pasien yang kambuh/refrakter. Terapi sel CAR-T pertama di dunia disetujui pada tahun 2017, secara resmi mengantarkan era imunoterapi tumor. Namun, apakah terapi ini dapat membawa "penyembuhan" klinis sejati bagi pasien dan keamanan jangka panjangnya sebelumnya masih kurang data tindak lanjut skala besar untuk validasi. Pada 24 Juni 2026, sebuah tim peneliti dari Universitas Pennsylvania menerbitkan makalah penelitian di NEJM berjudul: "Hasil Sepuluh Tahun setelah Terapi Sel T CAR untuk Limfoma Sel B. " Tim peneliti mengungkapkan hasil tindak lanjut sepuluh tahun dari terapi CAR-T pertama. Data menunjukkan bahwa setelah satu kali perawatan, sekitar sepertiga pasien dengan limfoma sel B besar dan hampir setengah dari pasien dengan limfoma folikuler mencapai remisi hingga sepuluh tahun, tanpa kekambuhan setelah 5,4 tahun. Tidak ada limfoma sekunder terkait CAR-T yang diamati selama tindak lanjut, menunjukkan keamanan jangka panjang yang baik. Terapi CAR-T telah menunjukkan efikasi yang signifikan pada keganasan hematologi, tetapi kurangnya target yang aman dan dapat diterapkan secara universal tetap menjadi hambatan utama untuk berbagai macam tumor padat. Proses penyaringan target tradisional sangat rumit. Dengan perkembangan bioinformatika dan kecerdasan buatan, bagaimana cara secara sistematis dan efisien menggali target terapi pan-kanker potensial dari sejumlah besar data menggunakan AI telah menjadi bidang yang sangat penting. Pada tanggal 25 Juni 2026, sebuah tim peneliti yang dipimpin oleh Profesor Carl June dari Universitas Pennsylvania, seorang pelopor dalam terapi sel CAR-T, menerbitkan sebuah makalah penelitian di jurnal Cell berjudul: "Penemuan sel CAR-T GPNMB berbasis AI sebagai terapi multi-kanker. " Tim peneliti tersebut mengembangkan kerangka kerja penyaringan target CAR-T berbasis AI. Dengan menggunakan model bahasa yang besar, mereka berhasil mengidentifikasi target baru, GPNMB. Target ini diekspresikan secara luas di berbagai tumor. Sel CAR-T yang menargetkan GPNMB menunjukkan aktivitas antitumor yang kuat pada model tikus leukemia, melanoma, dan kanker kolorektal. Dalam penelitian dan pengembangan biofarmasi, protein adalah target langsung dari sebagian besar obat. Di masa lalu, karena keterbatasan teknologi, analisis proteomik menghadapi hambatan seperti kebutuhan sampel yang besar, waktu pemrosesan yang lama, dan biaya yang tinggi, sehingga menyulitkan para ilmuwan untuk secara sistematis memahami distribusi spasial protein di seluruh tubuh manusia dan di jaringan tumor. Oleh karena itu, banyak obat inovatif gagal dalam uji klinis karena efek samping toksik yang tidak terduga. Pada tanggal 17 Juni 2026, sebuah tim peneliti dari Universitas Westlake, Universitas Shanghai Jiao Tong, dan Universitas Kedokteran Harbin menerbitkan makalah penelitian kolaboratif di Nature yang berjudul: "Distribusi spasial proteom dalam tubuh manusia dan dalam kanker. " Tim peneliti tersebut secara sistematis memetakan atlas distribusi spasial proteom manusia dengan resolusi tertinggi dan terlengkap hingga saat ini. Tim tersebut, menggunakan teknik analisis mikro-sampel yang dikembangkan sendiri, mengkuantifikasi lebih dari 13.000 protein dalam hampir 3.000 sampel, mengungkapkan lintasan protein perkembangan kanker dan menyediakan sistem navigasi penting untuk pengembangan obat baru, penggunaan kembali obat, dan penyaringan target ADC. Norovirus adalah penyebab utama gastroenteritis virus dan sangat menular, namun vaksin dan pengobatan yang efektif masih kurang. Upaya terbaru pada vaksin sistemik tradisional telah gagal karena terutama menginduksi IgG serum, sehingga gagal memblokir infeksi usus secara efektif. Oleh karena itu, menemukan strategi baru untuk membangun penghalang imun mukosa usus sangat penting untuk mengatasi virus ini. Pada 24 Juni 2026, tim peneliti dari Fakultas Kedokteran Universitas Yale menerbitkan makalah penelitian berjudul "IgA diperlukan dan cukup untuk mencegah infeksi norovirus pada tikus" di *Science Translational Medicine*, yang juga terpilih sebagai artikel sampul. Tim peneliti tersebut mengkonfirmasi bahwa IgA mukosa diperlukan dan cukup untuk pencegahan norovirus. Studi ini menggunakan teknologi LNP-mRNA untuk menerjemahkan IgA dimerik secara in vivo, memungkinkan intersepsi dan pengendalian virus yang tepat di usus, berhasil melindungi tikus dari infeksi dan menyediakan strategi vaksin baru untuk memerangi penyebab gastroenteritis ini. Limfoma sel B besar (LBCL) adalah kanker darah yang sangat agresif. Banyak pasien mengalami kekambuhan atau resistensi obat setelah terapi sistemik lini pertama, yang mengakibatkan pilihan pengobatan selanjutnya terbatas dan prognosis yang buruk. Oleh karena itu, komunitas medis sangat membutuhkan pengembangan terapi kombinasi inovatif yang lebih efektif, lebih aman, dan lebih nyaman. Tujuannya adalah untuk mengatasi hambatan pengobatan yang ada. Pada 18 Juni 2026, Roche mengumumkan bahwa FDA telah menerima Aplikasi Lisensi Biologik Tambahan (sBLA) untuk formulasi subkutan antibodi bispesifik Lunsumio VELO dalam kombinasi dengan obat ADC Polivy untuk pengobatan limfoma sel B besar yang kambuh atau refrakter, dengan keputusan yang diharapkan pada Februari 2027. Data klinis Fase 3 menunjukkan bahwa rejimen ini secara signifikan mengurangi risiko perkembangan penyakit atau kematian sebesar 59%, dengan median kelangsungan hidup bebas perkembangan selama 11,5 bulan. Terapi ini mewakili kombinasi yang ampuh antara antibodi bispesifik dan ADC. Lunsumio VELO adalah antibodi pengikat sel T bispesifik yang menargetkan CD20 dan CD3, secara tepat memobilisasi sel T imun tubuh untuk menghilangkan sel B ganas;

Polivy adalah obat ADC yang menargetkan CD79b, bertanggung jawab untuk pengiriman obat kemoterapi sitotoksik yang ditargetkan ke sel limfoma. Keduanya memiliki mekanisme yang saling melengkapi, menghasilkan efek pembunuhan yang lebih kuat. https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y Sumber gambar: Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 Secercah harapan untuk penyakit autoimun langka!

FDA menyetujui obat inovatif TED pertama, efektif dalam 3 minggu setelah satu kali pengobatan Nature: Tim Guo Tiannan dari Universitas Westlake menciptakan peta navigasi panoramik pertama protein manusia, mengantarkan era baru pengembangan obat utama Sampul sub-jurnal Science: Vaksin tradisional gagal?

Tim Yale menggunakan vaksin mRNA untuk secara tepat mencegat norovirus