Édition spéciale FDA D.I.S.C.O. : Approbation par la FDA d’Augtyro (repotrectinib) pour les tumeurs solides positives à la fusion du gène NTRK et de Krazati (adagrasib) pour le cancer colorectal muté KRAS G12C.

L'adagrasib est un inhibiteur oral de KRAS G12C hautement spécifique et puissant, optimisé pour une inhibition durable de la cible. Cette caractéristique peut être importante pour le traitement des cancers porteurs de mutations KRAS G12C, car la protéine KRAS G12C se régénère toutes les 24 à 48 heures. L'adagrasib possède une longue demi-vie de 24 heures et une large distribution tissulaire ; il peut traverser la barrière hémato-encéphalique, contribuant ainsi à maximiser son efficacité. L'adagrasib est approuvé par la FDA pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) et du cancer colorectal porteurs de mutations KRAS G12C, ayant déjà fait l'objet d'un traitement.

En 2022, l'adagraxibu, un médicament sur ordonnance ciblant la mutation KRAS G12C, a bénéficié d'une procédure d'approbation accélérée de la FDA aux États-Unis. Les patients doivent suivre scrupuleusement les instructions de leur médecin.

Le repotrectinib est un inhibiteur de tyrosine kinase de nouvelle génération qui cible les facteurs oncogènes ROS1 et NTRK. Les patients atteints de tumeurs solides (dont le cancer du poumon non à petites cellules) présentant des fusions des gènes ROS1 et NTRK développent souvent des mutations de résistance après un traitement ciblé actuellement approuvé. Ces mutations limitent la liaison des médicaments à leurs cibles, ce qui entraîne une progression tumorale.

Le riprétinib est un médicament sur ordonnance ciblant les protéines ROS1 et NTRK1/2/3. Il a été approuvé aux États-Unis en novembre 2023 pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique ROS1-positif. Le 13 juin 2024, il a été approuvé par la FDA pour le traitement des tumeurs solides localement avancées ou métastatiques NTRK-positives. Son utilisation doit respecter scrupuleusement la prescription médicale.