Informe público europeo de evaluación (EPAR) de medicamentos para uso humano: Ogsiveo, nirogacestat, Fecha de autorización: 14/08/2025, Revisión: 3, Estado: Autorizado

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Ogsiveo es un medicamento que se usa para tratar a adultos con tumores desmoides progresivos que necesitan tratamiento sistémico (medicamentos que viajan a través del torrente sanguíneo y afectan a todo el cuerpo). Los tumores desmoides se desarrollan a partir de los tejidos blandos de soporte del cuerpo. Pueden crecer rápidamente y dañar los tejidos y órganos cercanos. Los tumores desmoides progresivos son raros, y Ogsiveo fue designado como un “medicamento huérfano” (un medicamento usado en enfermedades raras) el 17 de octubre de 2019. Ogsiveo contiene la sustancia activa nirogacestat. Inglés (EN) (115,73 KB – PDF) Inglés (EN) (1,26 MB – PDF) Ogsiveo: EPAR – Descripción general del medicamento Ogsiveo: EPAR – Plan de gestión de riesgos Ogsiveo solo se puede obtener con receta médica. El tratamiento debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el uso de tratamientos contra el cáncer. El medicamento está disponible en forma de comprimidos que se toman por vía oral dos veces al día.El tratamiento puede continuar mientras el paciente se beneficie de él y no se produzcan efectos secundarios inaceptables. Para obtener más información sobre el uso de Ogsiveo, consulte el prospecto o póngase en contacto con su médico o farmacéutico. La sustancia activa de Ogsiveo, nirogacestat, bloquea la actividad de una enzima (un tipo de proteína) llamada gamma secretasa. Esta enzima normalmente activa una proteína llamada NOTCH, que se encuentra en la superficie de las células y participa en el crecimiento celular. Al bloquear la gamma secretasa, nirogacestat previene la activación de NOTCH y ralentiza el crecimiento de los tumores. En un estudio principal en el que participaron 142 personas con tumores desmoides progresivos, el tratamiento con Ogsiveo se comparó con placebo (un tratamiento simulado). La principal medida de eficacia fue la supervivencia libre de progresión (el tiempo que las personas vivieron sin que su enfermedad empeorara). Según los datos disponibles, se evaluó que después de 12 meses,Alrededor del 85% de los pacientes que recibieron Ogsiveo no experimentaron un empeoramiento de su enfermedad ni fallecieron, en comparación con aproximadamente el 53% de los que recibieron placebo. Además, el estudio analizó el efecto de Ogsiveo en el tamaño de los tumores (tasa de respuesta general). Los tumores se redujeron en aproximadamente el 41% (29 de 70) de las personas que tomaron Ogsiveo, en comparación con aproximadamente el 8% (6 de 72) de las personas que tomaron placebo. Para obtener la lista completa de efectos secundarios y restricciones con Ogsiveo, consulte el prospecto. Los efectos secundarios más comunes con Ogsiveo (que pueden afectar a más de 4 de cada 10 personas) incluyen diarrea, erupción cutánea, náuseas (sensación de malestar), cansancio, hipofosfatemia (niveles bajos de fosfatos en sangre), dolor de cabeza, estomatitis (inflamación del revestimiento de la boca) y, en mujeres que pueden tener hijos, daños en sus ovarios. Algunos efectos secundarios pueden ser graves.El efecto secundario más común de Ogsiveo (que puede afectar a más de 1 de cada 10 personas) es la menopausia precoz. Ogsiveo no debe utilizarse durante el embarazo ni en mujeres que puedan quedar embarazadas y no utilicen un método anticonceptivo altamente eficaz, ni en mujeres en periodo de lactancia. Se ha demostrado que Ogsiveo ralentiza el empeoramiento de los tumores desmoides progresivos, una afección para la que no existía ningún otro medicamento aprobado ni tratamiento estándar en el momento de su autorización. En cuanto a la seguridad, Ogsiveo puede causar daño al feto si se toma durante el embarazo. Sin embargo, este riesgo se minimiza mediante medidas estrictas, incluido el requisito de un método anticonceptivo altamente eficaz. Existen incertidumbres sobre cómo Ogsiveo puede dañar los ovarios y los testículos y su posible efecto sobre la fertilidad. Este riesgo se menciona en la información del producto y la empresa debe proporcionar más datos para evaluarlo. En general,Los efectos secundarios de Ogsiveo se consideran aceptables dada la falta de opciones terapéuticas y pueden controlarse ajustando la dosis. Por lo tanto, la Agencia Europea de Medicamentos decidió que los beneficios de Ogsiveo superan sus riesgos y que puede autorizarse su uso en la UE. Para garantizar el uso seguro de Ogsiveo, la empresa que comercializa el medicamento debe proporcionar una guía para profesionales sanitarios y una tarjeta informativa para pacientes. En ellas se explica que tomar Ogsiveo durante el embarazo puede perjudicar al feto y se ofrece información sobre cómo prevenir este riesgo. Asimismo, se informará a los profesionales sanitarios y a las personas que utilicen el medicamento de que las mujeres que puedan quedar embarazadas, así como los hombres con parejas femeninas que puedan quedar embarazadas, deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz durante el tratamiento con Ogsiveo y durante una semana después de la última dosis.La guía informará a los profesionales sanitarios de que se requiere una prueba de embarazo negativa antes de comenzar el tratamiento con Ogsiveo. También les recordará que Ogsiveo puede reducir la eficacia de los anticonceptivos hormonales. La tarjeta del paciente aconsejará a las personas que se pongan en contacto con su médico inmediatamente si sospechan que están embarazadas mientras toman Ogsiveo. La empresa que comercializa Ogsiveo también debe optimizar la formulación del medicamento y la forma en que se produce para garantizar que los niveles de impurezas se mantengan dentro del rango aceptable. Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales sanitarios y los pacientes para el uso seguro y eficaz de Ogsiveo también se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto. Como ocurre con todos los medicamentos, los datos sobre el uso de Ogsiveo se monitorizan continuamente.Los efectos secundarios sospechados notificados con Ogsiveo se evalúan cuidadosamente y se toman las medidas necesarias para proteger a los pacientes. Ogsiveo recibió una autorización de comercialización válida en toda la UE el 14 de agosto de 2025. Búlgaro (BG) (137,9 KB – PDF) Español (ES) (112,45 KB – PDF) Checo (CS) (136,73 KB – PDF)