Médicaments à usage humain – Rapport public européen d’évaluation (EPAR) : Ogsiveo, nirogacestat, Date d’autorisation : 14/08/2025, Révision : 3, Statut : Autorisé

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Ogsiveo est un médicament utilisé pour traiter les adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives nécessitant un traitement systémique (médicaments agissant par voie sanguine sur l’ensemble de l’organisme). Les tumeurs desmoïdes se développent à partir des tissus mous de soutien du corps. Elles peuvent croître rapidement et endommager les tissus et organes voisins. Les tumeurs desmoïdes évolutives sont rares, et Ogsiveo a reçu la désignation de « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares) le 17 octobre 2019. Ogsiveo contient la substance active nirogacestat. [Anglais (EN) (115,73 Ko – PDF) Anglais (EN) (1,26 Mo – PDF) Ogsiveo : EPAR – Présentation du médicament Ogsiveo : EPAR – Plan de gestion des risques] Ogsiveo est uniquement disponible sur ordonnance. Le traitement doit être initié et suivi par un médecin expérimenté dans l’utilisation des traitements contre le cancer. Le médicament se présente sous forme de comprimés à prendre par voie orale deux fois par jour.Le traitement peut être poursuivi aussi longtemps que le patient en tire un bénéfice et qu’aucun effet indésirable inacceptable ne survient. Pour plus d’informations sur l’utilisation d’Ogsiveo, veuillez consulter la notice ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. La substance active d’Ogsiveo, le nirogacestat, bloque l’activité d’une enzyme (un type de protéine) appelée gamma-sécrétase. Cette enzyme active normalement une protéine appelée NOTCH, présente à la surface des cellules et impliquée dans la croissance cellulaire. En bloquant la gamma-sécrétase, le nirogacestat empêche l’activation de NOTCH et ralentit la croissance des tumeurs. Dans une étude principale menée auprès de 142 personnes atteintes de tumeurs desmoïdes évolutives, le traitement par Ogsiveo a été comparé à un placebo (traitement factice). Le critère principal d’efficacité était la survie sans progression (le temps pendant lequel les patients vivaient sans que leur maladie ne s’aggrave). D’après les données disponibles, il a été évalué qu’après 12 mois,Environ 85 % des patients traités par Ogsiveo n’ont présenté aucune aggravation de leur maladie ni aucun décès, contre environ 53 % dans le groupe placebo. L’étude a également évalué l’effet d’Ogsiveo sur la taille des tumeurs (taux de réponse global). Les tumeurs ont diminué chez environ 41 % (29 sur 70) des patients sous Ogsiveo, contre environ 8 % (6 sur 72) dans le groupe placebo. Pour la liste complète des effets indésirables et des restrictions d’utilisation d’Ogsiveo, veuillez consulter la notice. Les effets indésirables les plus fréquents d’Ogsiveo (pouvant affecter plus de 4 personnes sur 10) incluent diarrhée, éruption cutanée, nausées, fatigue, hypophosphatémie (diminution du taux de phosphates dans le sang), maux de tête, stomatite (inflammation de la muqueuse buccale) et, chez les femmes en âge de procréer, atteinte des ovaires. Certains effets indésirables peuvent être graves.L’effet indésirable le plus fréquent associé à Ogsiveo (pouvant concerner plus d’une personne sur dix) est la ménopause précoce. Ogsiveo ne doit pas être utilisé pendant la grossesse, chez les femmes susceptibles de le devenir et n’utilisant pas de contraception hautement efficace, ni chez celles qui allaitent. Il a été démontré qu’Ogsiveo ralentit la progression des tumeurs desmoïdes, une affection pour laquelle il n’existait aucun autre médicament approuvé ni traitement standard au moment de son autorisation. En matière de sécurité, Ogsiveo peut nuire au fœtus s’il est pris pendant la grossesse. Toutefois, ce risque est minimisé par des mesures strictes, notamment l’obligation d’utiliser une contraception hautement efficace. Des incertitudes subsistent quant à la façon dont Ogsiveo peut endommager les ovaires et les testicules, ainsi que quant à son effet potentiel sur la fertilité. Ce risque est mentionné dans la notice et le laboratoire doit fournir des données complémentaires pour une évaluation plus approfondie.Les effets indésirables d’Ogsiveo sont jugés acceptables compte tenu du manque d’alternatives thérapeutiques et peuvent être gérés par un ajustement posologique. L’Agence européenne des médicaments a donc décidé que les bénéfices d’Ogsiveo sont supérieurs à ses risques et qu’il peut être autorisé dans l’UE. Afin de garantir une utilisation sûre d’Ogsiveo, l’entreprise qui commercialise le médicament doit fournir un guide aux professionnels de santé et une notice aux patients. Ces documents expliquent que la prise d’Ogsiveo pendant la grossesse peut nuire au fœtus et fournissent des conseils sur la manière de prévenir ce risque. Ils informent les professionnels de santé et les personnes utilisant le médicament que les femmes en âge de procréer, ainsi que les hommes dont la partenaire est en âge de procréer, doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant le traitement par Ogsiveo et pendant une semaine après la dernière prise.Le guide informera les professionnels de santé qu’un test de grossesse négatif est requis avant de débuter un traitement par Ogsiveo. Il leur rappellera également qu’Ogsiveo peut diminuer l’efficacité des contraceptifs hormonaux. La carte patient conseillera aux personnes de contacter immédiatement leur médecin en cas de suspicion de grossesse pendant le traitement par Ogsiveo. L’entreprise commercialisant Ogsiveo doit également optimiser la formulation du médicament et son procédé de fabrication afin de garantir que les niveaux d’impuretés restent dans les limites acceptables. Les recommandations et précautions à suivre par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace d’Ogsiveo sont également incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice. Comme pour tous les médicaments, les données relatives à l’utilisation d’Ogsiveo font l’objet d’une surveillance continue.Les effets indésirables suspectés signalés avec Ogsiveo sont évalués avec soin et les mesures nécessaires sont prises pour protéger les patients. Ogsiveo a reçu une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l’UE le 14 août 2025.