Relatório Público Europeu de Avaliação de Medicamentos para Uso Humano (EPAR): Ogsiveo, nirogacestat, Data de autorização: 14/08/2025, Revisão: 3, Status: Autorizado

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Ogsiveo é um medicamento usado para tratar adultos com tumores desmoides progressivos que necessitam de tratamento sistêmico (medicamentos que circulam pela corrente sanguínea e afetam todo o corpo). Os tumores desmoides se desenvolvem a partir dos tecidos moles e de sustentação do corpo. Eles podem crescer rapidamente e danificar tecidos e órgãos próximos. Tumores desmoides progressivos são raros, e Ogsiveo foi designado um “medicamento órfão” (um medicamento usado em doenças raras) em 17 de outubro de 2019. Ogsiveo contém a substância ativa nirogacestat. Ogsiveo só pode ser obtido com receita médica. O tratamento deve ser iniciado e monitorado por um médico com experiência no uso de tratamentos oncológicos. O medicamento está disponível em comprimidos para serem tomados por via oral duas vezes ao dia.O tratamento pode continuar enquanto o paciente se beneficiar dele e não ocorrerem efeitos colaterais inaceitáveis. Para mais informações sobre o uso de Ogsiveo, consulte a bula ou entre em contato com seu médico ou farmacêutico. A substância ativa do Ogsiveo, o nirogacestat, bloqueia a atividade de uma enzima (um tipo de proteína) chamada gama-secretase. Essa enzima normalmente ativa uma proteína chamada NOTCH, que é encontrada na superfície das células e está envolvida no crescimento celular. Ao bloquear a gama-secretase, o nirogacestat impede a ativação do NOTCH e retarda o crescimento dos tumores. Em um estudo principal envolvendo 142 pessoas com tumores desmoides em progressão, o tratamento com Ogsiveo foi comparado a um placebo (um tratamento inativo). A principal medida de eficácia foi a sobrevida livre de progressão (o tempo em que as pessoas viveram sem que a doença piorasse). Com base nos dados disponíveis, avaliou-se que, após 12 meses,Aproximadamente 85% dos pacientes que receberam Ogsiveo não apresentaram piora da doença nem faleceram, em comparação com cerca de 53% daqueles que receberam placebo. Além disso, o estudo avaliou o efeito do Ogsiveo no tamanho dos tumores (taxa de resposta global). Os tumores diminuíram em cerca de 41% (29 de 70) das pessoas que tomaram Ogsiveo, em comparação com cerca de 8% (6 de 72) das pessoas que tomaram placebo. Para obter a lista completa de efeitos colaterais e restrições do Ogsiveo, consulte a bula. Os efeitos colaterais mais comuns do Ogsiveo (que podem afetar mais de 4 em cada 10 pessoas) incluem diarreia, erupção cutânea, náusea (enjoo), cansaço, hipofosfatemia (baixos níveis de fosfatos no sangue), dor de cabeça, estomatite (inflamação da mucosa da boca) e, em mulheres em idade fértil, danos aos ovários. Alguns efeitos colaterais podem ser graves.O efeito colateral mais comum do Ogsiveo (que pode afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) é a menopausa precoce. O Ogsiveo não deve ser usado durante a gravidez ou por mulheres que possam engravidar e não estejam usando um método contraceptivo altamente eficaz, ou ainda por mulheres que estejam amamentando. O Ogsiveo demonstrou retardar a progressão de tumores desmoides, uma condição para a qual não havia outro medicamento aprovado nem tratamento padrão na época da autorização. Em relação à segurança, o Ogsiveo pode causar danos ao feto se tomado durante a gravidez. No entanto, esse risco é minimizado por medidas rigorosas, incluindo a obrigatoriedade do uso de contraceptivos altamente eficazes. Há incertezas sobre como o Ogsiveo pode danificar os ovários e os testículos e seu potencial efeito sobre a fertilidade. Esse risco é mencionado na bula do produto e a empresa deve fornecer mais dados para uma avaliação mais aprofundada. No geral,Os efeitos colaterais do Ogsiveo são considerados aceitáveis, levando-se em conta a falta de opções terapêuticas, e podem ser controlados com ajustes de dose. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) decidiu, portanto, que os benefícios do Ogsiveo superam os riscos e que seu uso pode ser autorizado na União Europeia. Para garantir o uso seguro do Ogsiveo, a empresa que comercializa o medicamento deve fornecer um guia para profissionais de saúde e um cartão informativo para pacientes. Esses documentos explicam que o uso de Ogsiveo durante a gravidez pode prejudicar o feto e fornecem orientações sobre como prevenir esse risco. Eles também informam aos profissionais de saúde e aos usuários do medicamento que mulheres em idade fértil, assim como homens com parceiras em idade fértil, devem utilizar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o tratamento com Ogsiveo e por uma semana após a última dose.O guia informará os profissionais de saúde sobre a necessidade de um teste de gravidez negativo antes de iniciar o tratamento com Ogsiveo. Também os lembrará de que Ogsiveo pode reduzir a eficácia dos contraceptivos hormonais. A bula do paciente orientará as pessoas a contatarem seu médico imediatamente caso suspeitem de gravidez durante o uso de Ogsiveo. A empresa que comercializa Ogsiveo também deve otimizar a formulação do medicamento e o seu processo de produção para garantir que os níveis de impurezas permaneçam dentro da faixa aceitável. Recomendações e precauções a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes para o uso seguro e eficaz de Ogsiveo também foram incluídas na bula e na própria embalagem. Como para todos os medicamentos, os dados sobre o uso de Ogsiveo são monitorados continuamente.Os efeitos colaterais suspeitos relatados com Ogsiveo são cuidadosamente avaliados e todas as medidas necessárias são tomadas para proteger os pacientes. Ogsiveo recebeu autorização de comercialização válida em toda a UE em 14 de agosto de 2025.