Öffentlicher Bewertungsbericht (EPAR) für Humanarzneimittel: Ogsiveo, Nirogacestat, Zulassungsdatum: 14.08.2025, Revision: 3, Status: Zugelassen

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Ogsiveo ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Therapie benötigen (Medikamente, die über den Blutkreislauf im ganzen Körper wirken). Desmoidtumoren entwickeln sich aus dem Weichgewebe des Körpers. Sie können schnell wachsen und umliegendes Gewebe und Organe schädigen. Fortschreitende Desmoidtumoren sind selten, und Ogsiveo wurde am 17. Oktober 2019 als Orphan-Arzneimittel (ein Arzneimittel für seltene Erkrankungen) eingestuft. Ogsiveo enthält den Wirkstoff Nirogacestat. Ogsiveo ist verschreibungspflichtig. Die Behandlung sollte von einem Arzt begonnen und überwacht werden, der Erfahrung in der Anwendung von Krebstherapien hat. Das Arzneimittel ist als Tablette erhältlich, die zweimal täglich oral eingenommen wird.Die Behandlung kann so lange fortgesetzt werden, wie der Patient davon profitiert und keine inakzeptablen Nebenwirkungen auftreten. Weitere Informationen zur Anwendung von Ogsiveo finden Sie in der Packungsbeilage oder erhalten Sie von Ihrem Arzt oder Apotheker. Der Wirkstoff in Ogsiveo, Nirogacestat, hemmt die Aktivität des Enzyms Gamma-Sekretase (einer Proteinart). Dieses Enzym aktiviert normalerweise das Protein NOTCH, das sich auf der Zelloberfläche befindet und am Zellwachstum beteiligt ist. Durch die Hemmung der Gamma-Sekretase verhindert Nirogacestat die Aktivierung von NOTCH und verlangsamt das Tumorwachstum. In einer Hauptstudie mit 142 Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren wurde die Behandlung mit Ogsiveo mit einem Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Der primäre Endpunkt war das progressionsfreie Überleben (die Zeit, in der sich die Erkrankung nicht verschlechterte). Basierend auf den verfügbaren Daten wurde nach 12 Monaten festgestellt, dass…Bei etwa 85 % der Patienten, die Ogsiveo erhielten, verschlechterte sich der Zustand nicht und es traten keine Todesfälle auf, verglichen mit etwa 53 % in der Placebogruppe. Die Studie untersuchte außerdem die Wirkung von Ogsiveo auf die Tumorgröße (Gesamtansprechrate). Bei etwa 41 % (29 von 70) der mit Ogsiveo behandelten Patienten verkleinerten sich die Tumore, verglichen mit etwa 8 % (6 von 72) in der Placebogruppe. Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen von Ogsiveo finden Sie in der Packungsbeilage. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Ogsiveo (die mehr als 4 von 10 Behandelten betreffen können) gehören Durchfall, Hautausschlag, Übelkeit, Müdigkeit, Hypophosphatämie (niedriger Phosphatspiegel im Blut), Kopfschmerzen, Stomatitis (Mundschleimhautentzündung) und, bei Frauen im gebärfähigen Alter, Schädigungen der Eierstöcke. Einige Nebenwirkungen können schwerwiegend sein.Die häufigste Nebenwirkung von Ogsiveo (die mehr als 1 von 10 Anwenderinnen betreffen kann) ist die vorzeitige Menopause. Ogsiveo darf nicht während der Schwangerschaft, bei Frauen, die schwanger werden könnten und keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden, oder in der Stillzeit angewendet werden. Ogsiveo verlangsamt nachweislich das Fortschreiten von Desmoidtumoren, einer Erkrankung, für die es zum Zeitpunkt der Zulassung kein anderes zugelassenes Medikament und keine Standardtherapie gab. Hinsichtlich der Sicherheit kann Ogsiveo dem ungeborenen Kind schaden, wenn es während der Schwangerschaft eingenommen wird. Dieses Risiko wird jedoch durch strenge Sicherheitsmaßnahmen, einschließlich der Pflicht zur Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode, minimiert. Es bestehen Unsicherheiten hinsichtlich der möglichen Schädigung von Eierstöcken und Hoden durch Ogsiveo sowie dessen potenziellen Auswirkungen auf die Fruchtbarkeit. Dieses Risiko wird in der Produktinformation erwähnt, und das Unternehmen muss weitere Daten zur Bewertung vorlegen.Die Nebenwirkungen von Ogsiveo werden angesichts der begrenzten therapeutischen Alternativen als akzeptabel eingestuft und können durch Dosisanpassungen behandelt werden. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat daher entschieden, dass der Nutzen von Ogsiveo die Risiken überwiegt und das Medikament in der EU zugelassen werden kann. Um die sichere Anwendung von Ogsiveo zu gewährleisten, muss das vertreibende Unternehmen eine Patienteninformation und eine Broschüre für medizinisches Fachpersonal bereitstellen. Diese erläutern, dass die Einnahme von Ogsiveo während der Schwangerschaft dem ungeborenen Kind schaden kann und geben Hinweise zur Vermeidung dieses Risikos. Medizinisches Fachpersonal und Anwender werden darüber informiert, dass Frauen im gebärfähigen Alter sowie Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter während der Behandlung mit Ogsiveo und eine Woche nach der letzten Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden müssen.Die Leitlinie informiert medizinisches Fachpersonal darüber, dass vor Beginn der Behandlung mit Ogsiveo ein negativer Schwangerschaftstest erforderlich ist. Sie weist außerdem darauf hin, dass Ogsiveo die Wirksamkeit hormoneller Verhütungsmittel beeinträchtigen kann. Die Patientenkarte empfiehlt, sich umgehend an den Arzt zu wenden, wenn während der Einnahme von Ogsiveo eine Schwangerschaft vermutet wird. Das Unternehmen, das Ogsiveo vertreibt, ist verpflichtet, die Zusammensetzung und das Herstellungsverfahren des Arzneimittels zu optimieren, um sicherzustellen, dass die Reinheitsgrade im zulässigen Bereich bleiben. Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen für die sichere und wirksame Anwendung von Ogsiveo durch medizinisches Fachpersonal und Patienten sind in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage enthalten. Wie bei allen Arzneimitteln werden die Daten zur Anwendung von Ogsiveo kontinuierlich überwacht.Verdachtsfälle von Nebenwirkungen, die im Zusammenhang mit Ogsiveo gemeldet werden, werden sorgfältig geprüft und alle notwendigen Maßnahmen zum Schutz der Patienten ergriffen. Ogsiveo erhielt am 14. August 2025 eine EU-weite Marktzulassung. Bulgarisch (BG) (137,9 KB – PDF) Spanisch (ES) (112,45 KB – PDF) Tschechisch (CS) (136,73 KB – PDF)