人用藥品歐洲公共評估報告 (EPAR)：Ogsiveo，nirogacestat，授權日期：2025年8月14日，修訂版：3，狀態：已授權

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Ogsiveo 是一種用於治療需要全身性治療（透過血液循環作用於全身的藥物）的進展性纖維瘤成人患者的藥物。纖維瘤起源於人體的軟組織和支撐組織，生長迅速，可損傷鄰近組織和器官。進展性纖維瘤較為罕見，Ogsiveo 於 2019 年 10 月 17 日被認定為「孤兒藥」（用於治療罕見疾病的藥物）。 Ogsiveo 的活性成分為尼羅加司他。 Ogsiveo 只能憑處方購買。治療應由經驗豐富的癌症治療醫生開始和監測。該藥為片劑，每日口服兩次。只要患者從治療中獲益且未出現不可接受的副作用，治療即可持續進行。有關使用 Ogsiveo 的更多信息，請參閱包裝說明書或諮詢您的醫生或藥劑師。 Ogsiveo 的活性成分尼羅加司他 (nirogacestat) 可阻斷一種名為 γ-分泌酶的酵素（一種蛋白質）的活性。這種酵素通常會活化一種名為 NOTCH 的蛋白質，該蛋白質位於細胞表面並參與細胞生長。透過阻斷 γ-分泌酶，尼羅加司他可阻止 NOTCH 的活化並減緩腫瘤的生長。在一項涉及 142 名進展性纖維瘤患者的主要研究中，Ogsiveo 治療與安慰劑（一種無效治療）進行了比較。主要療效指標為無惡化存活期（患者病情未惡化的時間）。根據現有數據，評估結果顯示，12 個月後，接受 Ogsiveo 治療的患者中，約 85% 未出現病情惡化或死亡，而接受安慰劑治療的患者中，比例約為 53%。此外，研究也檢視了 Ogsiveo 對腫瘤大小的影響（整體緩解率）。接受 Ogsiveo 治療的患者中，約 41%（70 人中的 29 人）的腫瘤縮小，而接受安慰劑治療的患者中，比例約為 8%（72 人中的 6 人）。有關 Ogsiveo 的完整副作用和限制列表，請參閱藥品說明書。 Ogsiveo 最常見的副作用（可能影響超過 40% 的患者）包括腹瀉、皮疹、噁心、疲倦、低磷血症（血液中磷酸鹽含量低）、頭痛、口腔炎（口腔黏膜發炎），以及對有生育能力的女性造成的卵巢損傷。某些副作用可能很嚴重。服用奧格維歐 (Ogsiveo) 最常見的不良反應（可能影響超過十分之一的人）是過早停經。孕婦、可能懷孕且未採取高效避孕措施的婦女以及哺乳期婦女禁用奧格維歐。研究表明，奧格維歐可以延緩進行性纖維瘤的惡化，而當時尚無其他核准藥物或標準治療方案可用於治療這種疾病。關於安全性，如果在懷孕期間服用奧格維歐，可能會對胎兒造成傷害。然而，透過嚴格的措施，包括要求採取高效避孕措施，這種風險已降至最低。目前尚不確定奧格維歐如何損害卵巢和睪丸以及其對生育能力的潛在影響。產品資訊中已提及此風險，公司必須提供更多數據以進行進一步評估。總而言之，考慮到目前缺乏其他治療選擇，Ogsiveo 的副作用被認為是可接受的，並且可以透過調整劑量來控制。因此，歐洲藥品管理局認定 Ogsiveo 的益處大於其風險，並批准在歐盟使用。為了確保 Ogsiveo 的安全使用，該藥物的銷售公司必須向醫護人員提供指南，並向病患提供卡片。這些文件解釋了懷孕期間服用 Ogsiveo 可能對胎兒造成傷害，並提供如何預防這種風險的指導。它們將告知醫護人員和用藥者，所有可能懷孕的女性以及伴侶可能懷孕的男性，在接受 Ogsiveo 治療期間以及最後一次用藥後一周內，必須採取高效避孕措施。該指南將告知醫護人員，在使用奧格維奧（Ogsiveo）治療前，必須進行妊娠試驗，且結果必須為陰性。指南也會提醒他們，奧格維奧可能會降低荷爾蒙避孕藥的療效。患者用藥卡會建議患者，如果在服用奧格維奧期間懷疑自己懷孕，應立即聯繫醫生。奧格維奧的銷售公司還必須優化藥物配方和生產工藝，以確保雜質含量保持在可接受的範圍內。產品特性摘要和包裝說明書中也包含了醫護人員和病人安全有效使用奧格維奧的建議和注意事項。與所有藥物一樣，奧格維奧的使用資料會持續受到監測。已對報告的 Ogsiveo 疑似副作用進行仔細評估，並採取一切必要措施保護患者。 Ogsiveo 於 2025 年 8 月 14 日獲得歐盟範圍內的上市許可。保加利亞語 (BG) (137.9 KB – PDF) 西班牙語 (ES) (112.45 KB – PDF) 捷克語 (CS) (136.73 KB – PDF)