Dernière publication du père de la thérapie CAR-T ! L’IA découvre de nouvelles cibles pour les cellules CAR-T, permettant de traiter efficacement plusieurs cancers ; derniers résultats du suivi de la première thérapie CAR-T au monde : des patients atteints d’un lymphome obtiennent une rémission de dix ans. Actualités médicales – ByDrug – Plateforme de partage de ressources médicales – PharmaCube – ByDrug

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Les agonistes des récepteurs du GLP-1, dont le sémaglutide est un exemple, sont devenus des médicaments amaigrissants très populaires à l'échelle mondiale. Cependant, leurs effets potentiellement néfastes sur la santé osseuse, associés à une perte de poids rapide, suscitent un intérêt clinique croissant. Il est crucial de comprendre les mécanismes d'action directs de ces médicaments sur la masse et la solidité osseuses afin de garantir leur innocuité chez les personnes à risque suivant un régime amaigrissant. Le 18 juin 2026, une équipe de recherche de l'Université Columbia a publié dans Cell Reports Medicine un article intitulé: « Effets négatifs du sémaglutide sur les os chez les souris obèses ». L'équipe a constaté que le sémaglutide réduisait significativement la masse et la solidité osseuses chez les souris obèses et avait un impact sur les régimes hypercaloriques. Ce mécanisme d'action s'explique par l'inhibition de l'activité des ostéoblastes par le médicament, plutôt que par une accélération de la dégradation osseuse. Heureusement, cet effet négatif était réversible après l'arrêt du traitement, ce qui suggère qu'une surveillance étroite de la santé osseuse est nécessaire chez les personnes à risque lors d'une perte de poids. L'ophtalmopathie thyroïdienne (OT) est une maladie auto-immune rare et invalidante. Cette maladie provoque une inflammation et un remodelage tissulaire au niveau des tissus périoculaires et postérieurs de l'œil, entraînant une exophtalmie, une diplopie, des douleurs intenses, voire une déficience visuelle, et affectant considérablement les activités quotidiennes ainsi que la santé physique et mentale des patients. En pratique clinique, il a longtemps existé un manque de médicaments très efficaces et largement applicables. Le 29 juin 2026, Viridian Therapeutics a annoncé que Lumvoa avait reçu l'approbation de la FDA pour le traitement de la TED. Deux études cliniques pivotales de phase 3 ont démontré que le médicament agit rapidement, est bien toléré et améliore significativement l'exophtalmie et la diplopie. Dans l'essai THRIVE, 70 % des patients ont présenté une rémission des symptômes après 15 semaines, et plus de la moitié d'entre eux ont constaté une amélioration significative dans les 3 semaines suivant une seule administration. Lumvoa est une thérapie par anticorps administrée par voie intraveineuse, ciblant le récepteur du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1R). Elle avait auparavant reçu la désignation de « thérapie innovante » de la FDA. Il s'agit notamment de la première thérapie innovante au monde approuvée pour le traitement de la TED, avec des données cliniques issues des phases active et chronique de la maladie, comblant ainsi un manque de traitements. Dans le domaine biopharmaceutique, la découverte et l'optimisation de nouveaux médicaments protéiques se heurtent souvent à d'importants obstacles. Les méthodes traditionnelles de recherche et développement sont lourdes et chronophages (plusieurs mois), et les modèles d'IA sont sujets au surapprentissage en l'absence de données de haute qualité et à grande échelle. L'industrie pharmaceutique a un besoin urgent de plateformes innovantes capables de générer en temps réel d'énormes quantités de données expérimentales afin de réaliser un criblage plus efficace et précis des candidats thérapeutiques. Le 16 juin 2026, Protillion a annoncé un accord de collaboration et de licence avec Merck pour la découverte de médicaments multi-cibles. Les deux entreprises combineront la plateforme propriétaire de Protillion aux capacités mondiales de R&D de Merck. Les deux entreprises collaboreront au développement de plusieurs thérapies innovantes. Protillion recevra un paiement initial et pourra prétendre à des paiements d'étape liés à la recherche, au développement et à la commercialisation, pouvant atteindre 510 millions de dollars. Protillion, une spin-off de l'Université de Stanford, est un chef de file de la conception de médicaments pilotée par l'IA « laboratoire intégré ». Sa technologie propriétaire Prot-MaP est une plateforme de génération de données multi-échelles à grande échelle capable d'analyser et de caractériser quantitativement des millions de variants protéiques par cycle, fournissant ainsi un ensemble d'entraînement instantané pour l'IA de conception de protéines. Cette plateforme permet d'identifier efficacement des produits biologiques optimisés aux profils thérapeutiques complexes. Le lymphome non hodgkinien à cellules B est une hémopathie maligne fréquente, dont le pronostic est très sombre pour les patients en rechute ou réfractaires. La première thérapie cellulaire CAR-T au monde a été approuvée en 2017, marquant le début de l'ère de l'immunothérapie tumorale. Cependant, jusqu'à présent, des données de suivi à grande échelle manquaient pour valider la capacité de cette thérapie à apporter une véritable guérison clinique aux patients et son innocuité à long terme. Le 24 juin 2026, une équipe de recherche de l'Université de Pennsylvanie a publié dans le NEJM un article intitulé: « Résultats à dix ans de la thérapie par cellules CAR-T pour les lymphomes à cellules B ». L'équipe de recherche a présenté les résultats du suivi à dix ans de la première thérapie CAR-T. Les données ont montré qu'après un traitement unique, environ un tiers des patients atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B et près de la moitié de ceux atteints d'un lymphome folliculaire ont obtenu une rémission pendant une durée allant jusqu'à dix ans, sans rechute après 5,4 ans. Aucun lymphome secondaire lié à la thérapie CAR-T n'a été observé pendant le suivi, ce qui indique une bonne tolérance à long terme. La thérapie CAR-T a démontré une efficacité significative dans les hémopathies malignes, mais le manque de cibles sûres et universellement applicables demeure un obstacle majeur pour le vaste éventail de tumeurs solides. Les méthodes traditionnelles de sélection des cibles sont complexes. Avec le développement de la bioinformatique et de l'intelligence artificielle, l'identification systématique et efficace de cibles thérapeutiques potentielles contre le cancer à partir d'immenses quantités de données grâce à l'IA est devenue un enjeu majeur. Le 25 juin 2026, une équipe de recherche dirigée par le professeur Carl June de l'Université de Pennsylvanie, pionnier de la thérapie par cellules CAR-T, a publié dans la revue Cell un article intitulé: « Découverte, grâce à l'IA, de cellules CAR-T GPNMB comme thérapie contre plusieurs cancers ». L'équipe a développé un cadre de criblage de cibles CAR-T piloté par l'IA. À l'aide d'un modèle de langage de grande taille, elle a identifié avec succès une nouvelle cible, GPNMB, largement exprimée dans diverses tumeurs. Les cellules CAR-T ciblant GPNMB ont démontré une puissante activité antitumorale dans des modèles murins de leucémie, de mélanome et de cancer colorectal. En recherche et développement biopharmaceutiques, les protéines constituent les cibles directes de la grande majorité des médicaments. Par le passé, en raison de limitations technologiques, l'analyse protéomique se heurtait à des obstacles tels que la nécessité d'échantillons importants, des délais de traitement longs et des coûts élevés, ce qui rendait difficile pour les scientifiques de comprendre systématiquement la distribution spatiale des protéines dans l'organisme humain et dans les tissus tumoraux. De nombreux médicaments innovants ont ainsi échoué lors des essais cliniques en raison d'effets secondaires toxiques inattendus. Le 17 juin 2026, une équipe de recherche de l'Université de Westlake, de l'Université Jiao Tong de Shanghai et de l'Université de médecine de Harbin a publié dans la revue Nature un article de recherche collaboratif intitulé: « Distribution spatiale du protéome dans l'organisme humain et dans les cancers ». L'équipe de recherche a cartographié de manière systématique l'atlas de distribution spatiale du protéome humain le plus complet et à la plus haute résolution à ce jour. L'équipe, grâce à une technique d'analyse de micro-échantillons qu'elle a elle-même mise au point, a quantifié plus de 13 000 protéines dans près de 3 000 échantillons. Cette analyse a permis de révéler la trajectoire protéique du développement du cancer et de fournir un système de navigation essentiel pour le développement de nouveaux médicaments, le repositionnement de médicaments existants et le criblage de cibles pour les conjugués anticorps-médicament (ADC). Le norovirus est une cause majeure de gastro-entérite virale et est très contagieux. Pourtant, il n'existe toujours pas de vaccins ni de traitements efficaces. Les récentes tentatives de vaccins systémiques classiques ont échoué car ils induisent principalement la production d'IgG sériques, sans parvenir à bloquer efficacement l'infection intestinale. Par conséquent, la mise au point de nouvelles stratégies pour établir une barrière immunitaire au niveau de la muqueuse intestinale est cruciale pour vaincre ce virus. Le 24 juin 2026, une équipe de recherche de la faculté de médecine de l'université de Yale a publié un article intitulé « L'IgA est nécessaire et suffisante pour prévenir l'infection par le norovirus chez la souris » dans la revue *Science Translational Medicine*, article qui a fait la une du magazine. L'équipe de recherche a confirmé que l'IgA muqueuse est à la fois nécessaire et suffisante pour la prévention du norovirus. Cette étude a utilisé la technologie LNP-ARNm pour traduire l'IgA dimérique in vivo, permettant une interception et un contrôle précis du virus dans l'intestin. Cette technique a permis de protéger efficacement les souris contre l'infection et offre une nouvelle stratégie vaccinale pour lutter contre ce pathogène responsable de gastro-entérite. Le lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) est un cancer du sang très agressif. De nombreux patients présentent une rechute ou une résistance aux médicaments après un traitement systémique de première ligne, ce qui limite les options thérapeutiques ultérieures et compromet le pronostic. Par conséquent, la communauté médicale a un besoin urgent de développer des thérapies combinées innovantes, plus efficaces, plus sûres et plus pratiques. L'objectif est de lever les obstacles actuels au traitement. Le 18 juin 2026, Roche a annoncé que la FDA avait accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) supplémentaire pour son anticorps bispécifique Lunsumio VELO, administré par voie sous-cutanée, en association avec l'ADC Polivy, pour le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B récidivant ou réfractaire. Une décision était attendue d'ici février 2027. Les données cliniques de phase 3 ont montré que ce traitement réduisait significativement le risque de progression de la maladie ou de décès de 59 %, avec une survie médiane sans progression de 11,5 mois. Cette thérapie représente une association puissante d'un anticorps bispécifique et d'un ADC. Lunsumio VELO est un anticorps bispécifique se liant aux lymphocytes T et ciblant CD20 et CD3, mobilisant précisément les lymphocytes T immunitaires de l'organisme pour éliminer les lymphocytes B malins. Polivy est un ADC ciblant CD79b, responsable de la délivrance ciblée de chimiothérapies cytotoxiques aux cellules lymphomateuses. Leurs mécanismes d'action complémentaires confèrent à ce traitement un effet cytotoxique renforcé. https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y Source de l'image: Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 Une lueur d'espoir pour les maladies auto-immunes rares!

La FDA approuve le premier médicament innovant contre la TED, efficace en 3 semaines après un traitement unique. Nature: L'équipe de Guo Tiannan, de l'Université de Westlake, crée la première carte panoramique des protéines humaines, ouvrant une nouvelle ère pour le développement de médicaments majeurs. Couverture d'une sous-revue scientifique: Les vaccins traditionnels échouent-ils?

Une équipe de Yale utilise un vaccin à ARNm pour intercepter précisément le norovirus.