Neueste Veröffentlichung des Vaters der CAR-T-Zelltherapie! KI entdeckt neue CAR-T-Zielstrukturen und ermöglicht die effektive Behandlung verschiedener Krebsarten; Aktuelle Ergebnisse der Nachbeobachtung der weltweit ersten CAR-T-Zelltherapie: Lymphompatienten erreichen zehnjährige Remission. Medizinische Nachrichten – ByDrug – Zentrale medizinische Informationsplattform – PharmaCube – ByDrug

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GLP-1-Rezeptoragonisten, wie beispielsweise Semaglutid, haben sich weltweit zu beliebten Medikamenten zur Gewichtsreduktion entwickelt. Die potenziellen negativen Auswirkungen dieser Medikamente auf die Knochengesundheit, die mit einem schnellen Gewichtsverlust einhergehen, rücken jedoch zunehmend in den Fokus der klinischen Forschung. Die Aufklärung der direkten Wirkmechanismen dieser Medikamente auf Knochenmasse und -festigkeit ist entscheidend für die Medikamentensicherheit bei Risikogruppen, die eine Gewichtsabnahme anstreben. Am 18. Juni 2026 veröffentlichte ein Forschungsteam der Columbia University in Cell Reports Medicine eine Studie mit dem Titel: „Negative Auswirkungen von Semaglutid auf die Knochen bei adipösen Mäusen“. Das Forschungsteam fand heraus, dass Semaglutid die Knochenmasse und -festigkeit bei adipösen Mäusen signifikant reduzierte und auch bei stark kalorienreichen Diäten Auswirkungen hatte. Der zugrundeliegende Mechanismus bestand darin, dass das Medikament die Aktivität der Osteoblasten hemmte, anstatt den Knochenabbau zu beschleunigen. Glücklicherweise war dieser negative Effekt nach Absetzen des Medikaments reversibel, was darauf hindeutet, dass Risikogruppen während einer Gewichtsabnahme engmaschig auf ihre Knochengesundheit überwacht werden sollten. Die endokrine Orbitopathie (EO) ist eine seltene und schwerwiegende Autoimmunerkrankung. Diese Erkrankung verursacht Entzündungen und Gewebeumbauprozesse im Bereich der Augenhöhle und des Augenhintergrunds. Dies führt zu Hervortreten der Augäpfel, Doppeltsehen, starken Schmerzen und sogar Sehbeeinträchtigungen, was die täglichen Aktivitäten sowie die psychische und physische Gesundheit der Betroffenen erheblich beeinträchtigt. Klinisch bestand lange Zeit ein Mangel an hochwirksamen und breit anwendbaren Medikamenten. Am 29. Juni 2026 gab Viridian Therapeutics bekannt, dass Lumvoa die FDA-Zulassung zur Behandlung der endokrinen Orbitopathie (TED) erhalten hat. Zwei entscheidende klinische Phase-3-Studien belegten, dass das Medikament schnell wirkt, gut verträglich ist und Hervortreten der Augäpfel sowie Doppeltsehen deutlich verbessert. In der THRIVE-Studie erreichten 70 % der Patienten nach 15 Wochen eine Remission der Symptome, und mehr als die Hälfte der Patienten erfuhr innerhalb von drei Wochen nach einer einzigen Behandlung eine deutliche Besserung. Lumvoa ist eine intravenös verabreichte Antikörpertherapie, die auf den Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-1-Rezeptor (IGF-1R) abzielt und zuvor von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs erhalten hatte. Es handelt sich dabei um die weltweit erste innovative Therapie, die für die Behandlung von TED zugelassen wurde und auf klinischen Daten aus dem aktiven und chronischen Krankheitsstadium basiert. Damit wird eine Behandlungslücke geschlossen. Im biopharmazeutischen Bereich stößt die Entdeckung und Optimierung neuartiger Proteinmedikamente häufig auf erhebliche Herausforderungen. Traditionelle Forschungs- und Entwicklungsmethoden sind aufwendig und zeitintensiv und dauern Monate. KI-Modelle neigen zudem zu Überanpassung, wenn qualitativ hochwertige, umfangreiche Daten fehlen. Die Pharmaindustrie benötigt dringend innovative Plattformen, die in Echtzeit große Mengen experimenteller Daten generieren können, um ein effizienteres und präziseres Screening von Therapiekandidaten zu ermöglichen. Am 16. Juni 2026 gab Protillion eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Merck zur Entwicklung von Wirkstoffen mit mehreren Zielstrukturen bekannt. Die beiden Unternehmen werden Protillions proprietäre Plattform mit Mercks globalen F&E-Kapazitäten kombinieren…Die beiden Unternehmen werden bei der Entwicklung mehrerer innovativer Therapien zusammenarbeiten. Protillion erhält eine Vorauszahlung und hat Anspruch auf Meilensteinzahlungen für Forschung, Entwicklung und Vermarktung von bis zu 510 Millionen US-Dollar. Protillion, ein Spin-off der Stanford University, ist führend im Bereich des KI-gestützten Wirkstoffdesigns („Lab-in-the-Loop“). Die firmeneigene Prot-MaP-Technologie ist eine Plattform zur Generierung massiver, multiskaliger Daten, die Millionen von Proteinvarianten pro Durchlauf quantitativ analysieren und charakterisieren kann. Dadurch wird ein sofortiger Trainingsdatensatz für die KI des Proteindesigns bereitgestellt, um effizient optimierte Biologika mit komplexen therapeutischen Profilen zu identifizieren. Das B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom ist eine häufige hämatologische Krebserkrankung mit einer sehr schlechten Prognose für Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung. Die weltweit erste CAR-T-Zelltherapie wurde 2017 zugelassen und läutete damit offiziell die Ära der Tumorimmuntherapie ein. Ob diese Therapie jedoch tatsächlich eine klinische Heilung für Patienten bewirken kann und wie sicher sie langfristig ist, fehlten bisher umfangreiche Nachbeobachtungsdaten zur Validierung. Am 24. Juni 2026 veröffentlichte ein Forschungsteam der University of Pennsylvania im NEJM eine Studie mit dem Titel: „Zehn-Jahres-Ergebnisse nach CAR-T-Zell-Therapie bei B-Zell-Lymphomen“. Das Forschungsteam präsentierte die Ergebnisse der zehnjährigen Nachbeobachtung der ersten CAR-T-Zell-Therapie. Die Daten zeigten, dass nach einer einzigen Behandlung etwa ein Drittel der Patienten mit großzelligem B-Zell-Lymphom und fast die Hälfte der Patienten mit follikulärem Lymphom eine Remission von bis zu zehn Jahren erreichten, ohne dass es nach 5,4 Jahren zu einem Rezidiv kam. Während der Nachbeobachtung wurden keine CAR-T-bedingten sekundären Lymphome beobachtet, was auf eine gute Langzeitsicherheit hindeutet. Die CAR-T-Zell-Therapie hat sich bei hämatologischen Malignomen als signifikant wirksam erwiesen, doch der Mangel an sicheren und universell anwendbaren Zielstrukturen stellt weiterhin ein zentrales Problem für die Behandlung der Vielzahl solider Tumoren dar. Herkömmliche Verfahren zur Zielstruktursuche sind aufwendig. Mit der Entwicklung von Bioinformatik und künstlicher Intelligenz (KI) hat sich die systematische und effiziente Identifizierung potenzieller therapeutischer Ziele für verschiedene Krebsarten aus riesigen Datenmengen mithilfe von KI zu einer zentralen Herausforderung entwickelt. Am 25. Juni 2026 veröffentlichte ein Forschungsteam unter der Leitung von Professor Carl June von der University of Pennsylvania, einem Pionier der CAR-T-Zelltherapie, eine Studie in der Fachzeitschrift Cell mit dem Titel: „KI-gestützte Entdeckung von GPNMB-CAR-T-Zellen als Therapie für verschiedene Krebsarten“. Das Forschungsteam entwickelte ein KI-gestütztes Framework zum Screening von CAR-T-Zielstrukturen. Mithilfe eines umfangreichen Sprachmodells identifizierten sie erfolgreich ein neues Zielmolekül, GPNMB. Dieses Zielmolekül wird in verschiedenen Tumoren weit verbreitet exprimiert. CAR-T-Zellen, die gegen GPNMB gerichtet sind, zeigten eine starke Antitumorwirkung in Mausmodellen für Leukämie, Melanom und Darmkrebs. In der biopharmazeutischen Forschung und Entwicklung sind Proteine ​​die direkten Zielstrukturen der meisten Medikamente. Aufgrund technologischer Beschränkungen stieß die Proteomanalyse in der Vergangenheit auf Schwierigkeiten wie den Bedarf an großen Probenmengen, lange Bearbeitungszeiten und hohe Kosten. Dies erschwerte es Wissenschaftlern, die räumliche Verteilung von Proteinen im menschlichen Körper und in Tumorgewebe systematisch zu erfassen. Viele innovative Medikamente scheiterten daher in klinischen Studien aufgrund unerwarteter toxischer Nebenwirkungen. Am 17. Juni 2026 veröffentlichte ein Forschungsteam der Westlake University, der Shanghai Jiao Tong University und der Harbin Medical University eine gemeinsame Forschungsarbeit in Nature mit dem Titel: „Räumliche Verteilung des Proteoms im menschlichen Körper und in Tumoren“. Das Forschungsteam erstellte systematisch den bisher hochauflösendsten und umfassendsten Atlas der räumlichen Verteilung des menschlichen Proteoms. Mithilfe einer eigens entwickelten Mikroprobenanalysetechnik quantifizierte das Team über 13.000 Proteine ​​in fast 3.000 Proben. Dadurch konnte der Proteinverlauf während der Krebsentwicklung aufgezeigt und ein wichtiges Navigationssystem für die Entwicklung neuer Medikamente, das Repurposing bereits zugelassener Medikamente und das Screening von Antikörper-Wirkstoff-Konjugaten (ADCs) bereitgestellt werden. Norovirus ist eine Hauptursache viraler Gastroenteritis und hoch ansteckend. Dennoch fehlen weiterhin wirksame Impfstoffe und Therapien. Jüngste Versuche mit traditionellen systemischen Impfstoffen scheiterten, da diese primär Serum-IgG induzieren und somit die Darminfektion nicht effektiv blockieren können. Daher ist die Entwicklung neuer Strategien zum Aufbau einer intestinalen Schleimhaut-Immunbarriere entscheidend für die Bekämpfung dieses Virus. Am 24. Juni 2026 veröffentlichte ein Forschungsteam der Yale University School of Medicine in *Science Translational Medicine* eine Studie mit dem Titel „IgA is necessary and sufficient to prevent norovirus infection in mice“, die auch als Titelgeschichte ausgewählt wurde. Das Forschungsteam bestätigte, dass mukosales IgA sowohl notwendig als auch ausreichend für die Prävention von Noroviren ist. In dieser Studie wurde die LNP-mRNA-Technologie eingesetzt, um dimeres IgA in vivo zu translatieren. Dies ermöglichte die präzise Abfangung und Kontrolle des Virus im Darm, schützte Mäuse erfolgreich vor einer Infektion und lieferte eine neuartige Impfstrategie zur Bekämpfung dieses Erregers von Gastroenteritis. Das großzellige B-Zell-Lymphom (LBCL) ist eine hochaggressive Form von Blutkrebs. Viele Patienten erleiden nach der systemischen Erstlinientherapie einen Rückfall oder entwickeln Resistenzen gegen Medikamente, was die nachfolgenden Behandlungsmöglichkeiten einschränkt und die Prognose verschlechtert. Daher besteht ein dringender Bedarf an effektiveren, sichereren und anwenderfreundlicheren innovativen Kombinationstherapien. Ziel ist es, bestehende Behandlungsengpässe zu überwinden. Am 18. Juni 2026 gab Roche bekannt, dass die FDA den ergänzenden Zulassungsantrag (sBLA) für den bispezifischen Antikörper Lunsumio VELO zur subkutanen Anwendung in Kombination mit dem Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Polivy zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms angenommen hat. Eine Entscheidung wird bis Februar 2027 erwartet. Klinische Daten der Phase 3 zeigten, dass dieses Behandlungsschema das Risiko eines Krankheitsfortschritts oder des Todes signifikant um 59 % reduzierte, mit einem medianen progressionsfreien Überleben von 11,5 Monaten. Diese Therapie stellt eine wirksame Kombination aus bispezifischem Antikörper und ADC dar. Lunsumio VELO ist ein bispezifischer T-Zell-bindender Antikörper, der gegen CD20 und CD3 gerichtet ist und die körpereigenen T-Zellen präzise mobilisiert, um maligne B-Zellen zu eliminieren. Polivy ist ein ADC, der gegen CD79b gerichtet ist und für die gezielte Abgabe zytotoxischer Chemotherapeutika an Lymphomzellen verantwortlich ist. Die beiden Wirkmechanismen ergänzen sich und führen zu einer stärkeren bakteriziden Wirkung. https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y Bildquelle: Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 Ein Hoffnungsschimmer für seltene Autoimmunerkrankungen!

Die FDA hat das erste innovative Medikament für TED zugelassen, das bereits nach einer einzigen Behandlung innerhalb von drei Wochen wirksam ist. Nature: Das Team um Guo Tiannan von der Westlake University erstellt die erste Panorama-Navigationskarte menschlicher Proteine ​​und läutet damit eine neue Ära der Arzneimittelentwicklung ein. Titelbild der Science-Sonderausgabe: Traditionelle Impfstoffe versagen?

Ein Team der Yale University nutzt einen mRNA-Impfstoff, um Noroviren präzise abzufangen.