CAR-T之父最新論文！ AI發現CAR-T新靶點，有效治療多種癌症；全球首款CAR-T療法最新追蹤結果，淋巴瘤患者實現十年緩解醫藥新聞-ByDrug-一站式醫藥資源共享中心-醫藥魔術方 – ByDrug

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以司美格鲁肽为代表的GLP-1受体激动剂已成为风靡全球的减重明星药。 然而， 伴随体重的快速下降， 减重药物对骨骼健康可能带来的潜在负面影响逐渐引发临床关注。 明确药物对骨量及骨强度的直接作用机制， 对保障高风险减重人群的用药安全至关重要。

2026年6月18日， 来自哥伦比亚大学的研究团队在 Cell Reports Medicine 上发表了题为： Negative effects of semaglutide on bone in obese mice的研究论文。 研究团队发现， 司美格鲁肽会导致肥胖小鼠骨量与骨强度显著下降， 且影响超单纯节食。

机制在于该药抑制了成骨细胞活性而非加速骨分解。 所幸该负面效应在停药后可逆， 这提示高风险群体减重时需密切监测骨健康。 甲状腺眼病（TED）是一种罕见且可致残的自身免疫性疾病。 该病会导致患者眼周及眼后组织发生炎症与组织重塑， 引发眼球突出、复视、剧烈疼痛甚至视力受损， 严重影响患者的日常活动与身心健康， 临床上长期缺乏高效且覆盖面广的药物。

2026年6月29日， Viridian Therapeutics宣布， Lumvoa获FDA批准治疗TED。 两项关键3期临床数据显示该药起效迅速、耐受良好， 能显著改善眼球突出与复视。 在THRIVE试验中， 70%的患者在15周时症状缓解， 超半数患者在单次治疗后3周内便获得显著改善。

Lumvoa是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体疗法， 曾获FDA授予突破性疗法认定。 值得一提的是， 它是全球首款获批用于TED治疗、且标签同时包含活动性和慢性两种疾病阶段临床数据的创新疗法， 填补了治疗空白。

在生物制药领域， 新型蛋白质药物的发现与优化往往面临巨大瓶颈。 传统研发方法过程繁琐、耗时数月， 且AI模型在缺乏高质量大规模数据时容易出现过拟合。 医药界亟需能即时生成海量实验数据的创新平台， 以实现更高效、更精准的治疗候选药物筛选。 2026年6月16日， Protillion宣布与默沙东签署多靶点药物发现合作及许可协议。

双方将结合Protillion的专有平台与默沙东的全球研发能力， 共同开发多款创新疗法。 Protillion将获得一笔预付款， 并有资格获得最高达5.1亿美元的研究、开发和商业里程碑付款。 斯坦福大学衍生企业Protillion是“闭环实验室（lab-in-the-loop）”AI药物设计的领头羊。

其专有的Prot-MaP技术是超大规模数据生成平台， 每次运行可定量分析表征数百万种蛋白质变体， 为蛋白质设计AI提供即时训练集， 从而高效识别具有复杂治疗特征的优化生物制品。 B细胞非霍奇金淋巴瘤是临床常见的血液恶性肿瘤， 复发难治患者的预后极差。

2017年全球首款CAR-T细胞疗法获批上市， 正式开启了肿瘤免疫细胞治疗时代。 然而， 该疗法能否为患者带来真正意义上的临床“治愈”以及其长期安全性如何， 此前一直缺乏大样本随访数据验证。 2026年6月24日， 来自宾夕法尼亚大学的研究团队在 NEJM 上发表了题为： Ten-Year Outcomes after CAR T-Cell Therapy for B-Cell Lymphomas的研究论文。

研究团队揭示了首款CAR-T疗法的十年随访结果。 数据显示， 单次治疗后， 约三分之一的大B细胞淋巴瘤和近半数滤泡性淋巴瘤患者实现了长达十年的缓解， 且5.4年后无一例复发。 随访未见CAR-T相关继发淋巴瘤， 长期安全性良好。 CAR-T疗法在血液肿瘤中疗效显著， 但面对广阔的实体瘤， 安全且普适的靶点匮乏仍是核心瓶颈。

传统靶点筛选流程繁琐。 随着生物信息学与人工智能的发展， 如何利用AI从海量数据中系统化、高效地挖掘潜在的泛癌种治疗靶点， 成为当前的重大前沿。 2026年6月25日， 由CAR-T 细胞治疗先驱、宾夕法尼亚大学的 Carl June 教授领导的研究团队在 Cell 上发表了题为： AI-driven discovery of GPNMB CAR T cells as a multi-cancer therapy的研究论文。

研究团队开发出了AI驱动的CAR-T靶点筛选框架。 利用大语言模型， 研究成功锁定新靶点GPNMB。 该靶点在多种肿瘤中广泛表达， 靶向GPNMB的CAR-T细胞在白血病、黑色素瘤和结直肠癌小鼠模型中均表现出强大的抗肿瘤活性。 在生物医药研发中， 蛋白质是绝大多数药物直接作用的靶点。

过去由于技术限制， 蛋白质组学分析面临样本需求大、耗时长且成本高昂的瓶颈， 导致科学家难以系统性认知蛋白质在人体全身及肿瘤组织中空间分布， 许多创新药也因此在临床试验中因意外毒副作用而宣告失败。 2026年6月17日， 来自西湖大学、上海交通大学和哈尔滨医科大学的研究团队在 Nature 上合作发表了题为： Spatial distribution of the proteome in the human body and in cancers的研究论文。

研究团队系统绘制了迄今分辨率最高、覆盖最广的人体蛋白质组空间分布图谱。 团队通过自主开发的微量样本分析技术， 定量了近三千份样本中的超1.3万种蛋白质， 揭示了癌症发展的蛋白轨迹， 并为新药研发、老药新用及ADC靶点筛选提供了关键的导航系统。

人类诺如病毒是导致病毒性胃肠炎的主要病因， 具有高度传染性， 但目前仍缺乏有效的疫苗和治疗方法。 近期多款传统系统性疫苗由于主要诱导血清IgG， 未能有效阻断肠道感染而屡遭失败。 因此， 寻找能建立肠道黏膜免疫屏障的新策略是攻克该病毒的关键。

2026年6月24日， 来自耶鲁大学医学院的研究团队在 Science Translational Medicine 上发表了题为： IgA is necessary and sufficient to prevent norovirus infection in mice的研究论文， 该研究还被选为封面论文。

研究团队证实， 黏膜IgA对预防诺如病毒既必要又充分。 研究利用LNP-mRNA技术在体内翻译出二聚体IgA， 可在肠道精准拦截并控制病毒， 成功保护小鼠免受感染， 为攻克该胃肠炎元凶带来全新疫苗策略。 大B细胞淋巴瘤（LBCL）是一种极具侵袭性的血液癌症。

许多患者在接受一线系统治疗后仍会面临复发或产生耐药性， 导致后续治疗选择有限、预后较差。 因此， 医药界亟需开发出更高效、更安全且更便捷的创新联合疗法， 以打破现有的治疗瓶颈。 2026年6月18日， 罗氏宣布FDA已受理其双抗Lunsumio VELO皮下制剂联合ADC药物Polivy的补充生物制品许可申请（sBLA）， 用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤， 预计2027年2月前作出决定。

3期临床数据显示， 该方案将疾病进展或死亡风险大幅降低59%， 中位无进展生存期达11.5个月。 本疗法为“双抗+ADC”的强强联合。 Lunsumio VELO是一款靶向CD20和CD3的T细胞衔接双特异性抗体， 能精准调动人体免疫T细胞来清除恶性B细胞；

Polivy则是靶向CD79b的ADC药物， 负责向淋巴瘤细胞定向递送细胞毒性化疗药物。 两者机制互补， 杀伤力更强。

https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y 图片来源： Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 罕见自免疾病迎曙光！

FDA批准首款TED创新药， 单次治疗3周见效 Nature： 西湖大学郭天南团队首绘人体蛋白质全景导航图， 开启大药研发新纪元 Science 子刊封面： 传统疫苗失效？ 耶鲁团队利用mRNA疫苗精准拦截诺如病毒