达拉非尼联合疗法可延长放射性碘难治性BRAF V600突变型分化型甲状腺癌的无进展生存期——靶向肿瘤学

Dabrafenib là một chất ức chế BRAF, có tác dụng đặc hiệu ngăn chặn hoạt động của protein BRAF, từ đó ức chế sự phát triển và tồn tại của tế bào khối u.

Larotrectinib là một chất ức chế kinase thụ thể tropomyosin (TRK) mạnh, dùng đường uống và có tính chọn lọc, được thiết kế để nhắm mục tiêu trực tiếp vào các TRK (bao gồm TRKB, TRKC và TRK2), làm ngừng các con đường tín hiệu dẫn đến sự phát triển của các khối u liên quan đến đột biến gen TRK. Larotrectinib là một liệu pháp "không phụ thuộc vào loại ung thư"; đây là chất ức chế TRK đường uống đầu tiên trên thế giới được thiết kế đặc biệt cho bệnh nhân mắc các bệnh ung thư liên quan đến đột biến gen NTRK. Đột biến gen NTRK được tìm thấy trong nhiều loại khối u rắn khác nhau, bao gồm ung thư tuyến tụy, ung thư tuyến giáp, ung thư tuyến nước bọt, ung thư vú, ung thư đại trực tràng và ung thư phổi, đặc biệt là trong một số bệnh ung thư hiếm gặp như u xơ cơ ở trẻ sơ sinh, ung thư vú dạng ung thư biểu mô tiết và ung thư vú tiết...

Dabrafenib là thuốc điều trị ung thư ức chế BRAF, có dạng mesylate. Vào ngày 29 tháng 5 năm 2013, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đồng thời phê duyệt đơn xin cấp phép lưu hành của dabrafenib và trametinib. Dabrafenib được phê duyệt để điều trị u hắc tố không thể phẫu thuật (khối u không thể cắt bỏ bằng phẫu thuật) và u hắc tố di căn (khối u đã lan sang các cơ quan khác) mang đột biến BRAF V6, nhưng không được phê duyệt để điều trị u hắc tố BRAF kiểu hoang dã. Trametinib được sử dụng để điều trị BRAF V6 hoặc V600...

Trametinib là một chất ức chế MEK có hoạt tính chống ung thư, ức chế MEK1 và MEK2. Thuốc này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt lưu hành vào năm 2013. Các bất thường trong chuỗi tín hiệu Ras/Raf/MEK/ERK có liên quan chặt chẽ đến khối u. Ví dụ, đột biến ở BRAFV600 dẫn đến sự hoạt hóa liên tục của con đường này. Trametinib chủ yếu ảnh hưởng đến con đường tín hiệu MAPK bằng cách tác động lên protein MEK, do đó ức chế sự tăng sinh tế bào.

Lenvatinib là một chất ức chế tyrosine kinase thụ thể (RTK) đa mục tiêu, ức chế thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGFR 1-3), thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi (FGFR 1-4), thụ thể yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc từ tiểu cầu α (PDGFRa), KIT và RET.

Vào ngày 8 tháng 5 năm 2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt selpercatinib, loại thuốc đầu tiên được phê duyệt đặc biệt để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn (NSCLC) có đột biến gen RET, và bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc ung thư tuyến giáp thể tủy tiến triển hoặc di căn có đột biến gen RET cần điều trị toàn thân, cũng như bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc ung thư tuyến giáp tiến triển hoặc di căn có đột biến gen RET kháng thuốc điều trị toàn thân và điều trị bằng iốt phóng xạ (nếu có).