Báo cáo đánh giá công khai châu Âu về thuốc dành cho người (EPAR): Ogsiveo, nirogacestat, Ngày cấp phép: 14/08/2025, Phiên bản: 3, Trạng thái: Đã được cấp phép

Nội dung bài viết đầy đủ

Ogsiveo là thuốc dùng để điều trị cho người lớn mắc u mô liên kết tiến triển cần điều trị toàn thân (thuốc đi vào máu và ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể). U mô liên kết phát triển từ các mô mềm, mô nâng đỡ của cơ thể. Chúng có thể phát triển nhanh chóng và làm tổn thương các mô và cơ quan lân cận. U mô liên kết tiến triển rất hiếm gặp, và Ogsiveo đã được chỉ định là “thuốc mồ côi” (thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 17 tháng 10 năm 2019. Ogsiveo chứa hoạt chất nirogacestat. (Thông tin bổ sung: Ogsiveo: EPAR – Tổng quan về thuốc, Ogsiveo: EPAR – Kế hoạch quản lý rủi ro) Ogsiveo chỉ được bán theo đơn thuốc. Việc điều trị nên được bắt đầu và theo dõi bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc sử dụng các phương pháp điều trị ung thư. Thuốc có dạng viên nén, uống hai lần một ngày.Việc điều trị có thể tiếp tục miễn là bệnh nhân vẫn được hưởng lợi và không xảy ra tác dụng phụ không thể chấp nhận được. Để biết thêm thông tin về cách sử dụng Ogsiveo, hãy xem tờ hướng dẫn sử dụng hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Hoạt chất trong Ogsiveo, nirogacestat, ngăn chặn hoạt động của một loại enzyme (một loại protein) gọi là gamma secretase. Enzyme này thường kích hoạt một loại protein gọi là NOTCH, được tìm thấy trên bề mặt tế bào và tham gia vào sự phát triển của tế bào. Bằng cách ngăn chặn gamma secretase, nirogacestat ngăn chặn sự hoạt hóa NOTCH và làm chậm sự phát triển của khối u. Trong một nghiên cứu chính liên quan đến 142 người mắc bệnh u xơ cơ tiến triển, việc điều trị bằng Ogsiveo được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả). Biện pháp đánh giá hiệu quả chính là thời gian sống không tiến triển bệnh (thời gian người bệnh sống mà bệnh không trở nên tồi tệ hơn). Dựa trên dữ liệu hiện có, người ta đánh giá rằng sau 12 tháng,Khoảng 85% bệnh nhân dùng Ogsiveo không bị bệnh nặng thêm hoặc tử vong, so với khoảng 53% ở nhóm dùng giả dược. Ngoài ra, nghiên cứu cũng xem xét tác dụng của Ogsiveo đối với kích thước khối u (tỷ lệ đáp ứng tổng thể). Khối u teo nhỏ ở khoảng 41% (29 trên 70) người dùng Ogsiveo, so với khoảng 8% (6 trên 72) người dùng giả dược. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế của Ogsiveo, xem tờ hướng dẫn sử dụng. Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Ogsiveo (có thể ảnh hưởng đến hơn 4 trên 10 người) bao gồm tiêu chảy, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi, hạ phosphat máu (nồng độ phosphat trong máu thấp), đau đầu, viêm miệng và ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản, tổn thương buồng trứng. Một số tác dụng phụ có thể nghiêm trọng.Tác dụng phụ thường gặp nhất của Ogsiveo (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trong 10 người) là mãn kinh sớm. Không được sử dụng Ogsiveo trong thời kỳ mang thai hoặc ở phụ nữ có khả năng mang thai mà không sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả cao, hoặc phụ nữ đang cho con bú. Ogsiveo đã được chứng minh là làm chậm quá trình tiến triển của u xơ cơ, một tình trạng mà tại thời điểm cấp phép chưa có thuốc nào được phê duyệt và chưa có phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Về độ an toàn, Ogsiveo có thể gây hại cho thai nhi nếu dùng trong thời kỳ mang thai. Tuy nhiên, nguy cơ này được giảm thiểu nhờ các biện pháp nghiêm ngặt, bao gồm cả yêu cầu sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả cao. Vẫn còn những điều chưa chắc chắn về cách Ogsiveo có thể gây hại cho buồng trứng và tinh hoàn cũng như tác động tiềm tàng của nó đến khả năng sinh sản. Nguy cơ này được đề cập trong thông tin sản phẩm và công ty cần cung cấp thêm dữ liệu để đánh giá thêm. Nhìn chung,Các tác dụng phụ của Ogsiveo được coi là chấp nhận được khi xét đến việc thiếu các lựa chọn điều trị khác và có thể được kiểm soát bằng cách điều chỉnh liều lượng. Do đó, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã quyết định rằng lợi ích của Ogsiveo lớn hơn rủi ro và thuốc này có thể được phép sử dụng tại EU. Để giúp đảm bảo Ogsiveo được sử dụng an toàn, công ty tiếp thị thuốc phải cung cấp hướng dẫn cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và thẻ thông tin cho bệnh nhân. Những tài liệu này giải thích rằng việc dùng Ogsiveo trong thời kỳ mang thai có thể gây hại cho thai nhi và cung cấp hướng dẫn về cách phòng ngừa rủi ro này. Chúng sẽ thông báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và những người sử dụng thuốc rằng phụ nữ có khả năng mang thai, cũng như nam giới có bạn tình nữ có khả năng mang thai, phải sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả cao trong suốt quá trình điều trị bằng Ogsiveo và trong một tuần sau liều cuối cùng.Hướng dẫn này sẽ thông báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe rằng cần phải có kết quả xét nghiệm âm tính với thai kỳ trước khi bắt đầu điều trị bằng Ogsiveo. Nó cũng sẽ nhắc nhở họ rằng Ogsiveo có thể làm giảm hiệu quả của thuốc tránh thai nội tiết tố. Thẻ bệnh nhân sẽ khuyên mọi người liên hệ ngay với bác sĩ nếu nghi ngờ mình có thai trong khi đang dùng Ogsiveo. Công ty tiếp thị Ogsiveo cũng phải tối ưu hóa công thức thuốc và quy trình sản xuất để đảm bảo mức độ tạp chất nằm trong phạm vi cho phép. Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân cần tuân theo để sử dụng Ogsiveo an toàn và hiệu quả cũng đã được đưa vào tóm tắt đặc tính sản phẩm và tờ hướng dẫn sử dụng. Giống như tất cả các loại thuốc khác, dữ liệu về việc sử dụng Ogsiveo được theo dõi liên tục.Các tác dụng phụ nghi ngờ được báo cáo khi sử dụng Ogsiveo đều được đánh giá cẩn thận và mọi biện pháp cần thiết sẽ được thực hiện để bảo vệ bệnh nhân. Ogsiveo đã nhận được giấy phép lưu hành có hiệu lực trên toàn EU vào ngày 14 tháng 8 năm 2025. Tiếng Bulgaria (BG) (137,9 KB – PDF) Tiếng Tây Ban Nha (ES) (112,45 KB – PDF) Tiếng Séc (CS) (136,73 KB – PDF)