Hướng dẫn năm 2024 về chẩn đoán và điều trị bệnh bạch cầu tủy xương và phân tích bối cảnh cạnh tranh của thị trường thuốc – Moshang Pharmaceuticals

Văn bản chính

Thảo luận về mối quan hệ phức tạp và ứng dụng của “giới hạn phát hiện, giới hạn định lượng, giới hạn báo cáo và giới hạn bỏ qua” (Pharmaceutical Insights, 25/04/2022) Phân tích triển vọng phát triển của ngành công nghiệp sinh học tổng hợp và các doanh nghiệp thượng nguồn, trung nguồn và hạ nguồn trong chuỗi công nghiệp của Trung Quốc (Moshang Pharmaceuticals, 22/01/2025) Top 10 công ty dược phẩm Ấn Độ năm 2023! Sun Pharma vững vàng giữ vị trí dẫn đầu (Pharmaceutical Insights, 13/03/2023) Tổng quan ngắn gọn về các loại thuốc đổi mới!

FIC/BIC/Me-too/Me-copy: Bối rối? PharmaNews 2022-03-04 Trung tâm Thông tin Thị trường Phân tích Dữ liệu Doanh số Thị trường Dược phẩm Thông tin Thông minh Giám sát Cảnh quan Cạnh tranh Bệnh bạch cầu tủy (MDS) là một bệnh ác tính về máu bắt nguồn từ tủy xương, chủ yếu ảnh hưởng đến chức năng tạo máu và dẫn đến sản xuất bất thường các tế bào bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu.

Bệnh bạch cầu tủy (ML) được phân loại thành cấp tính và mãn tính. Bạch cầu tủy cấp tính (AML) là loại phổ biến hơn và tiến triển nhanh hơn về mặt lâm sàng, thường cần điều trị kịp thời. Mặt khác, bạch cầu tủy mãn tính (CML) thường cần điều trị lâu dài để duy trì chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Với sự phát triển của liệu pháp nhắm mục tiêu phân tử, các loại thuốc điều trị ML ngày càng đa dạng. Bài viết này, dựa trên báo cáo đặc biệt “Thuốc điều trị bạch cầu – Nghiên cứu thị trường” mới nhất do Moshang Consulting phát hành, tìm hiểu các hướng dẫn điều trị mới nhất cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính và mãn tính, cũng như bối cảnh cạnh tranh của thị trường thuốc, và phân tích động lực thị trường và triển vọng của các loại thuốc khác nhau.

Tyrosine kinase 3 giống FMS (FLT3) là một loại tyrosine kinase thụ thể đóng vai trò quan trọng trong quá trình tạo máu và tăng sinh tế bào lympho. Khoảng một phần ba bệnh nhân AML có biểu hiện hoạt hóa FLT3 bất thường. Đột biến IDH1/2 xảy ra ở khoảng 15%–20% bệnh nhân AML, và những đột biến này dẫn đến rối loạn chức năng tế bào.

Đối với bệnh bạch cầu myeloid cấp tính tái phát/kháng trị, các hướng dẫn điều trị khuyến nghị sử dụng thuốc ức chế FLT3, thuốc ức chế IDH và thuốc ức chế BCL-2. Cụ thể, thuốc ức chế FLT3 được chia thành thế hệ thứ nhất (sorafenib và midostaurin) và thế hệ thứ hai (như quizartinib và gipritinib). Thuốc ức chế FLT3 thế hệ thứ nhất có tính đặc hiệu thấp hơn, phạm vi tác dụng kinase rộng hơn và nhiều tác dụng phụ ngoài mục tiêu hơn.

Các thuốc ức chế FLT3 thế hệ thứ hai có tính đặc hiệu và hiệu quả cao hơn. Sorafenib được phê duyệt lưu hành tại Trung Quốc năm 2009, với chỉ định điều trị ung thư gan, ung thư thận và ung thư tuyến giáp, nhưng không bao gồm bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML). Tuy nhiên, thuốc này vẫn được khuyến cáo trong các hướng dẫn điều trị. Theo dữ liệu từ Moshang Pharmaceuticals, doanh thu của sorafenib duy trì ổn định ở mức khoảng 1,6 tỷ nhân dân tệ trong giai đoạn 2019-2020. Tuy nhiên, với sự ra mắt liên tiếp của các thuốc generic và sự cạnh tranh gay gắt, tổng doanh thu của thuốc này trong năm 2023 chỉ đạt 247 triệu nhân dân tệ.

Thuốc viên Gefitinib fumarate đã được phê duyệt lưu hành tại Trung Quốc vào tháng 2 năm 2021 để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp tính thể tủy (AML) tái phát hoặc kháng thuốc (kháng trị) có đột biến FLT3. Hiện tại, thuốc vẫn đang trong giai đoạn giới thiệu ra thị trường. Doanh thu hàng năm chưa vượt quá 100 triệu RMB, nhưng vẫn có xu hướng tăng trưởng ổn định. Ngoài ra, còn có hai thuốc ức chế FLT3 khác đã được FDA phê duyệt nhưng chưa được phê duyệt tại Trung Quốc (tính đến tháng 12 năm 2024): Midotuxuel (Novartis, được FDA phê duyệt năm 2017) và Quizartinib (Daiichi Sankyo, được FDA phê duyệt năm 2023).

Evonib là một chất ức chế nhắm mục tiêu đường uống mạnh mẽ dành cho các bệnh ung thư có đột biến isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1). Thuốc được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu myeloid cấp tính tái phát hoặc kháng trị (R/R AML) mang đột biến nhạy cảm IDH1. Thuốc ban đầu được phát triển bởi Agios Pharmaceuticals. Năm 2018, CStone Pharmaceuticals đã ký kết thỏa thuận độc quyền với Agios để phát triển và thương mại hóa tại Trung Quốc Đại lục. Thuốc đã được phê duyệt lưu hành tại Trung Quốc vào tháng 2 năm 2022. Năm 2023, doanh thu của thuốc đạt 20 triệu nhân dân tệ và hiện vẫn đang trong giai đoạn giới thiệu ra thị trường.

Veneclare, thuốc ức chế gen BCL-2 (gen B-lymphocytoma-2) đầu tiên trên thế giới, là một loại thuốc phân tử nhỏ nhắm mục tiêu được phát triển bởi AbbVie. Thuốc này đã được FDA phê duyệt vào năm 2016 và bởi Trung Quốc vào năm 2020 để điều trị bệnh bạch cầu myeloid cấp tính (AML), u lympho tế bào nhỏ (SLL) và bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL).

Doanh thu đạt 300 triệu nhân dân tệ vào năm 2023. Khoảng 90% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy mãn tính (CML) có bất thường gen gọi là nhiễm sắc thể Philadelphia. Nhiễm sắc thể này sản sinh ra một loại protein gọi là BCR-ABL, có thể thúc đẩy sự tăng sinh của các tế bào bạch cầu ác tính ở bệnh nhân. Thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) nhắm vào BCR-ABL đã trở thành phương pháp điều trị đầu tay cho hầu hết bệnh nhân CML.

Năm 2024, Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Trung Quốc (CSCO) khuyến nghị imatinib (một loại thuốc thế hệ đầu tiên) và ba loại thuốc thế hệ thứ hai đã được phê duyệt tại Trung Quốc là phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh bạch cầu tủy mãn tính (CML). Các loại thuốc thế hệ thứ hai hoặc thứ ba nên được sử dụng sau khi bệnh nhân kháng thuốc với các thuốc thế hệ đầu tiên. Năm 2001, thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) đầu tiên, imatinib (loại thuốc dựa trên bộ phim truyền hình “Sống còn để chết”), đã được phê duyệt, giúp tăng tỷ lệ sống sót sau 10 năm của bệnh CML từ dưới 50% lên khoảng 90%.

Vào tháng 4 năm 2013, bằng sáng chế tại Trung Quốc hết hạn, và các phiên bản thuốc generic đã được tung ra thị trường. Thuốc ức chế Bcr-Abl thế hệ thứ hai liên kết đặc hiệu hơn với mục tiêu Bcr-Abl, dẫn đến hiệu quả được cải thiện. Chúng cũng hiệu quả chống lại các đột biến kháng thuốc thế hệ đầu tiên. Bằng sáng chế của dasatinib và nilotinib đều đã hết hạn. Các sản phẩm thế hệ thứ ba hiệu quả chống lại BCR-ABL và nhiều đột biến, bao gồm cả đột biến T315I. Đột biến T315I chiếm khoảng 12% số đột biến ở bệnh nhân kháng thuốc thế hệ đầu tiên và 27%–34% ở bệnh nhân kháng thuốc thế hệ thứ hai.

Tại Trung Quốc, olaribatinib của Ascentage Pharma dẫn đầu thị trường, ponatinib của Takeda nhận được “cảnh báo hộp đen” từ FDA, và asnibu của Novartis vừa nộp đơn xin phê duyệt lưu hành. Lưu ý: Nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Ph+); u mô đệm đường tiêu hóa ác tính (GIST); hội chứng tăng bạch cầu ái toan (HES) và bệnh bạch cầu ái toan mạn tính (CEL);

Loãng xương/rối loạn tăng sinh tủy (MDS/MPD) 3. Quy mô thị trường thuốc điều trị bệnh bạch cầu tủy mãn tính: Sự trỗi dậy của thuốc ức chế BCR-ABL Mặc dù bằng sáng chế của các sản phẩm thế hệ đầu tiên đã hết hạn vào năm 2013, doanh số bán hàng vẫn cho thấy hiệu suất mạnh mẽ. Theo thống kê từ Cơ sở dữ liệu Dược phẩm Moshang, tổng doanh thu tại các bệnh viện và nhà thuốc năm 2019 vẫn đạt 3,8 tỷ nhân dân tệ, trong khi doanh thu của các sản phẩm thế hệ thứ hai là 1,1 tỷ nhân dân tệ.

Nhìn vào xu hướng, các sản phẩm thế hệ đầu tiên, chỉ cung cấp imatinib và đã được sử dụng trong nhiều năm, cho thấy những vấn đề đáng kể về kháng thuốc. Cùng với sự cạnh tranh giá cả gay gắt từ thuốc generic, hiệu quả hoạt động của chúng trong năm 2023 yếu hơn so với các sản phẩm thế hệ thứ hai, với doanh thu lần lượt là 2,1 tỷ nhân dân tệ và 2,5 tỷ nhân dân tệ. Các sản phẩm thế hệ thứ ba được phê duyệt đưa ra thị trường vào cuối năm 2021, và doanh thu đạt 166 triệu nhân dân tệ trong năm 2023. Vẫn đang trong giai đoạn giới thiệu sản phẩm ra thị trường, triển vọng tương lai của chúng rất hứa hẹn.

4. Cảnh quan cạnh tranh của thuốc điều trị bệnh bạch cầu tủy mãn tính: Cạnh tranh trong lĩnh vực thuốc ức chế BCR-ABL rất khốc liệt. Nhiều nhà sản xuất sản xuất các phiên bản thuốc gốc của imatinib. Nhìn vào cảnh quan cạnh tranh năm 2023, Novartis, nhà sản xuất gốc, vẫn nắm giữ hơn một nửa thị phần (58%), tiếp theo là Hansoh Pharmaceutical và Chia Tai Tianqing Pharmaceutical, mỗi công ty nắm giữ hơn 10%. Cạnh tranh giữa các thuốc ức chế BCR-ABL thế hệ thứ hai cho thấy sự cân bằng ba chiều. Flumatinib gốc của Hansoh Pharmaceutical đạt doanh thu 1 tỷ nhân dân tệ năm 2023, chiếm 42% thị phần, tiếp theo là nilotinib của Novartis với doanh thu 900 triệu nhân dân tệ, chiếm 36%.

Thuốc Dasatinib phần lớn đã bị tập đoàn dược phẩm Chia Tai Tianqing, nhà sản xuất thuốc generic, chiếm giữ 18,5% thị phần tổng thể của các sản phẩm thế hệ thứ hai. Những tiến bộ đáng kể đã đạt được trong điều trị bệnh bạch cầu tủy xương trong những năm gần đây, đặc biệt là trong nghiên cứu và ứng dụng các liệu pháp nhắm mục tiêu. Tuy nhiên, bất chấp sự đa dạng của các lựa chọn điều trị và sự cạnh tranh gay gắt trên thị trường, hiệu quả và tình trạng kháng thuốc vẫn là những thách thức chính cần được giải quyết trong điều trị.

Với những tiến bộ không ngừng trong công nghệ và sự phát triển của các loại thuốc mới, triển vọng tương lai cho việc điều trị bệnh bạch cầu tủy sẽ ngày càng tươi sáng hơn. Sự xuất hiện của các lựa chọn điều trị hiệu quả và an toàn hơn sẽ mang lại lợi ích lớn hơn cho bệnh nhân. 2. Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh bạch cầu lympho năm 2024 và phân tích cạnh tranh thị trường thuốc. Nội dung trên được trích từ báo cáo nghiên cứu thị trường đặc biệt về thuốc điều trị bệnh bạch cầu của Moshang Consulting. Để xem hoặc tải xuống báo cáo đầy đủ, vui lòng nhấp vào đây!

Phân tích dữ liệu về đơn xin thử nghiệm lâm sàng/phê duyệt thử nghiệm lâm sàng/đơn xin tiếp thị/phê duyệt tiếp thị thuốc đột phá/thuốc mới cải tiến trong nước; Tổng quan danh sách các loại thuốc đột phá được FDA Hoa Kỳ phê duyệt trong nửa đầu năm 2026! Các công ty trong nước BeiGene và Hisun Pharmaceuticals nằm trong danh sách! Một bước phát triển kinh doanh bom tấn trị giá 1,9 tỷ đô la! TQC3721 của Sino Biopharmaceutical vươn ra toàn cầu với AstraZeneca, phá vỡ thế độc quyền xuất khẩu thuốc điều trị COPD đột phá ra nước ngoài.