Definium Therapeutics công bố kết quả sơ bộ tích cực từ nghiên cứu giai đoạn 3 về thuốc DT120 của hãng để điều trị rối loạn trầm cảm nặng – phirda.com

Noi dung day du cua bai viet

New York — Definium Therapeutics, Inc. (“Definium” hoặc “Công ty”), một công ty dược phẩm sinh học lâm sàng giai đoạn cuối tập trung vào phát triển các loại thuốc thế hệ mới nhắm vào các cơ chế tiềm ẩn của rối loạn tâm thần và thần kinh, hôm nay đã công bố dữ liệu sơ bộ tích cực từ nghiên cứu giai đoạn III Emerge. Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược này đã đánh giá hiệu quả của một liều duy nhất 100 µg DT120 (lysergide) ODT ở người lớn mắc chứng rối loạn trầm cảm nặng (MDD). *Điểm cuối chính: Vào tuần thứ 6, Thang điểm đánh giá trầm cảm Montgomery-Åsberg (MADRS) cho thấy sự khác biệt là 8,1 điểm so với mức ban đầu được điều chỉnh theo giả dược (p < 0,05). *Điểm cuối phụ: Vào tuần thứ 12, MADRS cho thấy sự khác biệt là 7,3 điểm so với mức ban đầu được điều chỉnh theo giả dược (p < 0,05). *Điểm cuối phụ: Vào tuần thứ 12, MADRS cho thấy sự khác biệt là 7,3 điểm so với mức ban đầu được điều chỉnh theo giả dược (p < 0,05). *DT120 ODT nhìn chung được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc dấu hiệu nguy cơ liên quan đến ý định tự tử. Nghiên cứu Emerge đã đạt được mục tiêu chính: sử dụng sự thay đổi điểm số MADRS tổng thể so với mức ban đầu ở tuần thứ 6 làm chỉ số đánh giá, nhóm DT120 đã đạt được sự cải thiện triệu chứng có ý nghĩa thống kê và lâm sàng so với nhóm giả dược. Liều dùng: 100 µg DT120. Ở tuần thứ 6, điểm số MADRS tổng thể trung bình bình phương nhỏ nhất (LS) của những người tham gia trong nhóm ODT giảm 13,3 điểm so với mức ban đầu;

nhóm giả dược giảm 5,2 điểm, với sự khác biệt trung bình là -8,1 điểm giữa hai nhóm (p < 0,05). Ngoại trừ mục tiêu chính, thuốc có tác dụng nhanh: ở tuần thứ 1, điểm số MADRS tổng thể trung bình LS giảm 14,2 điểm sau khi điều chỉnh cho nhóm giả dược (p < 0,05). Ông Rob Barrow, Giám đốc điều hành của Definium Therapeutics, cho biết: “Dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu Emerge chứng minh hiệu quả khác biệt và đáng kể chưa từng có, khẳng định hiệu quả của một liều duy nhất DT120. ” ODT có thể nhanh chóng, hiệu quả và lâu dài làm giảm các triệu chứng của rối loạn trầm cảm nặng. Nghiên cứu giai đoạn III này là kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đầu tiên được công bố của công ty, một cột mốc quan trọng trong quá trình phát triển sản phẩm, và càng củng cố niềm tin của chúng tôi rằng DT120 có tiềm năng trở thành liệu pháp hàng đầu trong lĩnh vực bệnh tâm thần. Các phương pháp điều trị hiện có còn nhiều hạn chế, và dữ liệu từ nghiên cứu này dự kiến ​​sẽ mang lại những ý tưởng điều trị mới cho rối loạn trầm cảm nặng cho cả bác sĩ và bệnh nhân. Chúng tôi chân thành cảm ơn tất cả các đối tượng tham gia và các nhà nghiên cứu đã tham gia vào thử nghiệm này. Dựa trên hàng thập kỷ tích lũy nghiên cứu, những kết quả này đưa chúng ta tiến gần hơn một bước đến loại thuốc mới mang tính đột phá này, và chúng tôi sẽ tiếp tục quy trình nộp đơn lên FDA. Thuốc DT120 ODT nhìn chung được dung nạp tốt, với 99% các tác dụng phụ trong quá trình điều trị ở mức độ nhẹ đến trung bình và thoáng qua, và hầu hết xảy ra vào ngày dùng thuốc. Không có tín hiệu rủi ro an toàn mới nào được xác định trong thử nghiệm. Không ghi nhận sự gia tăng về ý nghĩ hoặc hành vi tự sát;

tỷ lệ bỏ cuộc thấp ở tất cả các nhóm và tương tự nhau giữa các nhóm. Vào ngày dùng thuốc, các nhà nghiên cứu đánh giá đối tượng mỗi giờ bằng cách sử dụng Danh sách kiểm tra cuối liệu trình (EoSC). Trong Phần A của thử nghiệm, thời gian trung bình để đạt được các tiêu chí đánh giá EoSC ở nhóm DT120 ODT là 5,8 giờ, với thời gian trung vị là 5,1 giờ;

tất cả các đối tượng đều đạt được các tiêu chí trong vòng 8 giờ sau khi dùng thuốc. Tiến sĩ John Sonnenberg, trưởng nhóm nghiên cứu Emerge, nhà tâm lý học lâm sàng, người sáng lập Viện Nghiên cứu Uptown và giảng viên tại Trường Y Feinberg thuộc Đại học Northwestern, cho biết: "Nhiều bệnh nhân mắc chứng rối loạn trầm cảm nặng (MDD) không được hưởng lợi từ các phương pháp điều trị hiện có, thường chỉ thuyên giảm một phần, cần phải thay đổi thuốc thường xuyên và chịu đựng các tác dụng phụ lâu dài của thuốc. Kết quả sơ bộ từ nghiên cứu Emerge cho thấy một liều duy nhất DT120 ODT có thể mang lại lợi ích đáng kể và lâu dài cho bệnh nhân trầm cảm. Quan trọng hơn, cơ chế hoạt động của thuốc này khác với các loại thuốc hiện có và nó có tiềm năng định hình lại mô hình điều trị lâm sàng cho MDD. " Điểm MADRS trung bình ban đầu khi bắt đầu nghiên cứu là 35,0 ở nhóm DT120 ODT (n=75) và 34,0 ở nhóm giả dược ODT (n=74). Emerge là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, giai đoạn III, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của một liều duy nhất 100 µg DT120 ODT so với giả dược trong điều trị rối loạn trầm cảm nặng (MDD). Nghiên cứu bao gồm giai đoạn mù đôi kéo dài 12 tuần (Phần A), tiếp theo là giai đoạn mở rộng nhãn mở kéo dài 40 tuần (Phần B). Trong giai đoạn mở rộng, người tham gia có thể nhận DT120 ODT dựa trên mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng. Nghiên cứu này đã tuyển chọn 149 người tham gia từ 18 đến 74 tuổi từ 20 trung tâm lâm sàng. Tiêu chí tuyển chọn bao gồm: chẩn đoán MDD theo DSM-5;

tổng điểm thang đánh giá trầm cảm Montgomery-Åsberg (MADRS) ≥26 khi sàng lọc và ở thời điểm ban đầu; và điểm thang đánh giá mức độ nghiêm trọng lâm sàng toàn cầu (CGI-S) ≥4. Các điểm cuối thứ cấp chính: thay đổi điểm CGI-S so với mức ban đầu vào các ngày 2,6 và 12;

và sự thay đổi điểm tổng MADRS so với mức ban đầu ở tuần 1 và tuần 12. Emerge là một trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III xác nhận cho bệnh trầm cảm nặng (MDD). Nghiên cứu giai đoạn III thứ hai về MDD là Ascend, có thiết kế thử nghiệm tương tự như Emerge, nhưng bổ sung thêm nhóm thử nghiệm liều thấp. Nó cũng được chia thành hai phần: Phần A là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, song song kéo dài 12 tuần;

Phần B là giai đoạn kéo dài 40 tuần, trong đó người tham gia có thể nhận điều trị DT120 ODT không che giấu dựa trên mức độ nghiêm trọng của triệu chứng. Người tham gia sẽ được phân bổ ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1: 2 vào nhóm DT120 ODT 100 µg, nhóm DT120 ODT 50 µg hoặc nhóm giả dược. Một nhóm liều thấp 50 µg được đưa vào để can thiệp vào người tham gia, ngăn họ xác định chính xác liều lượng được chỉ định. Thiết kế thử nghiệm này tuân theo nghiên cứu Giai đoạn IIb trước đây của công ty về DT120 cho chứng rối loạn lo âu lan tỏa (GAD);

công ty tin rằng các thử nghiệm trước đây đã chứng minh rằng hiệu quả lâm sàng của DT120 không phải do thất bại trong việc che giấu thông tin, và thiết kế thử nghiệm tổng hợp này tuân thủ các hướng dẫn của FDA và nhất quán trong toàn bộ quy trình phát triển lâm sàng DT120 của công ty. Điểm cuối chính của nghiên cứu Ascend là sự khác biệt về tổng điểm MADRS so với mức ban đầu ở tuần thứ 6 giữa nhóm DT120 ODT 100 µg và nhóm giả dược. Rối loạn trầm cảm nặng (MDD) là bệnh tâm thần phổ biến thứ hai tại Hoa Kỳ, với hơn 21 triệu người trưởng thành trải qua các giai đoạn trầm cảm nặng (MDE) mỗi năm. MDD là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây ra tình trạng khuyết tật trên toàn thế giới, khiến bệnh nhân trải qua cảm giác vô giá trị dai dẳng, mệt mỏi và ý nghĩ tự tử tái diễn, với nguy cơ tử vong dài hạn tăng 40%. Tại Hoa Kỳ, chi phí chăm sóc sức khỏe và lực lượng lao động bị mất đi góp phần tạo nên gánh nặng kinh tế hàng năm lên tới 326 tỷ đô la do MDD. Điều trị lâm sàng hiện tại đối với MDD đang đối mặt với những nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể: chưa đến một phần ba bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn các triệu chứng với điều trị bước đầu;

các loại thuốc hiện có cần vài tuần đến vài tháng để có hiệu quả; khả năng dung nạp nhìn chung kém;

và việc thay đổi thuốc, liệu pháp kết hợp và ngừng thuốc là phổ biến trong thực hành lâm sàng. Về viên nén tan rã trong miệng DT120 (lysergide) DT120 ODT là một dẫn xuất của ergosterol, một hợp chất gây ảo giác serotonin kinh điển và là chất chủ vận một phần của thụ thể serotonin-2A (5-HT2A). DT120 ODT là một công thức LSD được tối ưu hóa về mặt dược phẩm, do Definium tự phát triển. Sản phẩm sử dụng công nghệ giải phóng nhanh Zydis® ODT của Catalent, mang lại nhiều ưu điểm độc đáo: hấp thu nhanh hơn, tác dụng ngắn hạn nhanh chóng lên cảm giác, nhận thức và tâm trạng;

sinh khả dụng cao hơn;

và tỷ lệ phản ứng phụ về đường tiêu hóa thấp hơn. DT120 ODT là một công thức lysergide tartrate. Công ty đang phát triển các chỉ định cho rối loạn lo âu lan tỏa (GAD), rối loạn trầm cảm nặng (MDD) và rối loạn căng thẳng sau chấn thương (PTSD), đồng thời cũng đang khám phá các ứng dụng tiềm năng của nó trong các bệnh lý não nghiêm trọng khác. DT120 đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA cho chỉ định GAD. Definium đã xây dựng một danh mục sở hữu trí tuệ đa tầng. Bao gồm các bằng sáng chế cho các hợp chất, công thức và cách sử dụng thuốc, phương pháp toàn diện này bảo vệ giá trị thương mại lâu dài của sản phẩm DT120 ODT. Sứ mệnh của Definium Therapeutics: Phát triển các loại thuốc gây ảo giác bằng hệ thống khoa học nghiêm ngặt, mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh tâm thần và tạo ra các liệu pháp sáng tạo, giá cả phải chăng và có thể mở rộng để chữa trị các bệnh tâm thần. Triết lý của công ty: Bệnh nhân xứng đáng được điều trị vượt xa các tiêu chuẩn hiện tại. Chúng tôi cam kết liên tục thúc đẩy sự phát triển của các loại thuốc thế hệ tiếp theo, nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của các bệnh tâm thần và thần kinh. Công ty tận tâm chuyển đổi bằng chứng khoa học thành lợi ích lâm sàng, đảo ngược tình trạng khó khăn hiện tại của ngành sức khỏe tâm thần và đóng góp vào sức khỏe tâm thần của toàn dân. https: //ir. definiumtx. com/news-events/press-releases/detail/223/definium-therapeutics-highlights-dt120-odt-lysergide-tartrate-clinical-advancements-and-commercial-strategy-at-investor-and-analyst-day