CAR-T療法の父による最新論文！AIが新たなCAR-T標的を発見、複数の癌を効果的に治療。世界初のCAR-T療法の最新追跡調査結果：リンパ腫患者が10年間の寛解を達成。医療ニュース – ByDrug – ワンストップ医療リソース共有センター – PharmaCube – ByDrug

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セマグルチドに代表されるGLP-1受容体作動薬は、世界的に人気の高い減量薬となっています。 しかし、急速な減量に伴うこれらの薬剤の骨の健康への潜在的な悪影響が、臨床現場でますます注目を集めています。 減量中の高リスク群における薬剤の安全性を確保するためには、これらの薬剤が骨量と骨強度に及ぼす直接的な作用機序を解明することが不可欠です。

2026年6月18日、コロンビア大学の研究チームは、「肥満マウスにおけるセマグルチドの骨への悪影響」と題する研究論文をCell Reports Medicine誌に発表しました。 研究チームは、セマグルチドが肥満マウスの骨量と骨強度を著しく低下させ、高カロリー食の影響も及ぼすことを発見しました。

そのメカニズムは、骨の分解を促進するのではなく、骨芽細胞の活性を阻害することでした。 幸いなことに、この悪影響は薬剤の中止後に可逆的であったため、高リスク群では減量中に骨の健康状態を綿密にモニタリングする必要があることが示唆されました。 甲状腺眼症（TED）は、まれで重篤な自己免疫疾患です。

この疾患は、眼周囲および眼球後部の組織に炎症と組織リモデリングを引き起こし、眼球突出、複視、激しい痛み、さらには視力障害に至り、患者の日常生活や精神的・身体的健康に深刻な影響を与えます。 臨床的には、これまで効果が高く、広く適用可能な薬剤が不足していました。

2026年6月29日、Viridian Therapeutics社は、LumvoaがTED治療薬としてFDAの承認を取得したことを発表しました。 2つの重要な第3相臨床試験データでは、本剤が速やかな作用発現を示し、忍容性が高く、眼球突出と複視を著しく改善することが示されました。

THRIVE試験では、15週時点で患者の70%が症状の寛解を経験し、半数以上の患者が単回投与後3週間以内に著しい改善を示しました。 Lumvoaは、インスリン様成長因子-1受容体（IGF-1R）を標的とする静脈内投与型抗体療法であり、既にFDAから画期的治療薬指定を受けています。

特筆すべきは、活動期と慢性期両方の臨床データに基づき、TED治療薬として承認された世界初の革新的な治療法であり、治療のギャップを埋めるものである点です。 バイオ医薬品分野では、新規タンパク質医薬品の発見と最適化は、しばしば大きなボトルネックに直面します。

従来の研究開発手法は煩雑で時間がかかり、数ヶ月を要するほか、AIモデルは高品質かつ大規模なデータが不足している場合、過学習を起こしやすいという問題があります。 製薬業界は、治療候補のスクリーニングをより効率的かつ正確に行うために、リアルタイムで膨大な量の実験データを生成できる革新的なプラットフォームを緊急に必要としています。

2026年6月16日、ProtillionはMerckとマルチターゲット創薬に関する共同研究およびライセンス契約を締結したことを発表しました。 両社は、Protillion独自のプラットフォームとMerckのグローバルな研究開発能力を融合させる予定です。

両社は複数の革新的な治療法の開発において協力する。 プロティリオン社は契約一時金を受け取り、研究開発および商業化のマイルストーン達成に応じて最大5億1,000万ドルの支払いを受ける資格を有する。 スタンフォード大学のスピンオフ企業であるプロティリオン社は、「ラボ・イン・ザ・ループ」AI駆動型創薬のリーダー企業である。

同社独自のProt-MaP技術は、大規模なマルチスケールデータ生成プラットフォームであり、1回のランで数百万ものタンパク質変異体を定量的に解析・特性評価することで、タンパク質設計AIのための即時トレーニングセットを提供し、複雑な治療プロファイルを持つ最適化された生物製剤を効率的に特定することを可能にする。

B細胞非ホジキンリンパ腫は、再発・難治性患者の予後が非常に不良な一般的な血液悪性腫瘍である。 世界初のCAR-T細胞療法は2017年に承認され、腫瘍免疫療法の時代が正式に幕を開けた。 しかし、この治療法が患者に真の臨床的「治癒」をもたらすかどうか、またその長期的な安全性については、これまで大規模な追跡調査データが不足しており、検証が困難でした。

2026年6月24日、ペンシルベニア大学の研究チームは、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン（NEJM）誌に「B細胞リンパ腫に対するCAR T細胞療法後の10年間の転帰」と題する研究論文を発表しました。 研究チームは、初のCAR T細胞療法の10年間の追跡調査結果を明らかにしました。

データによると、1回の治療後、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫患者の約3分の1、濾胞性リンパ腫患者のほぼ半数が最長10年間寛解状態を維持し、5.4年後には再発は認められませんでした。 追跡調査期間中にCAR T細胞療法に関連する二次性リンパ腫は観察されず、良好な長期安全性が示されました。

CAR T細胞療法は血液悪性腫瘍において顕著な有効性を示していますが、安全で普遍的に適用可能な標的が不足していることが、多種多様な固形腫瘍に対する治療法開発における大きな課題となっています。 従来の標的スクリーニングプロセスは煩雑です。 バイオインフォマティクスと人工知能の発展に伴い、AIを用いて膨大なデータから潜在的な汎がん治療標的を体系的かつ効率的に探索する方法が、大きな課題となっています。

2026年6月25日、CAR-T細胞療法のパイオニアであるペンシルベニア大学のカール・ジューン教授率いる研究チームは、「AI駆動によるGPNMB CAR T細胞の発見： 多がん治療への応用」と題する研究論文をCell誌に発表しました。 研究チームは、AI駆動型のCAR-T標的スクリーニングフレームワークを開発しました。

大規模言語モデルを用いることで、新たな標的であるGPNMBの同定に成功しました。 この標的は、様々な腫瘍で広く発現しています。 GPNMBを標的とするCAR-T細胞は、白血病、メラノーマ、大腸がんのマウスモデルにおいて強力な抗腫瘍活性を示した。

バイオ医薬品の研究開発において、タンパク質は大多数の薬剤の直接的な標的である。 従来、技術的な制約により、プロテオミクス解析は、大量のサンプルが必要、処理時間が長い、コストが高いといったボトルネックに直面しており、科学者が人体全体および腫瘍組織におけるタンパク質の空間分布を体系的に理解することは困難であった。

そのため、多くの革新的な薬剤が、予期せぬ毒性副作用のために臨床試験で失敗に終わっている。 2026年6月17日、西湖大学、上海交通大学、ハルビン医科大学の研究チームは、共同研究論文「人体およびがんにおけるプロテオームの空間分布」をNature誌に発表した。

この研究チームは、これまでで最も高解像度かつ包括的なヒトプロテオームの空間分布アトラスを体系的に作成した。 研究チームは、独自開発した微量サンプル分析技術を用いて、約3,000個のサンプルから13,000種類以上のタンパク質を定量し、がん発生におけるタンパク質の軌跡を明らかにしました。

これは、新規薬剤開発、既存薬の用途変更、およびADC標的スクリーニングのための重要なナビゲーションシステムとなります。 ノロウイルスはウイルス性胃腸炎の主要な原因であり、非常に感染力が強いにもかかわらず、効果的なワクチンや治療法はまだ確立されていません。

従来の全身性ワクチンは、主に血清IgGを誘導するだけで腸管感染を効果的に阻止できないため、近年の試みは失敗に終わっています。 したがって、腸管粘膜免疫バリアを確立するための新たな戦略を見つけることが、このウイルスを克服する鍵となります。 2026年6月24日、イェール大学医学部の研究チームは、「マウスにおけるノロウイルス感染の予防にはIgAが必要かつ十分である」と題する研究論文を『Science Translational Medicine』誌に発表し、表紙論文にも選ばれました。

研究チームは、粘膜IgAがノロウイルス感染予防に必要かつ十分であることを確認しました。 本研究では、LNP-mRNA技術を用いて生体内で二量体IgAを合成し、腸管内でウイルスを正確に捕捉・制御することに成功しました。 その結果、マウスを感染から効果的に防御し、この胃腸炎の原因ウイルスに対する新たなワクチン戦略を提示しました。

大型B細胞リンパ腫（LBCL）は、非常に悪性度の高い血液がんの一種です。 多くの患者は、一次全身療法後に再発や薬剤耐性を経験し、その後の治療選択肢が限られ、予後不良となります。 そのため、医療界は、より効果的で安全かつ簡便な革新的な併用療法の開発を喫緊に必要としています。

これは、既存の治療上のボトルネックを打破することを目的としています。 2026年6月18日、ロシュは、再発性または難治性の大型B細胞リンパ腫の治療を目的とした、二重特異性抗体Lunsumio VELO皮下投与製剤とADC製剤Polivyの併用療法に関する追加生物製剤承認申請（sBLA）がFDAに受理されたことを発表しました。

承認の決定は2027年2月までに行われる予定です。 第3相臨床試験データでは、この併用療法により病勢進行または死亡のリスクが59%有意に低減し、無増悪生存期間の中央値は11.5ヶ月でした。 この治療法は、二重特異性抗体とADCの強力な組み合わせです。

Lunsumio VELOは、CD20とCD3を標的とする二重特異性T細胞結合抗体であり、体内の免疫T細胞を正確に動員して悪性B細胞を排除します。 Polivyは、CD79bを標的とするADC製剤であり、細胞傷害性化学療法薬をリンパ腫細胞に標的送達する役割を担います。

両者は相補的なメカニズムを持ち、より強力な殺傷効果を発揮する。 https: //doi. org/10.1016/j. cell. 2026.06.002 https: //doi. org/10.1038/s41586-026-10660-y 画像出典： Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed. aeb4878 doi: 10.1016/j. xcrm. 2026.102875 希少自己免疫疾患に一筋の希望の光！

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イェール大学の研究チームはmRNAワクチンを用いてノロウイルスを正確に阻止することに成功した。